Roctavian

Nazione: Unione Europea

Lingua: italiano

Fonte: EMA (European Medicines Agency)

Principio attivo:

valoctocogene roxaparvovec

Commercializzato da:

BioMarin International Limited

Codice ATC:

B02BD15

INN (Nome Internazionale):

Valoctocogene roxaparvovec

Gruppo terapeutico:

antiemorragici

Indicazioni terapeutiche:

Treatment of severe haemophilia A (congenital factor VIII deficiency) in adult patients without a history of factor VIII inhibitors and without detectable antibodies to adeno-associated virus serotype 5 (AAV5).

Dettagli prodotto:

Revision: 3

Stato dell'autorizzazione:

autorizzato

Data dell'autorizzazione:

2022-08-24

Foglio illustrativo

38
B. FOGLIO ILLUSTRATIVO
39
FOGLIO ILLUSTRATIVO: INFORMAZIONI PER IL PAZIENTE
ROCTAVIAN 2
× 10
13 GENOMI DEL VETTORE/ML SOLUZIONE PER INFUSIONE
valoctocogene roxaparvovec
Medicinale sottoposto a monitoraggio addizionale. Ciò permetterà la
rapida identificazione di
nuove informazioni sulla sicurezza. Lei può contribuire segnalando
qualsiasi effetto indesiderato
riscontrato durante l’assunzione di questo medicinale. Vedere la
fine del paragrafo 4 per le
informazioni su come segnalare gli effetti indesiderati.
LEGGA ATTENTAMENTE QUESTO FOGLIO PRIMA DI USARE QUESTO MEDICINALE
PERCHÉ CONTIENE IMPORTANTI
INFORMAZIONI PER LEI.
-
Conservi questo foglio. Potrebbe aver bisogno di leggerlo di nuovo.
-
Se ha qualsiasi dubbio, si rivolga al medico.
-
Se si manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non
elencati in questo foglio, si
rivolga al medico. Vedere paragrafo 4.
-
Il medico le consegnerà una Scheda del Paziente. La legga
attentamente e segua le istruzioni che
vi sono riportate.
CONTENUTO DI QUESTO FOGLIO
1.
Cos’è ROCTAVIAN e a cosa serve
2.
Cosa deve sapere prima che le venga somministrato ROCTAVIAN
3.
Come viene somministrato ROCTAVIAN
4.
Possibili effetti indesiderati
5.
Come viene conservato ROCTAVIAN
6.
Contenuto della confezione e altre informazioni
1.
COS’È ROCTAVIAN E A COSA SERVE
COS’È ROCTAVIAN
ROCTAVIAN è un prodotto di terapia genica che contiene il principio
attivo valoctocogene
roxaparvovec. Un prodotto di terapia genica agisce introducendo un
gene nell’organismo per
correggere un deficit genetico.
A COSA SERVE ROCTAVIAN
Questo medicinale viene utilizzato per il trattamento dell’emofilia
A grave negli adulti che non
presentano o non hanno presentato in precedenza inibitori del fattore
VIII e che non presentano
anticorpi anti-vettore del virus AAV5.
L’emofilia A è una condizione in cui le persone ereditano una forma
alterata di un gene necessario per
produrre il fattore VIII, una proteina essenziale necessaria affinché
il sangue si coaguli arrestando i
sanguinam

Scheda tecnica

1
ALLEGATO I
RIASSUNTO DELLE CARATTERISTICHE DEL PRODOTTO
2
Medicinale sottoposto a monitoraggio addizionale. Ciò permetterà la
rapida identificazione di
nuove informazioni sulla sicurezza. Agli operatori sanitari è
richiesto di segnalare qualsiasi reazione
avversa sospetta. Vedere paragrafo 4.8 per informazioni sulle
modalità di segnalazione delle reazioni
avverse.
1.
DENOMINAZIONE DEL MEDICINALE
ROCTAVIAN 2 × 10
13
genomi del vettore/mL soluzione per infusione
2.
COMPOSIZIONE QUALITATIVA E QUANTITATIVA
2.1
DESCRIZIONE GENERALE
Valoctocogene roxaparvovec è un medicinale di terapia genica che
esprime la forma SQ con delezione
del dominio B del fattore di coagulazione umano VIII (hFVIII-SQ). È
un vettore basato sul virus
adeno-associato di sierotipo AAV5 ricombinante non replicante,
contenente il cDNA del gene della
forma SQ con delezione del dominio B del fattore di coagulazione umano
VIII sotto il controllo di un
promotore epato-specifico.
Valoctocogene roxaparvovec è prodotto in un sistema di espressione
del baculovirus derivato da
cellule di
_Spodoptera frugiperda _
(linea cellulare Sf9) mediante tecnologia del DNA ricombinante.
2.2
COMPOSIZIONE QUALITATIVA E QUANTITATIVA
Ogni mL di valoctocogene roxaparvovec soluzione per infusione contiene
2 × 10
13
genomi del vettore.
Ogni flaconcino contiene 16 x 10
13
genomi del vettore di valoctocogene roxaparvovec in 8 mL di
soluzione.
Eccipiente con effetti noti
Questo medicinale contiene 29 mg di sodio per flaconcino.
Per l’elenco completo degli eccipienti, vedere paragrafo 6.1.
3.
FORMA FARMACEUTICA
Soluzione per infusione.
Soluzione limpida, da incolore a giallo chiaro con un pH di 6,9-7,8 e
un’osmolarità di 364–
445 mOsm/L.
4.
INFORMAZIONI CLINICHE
4.1
INDICAZIONI TERAPEUTICHE
ROCTAVIAN è indicato per il trattamento dell’emofilia A grave
(deficit congenito di fattore VIII) in
pazienti adulti senza anamnesi di inibitori del fattore VIII e senza
anticorpi rilevabili anti-virus
adeno-associato del sierotipo 5 (AAV5).
3
4.2
POSOLOGIA E MODO DI SOMMIN