Uniunea Europeană - română - EMA (European Medicines Agency)

fondazione telethon ets - autologe cd34 + îmbogăţit fracţie de celule care conţine celule cd34 + transduced cu retrovirale vector care codifica pentru secvenţa de adnc umane adenozin deaminase (ada) din hematopoietice umane celulele stem/progenitoare (cd34 +) - severă imunodeficiență combinată - imunostimulante, - strimvelis este indicat pentru tratamentul pacienţilor cu sever imunodeficienţei combinate din cauza adenozin deaminase deficit (ada-scid), pentru care nici un antigen potrivit leucocite umane (hla)-donator de celule stem legate potrivit este disponibil (vezi pct. 4. 2 și secțiunea 4.