Land: Den Europæiske Union
Sprog: dansk
Kilde: EMA (European Medicines Agency)
voretigene neparvovec
Novartis Europharm Limited
S01XA27
voretigene neparvovec
Other ophthalmologicals
Leber Congenital Amaurosis; Retinitis Pigmentosa
Luxturna er indiceret til behandling af voksne og pædiatriske patienter med tab af synet på grund af arvelig retinal dystrofi skyldes bekræftet biallelic RPE65 mutationer, og som har tilstrækkelig levedygtige celler retinal.
Revision: 7
autoriseret
2018-11-22
1 BILAG I PRODUKTRESUMÉ 2 Dette lægemiddel er underlagt supplerende overvågning. Dermed kan nye sikkerhedsoplysninger hurtigt tilvejebringes. Sundhedspersoner anmodes om at indberette alle formodede bivirkninger. Se i pkt. 4.8, hvordan bivirkninger indberettes. 1. LÆGEMIDLETS NAVN Luxturna 5 × 10 12 vektorgenomer/ml koncentrat og solvens til injektionsvæske, opløsning 2. KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSÆTNING 2.1 GENEREL BESKRIVELSE Voretigen neparvovec er en genvektor, som anvender et adeno-associeret virusvektor serotype 2 (AAV2)-kapsid som fremføringsmiddel til det humane retinal pigmentepitel 65 kDa-protein (hRPE65) cDNA til retina. Voretigen neparvovec er fremstillet af vildtype AAV2 ved hjælp af rekombinant-DNA-teknikker. 2.2 KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSÆTNING En ml koncentrat indeholder 5 × 10 12 vektorgenomer (vg). Hvert hætteglas med Luxturna indeholder 0,5 ekstraherbart ml koncentrat (svarende til 2,5 × 10 12 vektorgenomer), som kræver en 1:10-fortynding inden administration. Se pkt. 6.6. Efter fortynding af 0,3 ml koncentrat med 2,7 ml solvens, vil hver ml indeholde 5 × 10 11 vektorgenomer. Hver dosis af 0,3 ml Luxturna indeholder 1,5 × 10 11 vektorgenomer. Alle hjælpestoffer er anført under pkt. 6.1. 3. LÆGEMIDDELFORM Koncentrat og solvens til injektionsvæske, opløsning. Efter optøning fra nedfrossen tilstand er både koncentrat og solvens klare, farveløse væsker med en pH-værdi på 7,3. 4. KLINISKE OPLYSNINGER 4.1 TERAPEUTISKE INDIKATIONER Luxturna er indiceret til behandling af voksne og pædiatriske patienter med synstab som følge af nedarvet retinal dystrofi, der skyldes bekræftede biallele RPE65-mutationer, og som har et tilstrækkeligt antal levedygtige retinaceller. 3 4.2 DOSERING OG ADMINISTRATION Behandlingen skal indledes og administreres af en øjenkirurg med erfaring i makulakirurgi. Dosering Patienterne får en enkeltdosis på 1,5 × 10 11 vektorgenomer voretigen neparvovec i hvert øje. Hver dosis administreres til det subretinale rum med et samlet volum Læs hele dokumentet
1 BILAG I PRODUKTRESUMÉ 2 Dette lægemiddel er underlagt supplerende overvågning. Dermed kan nye sikkerhedsoplysninger hurtigt tilvejebringes. Sundhedspersoner anmodes om at indberette alle formodede bivirkninger. Se i pkt. 4.8, hvordan bivirkninger indberettes. 1. LÆGEMIDLETS NAVN Luxturna 5 × 10 12 vektorgenomer/ml koncentrat og solvens til injektionsvæske, opløsning 2. KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSÆTNING 2.1 GENEREL BESKRIVELSE Voretigen neparvovec er en genvektor, som anvender et adeno-associeret virusvektor serotype 2 (AAV2)-kapsid som fremføringsmiddel til det humane retinal pigmentepitel 65 kDa-protein (hRPE65) cDNA til retina. Voretigen neparvovec er fremstillet af vildtype AAV2 ved hjælp af rekombinant-DNA-teknikker. 2.2 KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSÆTNING En ml koncentrat indeholder 5 × 10 12 vektorgenomer (vg). Hvert hætteglas med Luxturna indeholder 0,5 ekstraherbart ml koncentrat (svarende til 2,5 × 10 12 vektorgenomer), som kræver en 1:10-fortynding inden administration. Se pkt. 6.6. Efter fortynding af 0,3 ml koncentrat med 2,7 ml solvens, vil hver ml indeholde 5 × 10 11 vektorgenomer. Hver dosis af 0,3 ml Luxturna indeholder 1,5 × 10 11 vektorgenomer. Alle hjælpestoffer er anført under pkt. 6.1. 3. LÆGEMIDDELFORM Koncentrat og solvens til injektionsvæske, opløsning. Efter optøning fra nedfrossen tilstand er både koncentrat og solvens klare, farveløse væsker med en pH-værdi på 7,3. 4. KLINISKE OPLYSNINGER 4.1 TERAPEUTISKE INDIKATIONER Luxturna er indiceret til behandling af voksne og pædiatriske patienter med synstab som følge af nedarvet retinal dystrofi, der skyldes bekræftede biallele RPE65-mutationer, og som har et tilstrækkeligt antal levedygtige retinaceller. 3 4.2 DOSERING OG ADMINISTRATION Behandlingen skal indledes og administreres af en øjenkirurg med erfaring i makulakirurgi. Dosering Patienterne får en enkeltdosis på 1,5 × 10 11 vektorgenomer voretigen neparvovec i hvert øje. Hver dosis administreres til det subretinale rum med et samlet volum Læs hele dokumentet