Европейски съюз - български - EMA (European Medicines Agency)

recordati rare diseases - цинк - Хепатолентикуларна дегенерация - Други стомашно-чревния тракт и обмяната на веществата средства, - Лечение на болестта на Уилсън.

Европейски съюз - български - EMA (European Medicines Agency)

immedica pharma ab - phenylbutyrate натрий - ornithine carbamoyltransferase deficiency disease; citrullinemia; carbamoyl-phosphate synthase i deficiency disease - Други стомашно-чревния тракт и обмяната на веществата средства, - Аммонапс е показан като допълнителна терапия при хронични нарушения на цикъла на урея, включително недостатъци синтетазы carbamylphosphate, transcarbamylase синтетазы orargininosuccinate орнитин . Тя показва на всички пациенти с представяне на новороденото-в началото (пълен дефицит на ензима, представяне през първите 28 дни от живота). Празнува се също и при пациенти с късно начало на заболяването(частичен дефицит на ензима, след въвеждане на първия месец от живота), които имат в миналото hyperammonaemic енцефалопатия.

Европейски съюз - български - EMA (European Medicines Agency)

univar solutions bv - триентин дихидрохлорид - Хепатолентикуларна дегенерация - Други стомашно-чревния тракт и обмяната на веществата средства, - cufence е показан за лечение на болестта на Уилсън при пациенти с непоносимост към d-пеницилламин терапия при възрастни и деца на възраст под 5 години и над.

Европейски съюз - български - EMA (European Medicines Agency)

amicus therapeutics europe limited - migalastat hydrochloride - Фабри болест - migalastat - galafold е показан за дългосрочно лечение на възрастни и юноши на възраст 16 и повече години с потвърдена диагноза болест на Фабри (дефицит на α-галактозидаза А) и които имат податлива мутация.

Европейски съюз - български - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - Сапроптерин дихидрохлорид - phenylketonurias - Други стомашно-чревния тракт и обмяната на веществата средства, - kuvan е показан за лечение на хиперфенилаланинемия (ХПК) при възрастни и педиатрични пациенти на всички възрасти с фенилкетонурия (ПКК), за които е доказано, че отговарят на такова лечение. Кувинский също така е показан за лечение на hyperphenylalaninaemia (ГПА) при възрастни и педиатрични пациенти от всички възрасти с tetrahydrobiopterin (СҺ4) недостатък, който са показали, че ще реагира на такова лечение.

Европейски съюз - български - EMA (European Medicines Agency)

eurocept international b. v. - phenylbutyrate натрий - Карбамоильную-Фосфат-Синтазы Имам Недостиг На Витамин - Различните части на стомашно-чревния тракт и обмяната на веществата продукти - Лечение на хроничен управление на урея цикъл нарушения.

Европейски съюз - български - EMA (European Medicines Agency)

swedish orphan biovitrum international ab - нитисинона - tyrosinemias - Други стомашно-чревния тракт и обмяната на веществата средства, - hereditary tyrosinemia type 1 (ht 1)orfadin is indicated for the treatment of adult and paediatric (in any age range) patients with confirmed diagnosis of hereditary tyrosinemia type 1 (ht 1) in combination with dietary restriction of tyrosine and phenylalanine. alkaptonuria (aku)orfadin is indicated for the treatment of adult patients with alkaptonuria (aku).

Европейски съюз - български - EMA (European Medicines Agency)

piramal critical care b.v. - миглустат - Болест на Гоше - Други стомашно-чревния тракт и обмяната на веществата средства, - yargesa е показан за перорално лечение на възрастни пациенти с лека до умерена тип 1 болест на Гоше . yargesa може да се използва само за лечение на пациенти, за които заместителна ферментная терапия не е подходяща. yargesa е показан за лечение на напредват неврологични прояви при пациенти, възрастни и педиатрични пациенти с болест на Ниманна-Пик тип с .

Европейски съюз - български - EMA (European Medicines Agency)

janssen cilag international nv - миглустат - gaucher disease; niemann-pick diseases - Други стомашно-чревния тракт и обмяната на веществата средства, - zavesca е показан за перорално лечение на възрастни пациенти с лека до умерена форма на болестта на Гоше. zavesca може да се използва само при лечение на пациенти, при които ензимната заместителна терапия е неподходяща. zavesca е показан за лечение на напредват неврологични прояви при пациенти, възрастни и педиатрични пациенти с Ниманна-Пик тип С, болестта на.

Европейски съюз - български - EMA (European Medicines Agency)

gmp-orphan sa - Триентин tetrahydrochloride - Хепатолентикуларна дегенерация - Други стомашно-чревния тракт и обмяната на веществата средства, - cuprior е показан за лечение на болестта на Уилсън при възрастни, юноши и деца ≥ 5 години с непоносимост d-пеницилламин терапия.