Evropská unie - čeština - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - galsulfáze - mukopolysacharidóza vi - jiné zažívací trakt a produkty metabolismu, - naglazyme je indikován k dlouhodobé substituční enzymové terapii pacientů s potvrzenou diagnózou mukopolysacharidosy vi (mps vi; n-acetylgalactosamine-4sulfatázy nedostatek; maroteaux-lamy syndrom) (viz oddíl 5. jako u všech lysosomálních genetické poruchy, to má prvořadý význam, a to zejména v těžkých forem, zahájit léčbu co nejdříve, než vzhled non-reverzibilní klinické projevy onemocnění. klíčovou otázkou je, k léčbě mladých pacientů ve věku.

Evropská unie - čeština - EMA (European Medicines Agency)

alexion europe sas - asfotase alfa - hypofosfatázie - jiné zažívací trakt a produkty metabolismu, - strensiq je indikován k dlouhodobé substituci enzymem u pacientů s hypofosfatázií s dětskou příčinou k léčbě kostních projevů onemocnění.

Evropská unie - čeština - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - ceriponáza alfa - neuronální ceroidní-lipofuscinózy - jiné zažívací trakt a produkty metabolismu, - brineura je indikován pro léčbu neuronální ceroid lipofuscinosis typ 2 (cln2) onemocnění, také známý jako tripeptidyl peptidázy 1 (tpp1) nedostatek,.

Evropská unie - čeština - EMA (European Medicines Agency)

amicus therapeutics europe limited - cipaglucosidase alfa - glykogen storage type ii - jiné zažívací trakt a produkty metabolismu, - pombiliti (cipaglucosidase alfa) is a long-term enzyme replacement therapy used in combination with the enzyme stabiliser miglustat for the treatment of adults with late-onset pompe disease (acid α-glucosidase [gaa] deficiency).

Evropská unie - čeština - EMA (European Medicines Agency)

sanofi b.v. - laronidázou - mukopolysacharidóza i - jiné zažívací trakt a produkty metabolismu, - aldurazyme je indikován k dlouhodobé substituční enzymové terapii pacientů s potvrzenou diagnózou mukopolysacharidózy i (mps i; alfa-l-iduronidázy) k léčbě nonneurological projevy onemocnění.

Evropská unie - čeština - EMA (European Medicines Agency)

takeda pharmaceuticals international ag ireland branch - idursulfázou - mukopolysacharidóza ii - jiné zažívací trakt a produkty metabolismu, - přípravek elaprase je indikován pro dlouhodobou léčbu pacientů s hunterovým syndromem (mukopolysacharidóza ii, mps ii). v klinických studiích nebyly studovány heterozygotní samice.

Evropská unie - čeština - EMA (European Medicines Agency)

sanofi b.v. - alglukosidázy alfa - glykogen storage type ii - jiné zažívací trakt a produkty metabolismu, - myozyme je indikován pro dlouhodobou terapii nahrazující enzymy (ert) u pacientů s potvrzenou diagnózou pompeho choroby (nedostatek kyseliny a-glukosidázy). u pacientů s juvenilní / adultní formou pompeho nemoci důkazy o účinnosti je omezená.

Evropská unie - čeština - EMA (European Medicines Agency)

takeda pharmaceuticals international ag ireland branch - velaglucerázu alfa - gaucherova choroba - jiné zažívací trakt a produkty metabolismu, - přípravek vpriv je indikován pro dlouhodobou terapii nahrazující enzymy (ert) u pacientů s gaucherovou chorobou typu 1.

Evropská unie - čeština - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - recombinant human n-acetylgalactosamine-6-sulfatase - mukopolysacharidóza iv - jiné zažívací trakt a produkty metabolismu, - vimizim je indikován pro léčbu mucopolysaccharidosis, zadejte iva (morquio a syndrom, mps iva) u pacientů všech věkových kategorií.

Evropská unie - čeština - EMA (European Medicines Agency)

chiesi farmaceutici s.p.a. - velmanase alfa - alfa-mannosidosis - jiné zažívací trakt a produkty metabolismu, - léčbě non-neurologických projevů u pacientů s mírnou až středně těžkou alfa-mannosidosis.