Europäische Union - Deutsch - EMA (European Medicines Agency)

theravia - cholsäure - digestive system diseases; metabolism, inborn errors - gallensäuren und derivate - orphacol wird angezeigt für die behandlung von angeborenen fehler in der primären gallensäure synthese aufgrund von 3β-hydroxy-Δ5-c27-steroid oxidoreductase mangel oder Δ4-3-oxosteroid-5β-reduktase-mangel bei säuglingen, kindern und jugendlichen im alter von einem monat bis 18 jahren und erwachsene.

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retrophin europe ltd - cholsäure - metabolismus, angeborene fehler - gallen- und lebertherapie - cholsäure fgk ist indiziert für die behandlung von angeborenen störungen der primären gallensäure synthese, die bei säuglingen ab einem monat des alters für die kontinuierliche lebenslange behandlung bis ins erwachsenenalter, umfasst die folgenden einzelnen enzymdefekten:sterol-27-hydroxylase (präsentiert als cerebrotendinous xanthomatosis, ctx) - mangel;2- (oder alpha-) methylacyl-coa racemase (amacr) - mangel;cholesterin 7 alpha-hydroxylase (cyp7a1) - mangel.