País: Unió Europea
Idioma: finès
Font: EMA (European Medicines Agency)
onasemnogene abeparvovec
Novartis Europharm Limited
M09AX09
onasemnogene abeparvovec
Muut lääkkeet liikuntaelinten sairauksien häiriöihin
Lihassärky, Spinaali
Zolgensma on tarkoitettu hoitoon:potilaat, joilla 5q selkärangan lihasten surkastumista (SMA), jossa on bi-alleeliset mutaatio SMN1-geenin ja kliininen diagnoosi SMA Tyyppi 1, orpatients kanssa 5q SMA, jossa on bi-alleeliset mutaatio SMN1-geenin ja jopa 3 kopiota SMN2-geeni.
Revision: 13
valtuutettu
2020-05-18
42 B. PAKKAUSSELOSTE 43 PAKKAUSSELOSTE: TIETOA KÄYTTÄJÄLLE ZOLGENSMA INFUUSIONESTE, LIUOS, 2 × 10 13 VEKTORIGENOMIA /ML onasemnogeeniabeparvoveekki Tähän lääkevalmisteeseen kohdistuu lisäseuranta. Tällä tavalla voidaan havaita nopeasti turvallisuutta koskevaa uutta tietoa. Voit auttaa ilmoittamalla kaikista mahdollisesti lapsesi saamista haittavaikutuksista. Ks. kohdan 4 lopusta, miten haittavaikutuksista ilmoitetaan LUE TÄMÄ PAKKAUSSELOSTE HUOLELLISESTI ENNEN KUIN LAPSELLESI ANNETAAN TÄTÄ LÄÄKETTÄ, SILLÄ SE SISÄLTÄÄ TÄRKEITÄ TIETOJA. - Säilytä tämä pakkausseloste. Voit tarvita sitä myöhemmin. - Jos sinulla on kysyttävää, käänny lapsesi lääkärin tai sairaanhoitajan puoleen. - Jos lapsellesi ilmaantuu haittavaikutuksia, käänny lapsesi lääkärin tai sairaanhoitajan puoleen. Tämä koskee myös sellaisia mahdollisia haittavaikutuksia, joita ei ole mainittu tässä pakkausselosteessa. Ks. kohta 4. TÄSSÄ PAKKAUSSELOSTEESSA KERROTAAN 1. Mitä Zolgensma on ja mihin sitä käytetään 2. Mitä sinun on tiedettävä, ennen kuin lapsellesi annetaan Zolgensmaa 3. Miten Zolgensmaa annetaan 4. Mahdolliset haittavaikutukset 5. Zolgensman säilyttäminen 6. Pakkauksen sisältö ja muuta tietoa 1. MITÄ ZOLGENSMA ON JA MIHIN SITÄ KÄYTETÄÄN MITÄ ZOLGENSMA ON Zolgensma on ‘geenihoidoksi’ kutsuttu lääke. Sen sisältämä vaikuttava aine on onasemnogeeniabeparvoveekki, joka sisältää ihmisen geenimateriaalia. MIHIN ZOLGENSMAA KÄYTETÄÄN Zolgensmaa käytetään spinaalisen lihasatrofian (SMA) hoitoon. Kyseessä on harvinainen ja vakava periytyvä sairaus. MITEN ZOLGENSMA TOIMII Spinaalista lihasatrofiaa (SMA) esiintyy silloin, kun kehossa on virheellinen geeni tai kehosta puuttuu geeni, joka tarvitaan elintärkeän proteiinin tuottamiseen nimeltään ‘Survival Motor Neuron’ (SMN)- proteiini. SMN-proteiinin puuttuminen aikaansaa lihaksia kontrolloivien hermosolujen (liikehermosolujen) surkastumisen. Tämä aikaansaa lihasheikkoutta ja lihasten surkastumista ja lopulta liik Llegiu el document complet
1 LIITE I VALMISTEYHTEENVETO 2 Tähän lääkevalmisteeseen kohdistuu lisäseuranta. Tällä tavalla voidaan havaita nopeasti turvallisuutta koskevaa uutta tietoa. Terveydenhuollon ammattilaisia pyydetään ilmoittamaan epäillyistä lääkkeen haittavaikutuksista. Ks. kohdasta 4.8, miten haittavaikutuksista ilmoitetaan. 1. LÄÄKEVALMISTEEN NIMI Zolgensma infuusioneste, liuos, 2 × 10 13 vektorigenomia /ml 2. VAIKUTTAVAT AINEET JA NIIDEN MÄÄRÄT 2.1 YLEISKUVAUS Onasemnogeeniabeparvoveekki on geenihoitovalmiste, joka ilmentää ihmisen SMN (survival motor neuron) -proteiinia. Se on ei-replikoiva rekombinantti adenoassosioituneen viruksen serotyyppiin 9 (AAV9) perustuva vektori, joka sisältää ihmisen SMN-geenin cDNA:ta, jota kontrolloi sytomegaloviruksen voimistaja/kanan β-aktiini-hybridi-promoottori. Onasemnogeeniabeparvoveekki on tuotettu ihmisen alkion munuaissoluissa yhdistelmä-DNA- tekniikkaa käyttämällä. 2.2 VAIKUTTAVAT AINEET JA NIIDEN MÄÄRÄT Yksi millilitra sisältää onasemnogeeniabeparvoveekkia, jonka nimellinen pitoisuus on 2 × 10 13 vektorigenomia (vg). Injektiopulloista vedettävä määrä on vähintään joko 5,5 ml tai 8,3 ml. Injektiopullojen kokonaislukumäärä ja täyttömäärien yhdistelmä kussakin valmiissa pakkauksessa sovitetaan yksilöllisesti potilaan painon mukaisia annosvaatimuksia noudattaen (ks. kohdat 4.2 ja 6.5). Apuaine, jonka vaikutus tunnetaan Tämä lääkevalmiste sisältää 0,2 mmol natriumia/ml. Täydellinen apuaineluettelo, ks. kohta 6.1. 3. LÄÄKEMUOTO Infuusioneste, liuos. Kirkas tai lähes opaakki, väritön tai himmeän valkoinen liuos. 4. KLIINISET TIEDOT 4.1 KÄYTTÖAIHEET Zolgensma on tarkoitettu: - 5q spinaalista lihasatrofiaa (SMA) sairastavien potilaiden hoitoon, joilla on _SMN1_ -geenin bialleelinen mutaatio ja tyypin 1 SMA:n kliininen diagnoosi, tai - 5q spinaalista lihasatrofiaa (SMA) sairastavien potilaiden hoitoon, joilla on _SMN1_ -geenin bialleelinen mutaatio ja enintään 3 _SMN2_ -geenin kopiota. 3 4.2 ANNOSTUS JA ANTOTAPA Hoito on aloi Llegiu el document complet