Ευρωπαϊκή Ένωση - Ελληνικά - EMA (European Medicines Agency)

bluebird bio (netherlands) b.v. - Αυτόλογη cd34+ κυττάρων εμπλουτισμένη πληθυσμού που περιέχει αιμοποιητικών βλαστικών κυττάρων transduced με lentiglobin bb305 lentiviral διάνυσμα κωδικοποίησης των β-Α-t87q-γονίδιο σφαιρίνης - βήτα-θαλασσαιμία - other hematological agents - zynteglo ενδείκνυται για τη θεραπεία της ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω με μετάγγιση εξαρτώνται από τη β θαλασσαιμία (tdt) που δεν έχουν β0/β0 γονότυπο, για τους οποίους αιμοποιητικά βλαστοκύτταρα (hsc) μεταμόσχευση οργάνων, είναι κατάλληλα αλλά μια ανθρώπινη leukocyte αντιγόνου (hla)-αντιστοιχείται που σχετίζονται με το hsc δότη δεν είναι διαθέσιμη.