Pajjiż: Unjoni Ewropea
Lingwa: Malti
Sors: EMA (European Medicines Agency)
alipogene tiparvovec
uniQure biopharma B.V.
C10AX10
alipogene tiparvovec
Aġenti li jimmodifikaw il-lipidi
Iperlipoproteinemija Tip I
Glybera huwa indikat għal pazjenti adulti dijanjostikati b'defiċjenza ta 'lipoproteina lipase familjali (LPLD) u li jbatu minn attakki severi jew multipli ta' pankreatite minkejja r-restrizzjonijiet tad-dieta tax-xaħam. Id-dijanjożi ta 'LPLD trid tiġi kkonfermata b'testjar ġenetiku. L-indikazzjoni hija ristretta għal pazjenti b'livelli li jistgħu jiġu osservati ta 'proteina LPL.
Revision: 8
Irtirat
2012-10-25
28 B. FULJETT TA’ TAGĦRIF Prodott mediċinali li m’għadux awtorizzat 29 FULJETT TA’ TAGĦRIF: INFORMAZZJONI GĦALL UTENT GLYBERA 3 X 10 12 KOPJI TAL-GENOMA /ML SOLUZZJONI GĦAL INJEZZJONI Alipogene tiparvovec ▼ Dan il-prodott mediċinali huwa suġġett għal monitoraġġ addizzjonali. Dan ser jippermetti identifikazzjoni ta’ malajr ta’ informazzjoni ġdida dwar is-sigurtà. Inti tista’ tgħin billi tirrapporta kwalunkwe effett sekondarju li jista’ jkollok. Ara t-tmiem ta’ sezzjoni 4 biex tara kif għandek tirrapporta effetti sekondarji. AQRA SEW DAN IL-FULJETT KOLLU QABEL TINGĦATA DIN IL-MEDIĊINA PERESS LI FIH INFORMAZZJONI IMPORTANTI GĦALIK. - Żomm dan il-fuljett. Jista’ jkollok bżonn terġa’ taqrah. - Jekk ikollok aktar mistoqsijiet, staqsi lit-tabib tiegħek. - Jekk ikollok xi effett sekondarju kellem lit-tabib tiegħek. Dan jinkludi xi effett sekondarju possibbli li mhuwiex elenkat f’dan il-fuljett. - Ingħatajt kartuna għall-pazjent mit-tabib tiegħek. Aqraha sew u segwi l-istuzzjonijiet relatati. - Għandek tippreżenta din il-kartuna lill-professjonisti tal-kura tas-saħħa (tabib, infermier) tiegħek waqt konsultazzjoni jew kura fl-isptar. Ara sezzjoni 4. F’DAN IL-FULJETT : 1. X’inhu Glybera u għalxiex jintuża 2. X’għandek tkun taf qabel ma tieħu Glybera 3. Kif għandu jingħatalek Glybera 4. Effetti sekondarji possibbli 5. Kif taħżen Glybera 6. Kontenut tal-pakkett u informazzjoni oħra 1. X’INHU GLYBERA U GЋALXIEX JINTUŻA Glybera fih alipogene tiparvovec, prodott ta’ terapija tal-ġeni li jaħdem billi jwassal ġene fil-ġisem biex jikkoreġi defiċjenza ġenetika. Jagħmel parti minn grupp ta’ mediċini msejħa sustanzi li jimmodifikaw il-lipidi. ondizzjoni speċifika li tintiret magħrufa bħala “defiċjenza tal-lipoproteina lipase (LPLD - _lipoprotein _ _lipase deficiency_ )”. Lipoproteina lipase (LPL - _lipoprotein lipase_ ) hija sustanza li tinstab b’mod naturali fil-ġisem (magħrufa bħala enzima) li tikkontrolla l-livell ta’ ċerti xaħ Aqra d-dokument sħiħ
1 ANNESS I SOMMARJU TAL-KARATTERISTIĊI TAL-PRODOTT Prodott mediċinali li m’għadux awtorizzat 2 ▼ Dan il-prodott mediċinali huwa suġġett għal monitoraġġ addizzjonali. Dan ser jippermetti identifikazzjoni ta’ malajr ta’ informazzjoni ġdida dwar is-sigurtà. Il-professjonisti dwar il-kura tas- saħħa huma mitluba jirrappurtaw kwalunkwe reazzjoni avversa suspettata. Ara sezzjoni 4.8 dwar kif għandhom jiġu rappurtati reazzjonijiet avversi. 1. ISEM IL-PRODOTT MEDIĊINALI Glybera 3 × 10 12 kopji tal-genoma/ml soluzzjoni għal injezzjoni 2. GĦAMLA KWALITATTIVA U KWANTITATTIVA 2.1 DESKRIZZJONI ĠENERALI Alipogene tiparvovec fih il-varjant LPL S447X tal-ġene tal-lipoproteina lipase tal-bniedem (LPL _- _ _lipoprotein lipase_ ) f’vettur. Il-vettur fih qoxra magħmula minn proteina li ġejja minn virus adeno- assoċjat ta’ serotip 1 (AAV1 - _adeno-associated virus serotype 1_ ), il-promutur ta’ Cytomegalovirus (CMV), element post traskrizzjonali regolatorju tal-virus woodchuck tal-epatite u _inverted terminal _ _repeats _ ġejjin minn AAV2. Alipogene tiparvovec jiġi prodott permezz ta’ ċelluli tal-insetti u teknoloġija rikombinanti tal-baculovirus. 2.2 GĦAMLA KWALITATTIVA U KWANTITATTIVA Kull kunjett ta’ alipogene tiparvovec fih 1 ml ta’ soluzzjoni li tista’ tiġi estratta, li fiha 3 x 10 12 kopji tal-genoma (gc - _genome copies_ ). Kull pakkett speċifiku għall-pazjent fih ammont suffiċjenti ta’ kunjetti biex jagħti doża ta’ 1 x 10 12 LPL S447X gc/kg tal-piż tal-ġisem lil kull pazjent. Eċċipjent b’effett magħuf: Dan il-prodott mediċinali fih 47.5 mg ta’ sodium f’kull għotja f’27 sit tal-injezzjoni sa 105.6 mg ta’ sodium f’kull għotja f’60 sit tal-injezzjoni. Għal-lista kompluta ta’ eċċipjenti, ara sezzjoni 6.1. 3. GĦAMLA FARMAĊEWTIKA Soluzzjoni għal injezzjoni. Soluzzjoni ċara, għal ftit opalexxenti, mingħajr kulur. 4. TAGĦRIF KLINIKU 4.1 INDIKAZZJONIJIET TERAPEWTIĊI Glybera huwa indikat għal pazjenti adulti dijanjostikati b’defiċjenza f Aqra d-dokument sħiħ