novartis europharm limited - voretigene neparvovec - leber congenital amaurosis; retinitis pigmentosa - other ophthalmologicals - luxturna е показан за лечение и педиатрични възрастни пациенти със загуба на зрението поради наследство дистрофия на ретината, причинени от потвърди rpe65 биаллельных мутации, които са достатъчно жизнеспособни клетки на ретината.