País: Unión Europea
Idioma: español
Fuente: EMA (European Medicines Agency)
alipogénico tiparvovec
uniQure biopharma B.V.
C10AX10
alipogene tiparvovec
Agentes modificadores de lípidos
Hiperlipoproteinemia tipo I
Glybera está indicado para pacientes adultos diagnosticados con deficiencia familiar de lipoproteína lipasa (LPLD) y sufren de grave o pancreatitis múltiples ataques a pesar de las restricciones dietéticas de grasa. El diagnóstico de LPLD debe confirmarse mediante pruebas genéticas. La indicación está restringida a pacientes con niveles detectables de proteína LPL.
Revision: 8
Retirado
2012-10-25
28 B. PROSPECTO Medicamento con autorización anulada 29 PROSPECTO: INFORMACIÓN PARA EL USUARIO GLYBERA 3 X 10 12 COPIAS GENÓMICAS/ML SOLUCIÓN INYECTABLE Alipogén tiparvovec ▼ Este medicamento está sujeto a seguimiento adicional, lo que agilizará la detección de nueva información sobre su seguridad. Puede contribuir comunicando los efectos adversos que pudiera usted tener. La parte final de la sección 4 incluye información sobre cómo comunicar estos efectos adversos. LEA TODO EL PROSPECTO DETENIDAMENTE ANTES DE QUE LE ADMINISTREN ESTE MEDICAMENTO, PORQUE CONTIENE INFORMACIÓN IMPORTANTE PARA USTED. - Conserve este prospecto, ya que puede tener que volver a leerlo. - Si tiene alguna duda, consulte a su médico. - Si experimenta efectos adversos, consulte a su médico, incluso si se trata de efectos adversos que no aparecen en este prospecto. - Su médico le ha dado una tarjeta para el paciente. Léala detenidamente y siga las instrucciones que contiene. - Siempre que acuda a una consulta o si es hospitalizado/a, debe presentar dicha tarjeta a los - profesionales sanitarios (médicos, enfermeras). Ver sección 4. CONTENIDO DEL PROSPECTO: 1. Qué es Glybera y para qué se utiliza 2. Qué necesita saber antes de recibir Glybera 3. Cómo se le administrará Glybera 4. Posibles efectos adversos 5. Conservación de Glybera 6. Contenido del envase e información adicional 1. QUÉ ES GLYBERA Y PARA QUÉ SE UTILIZA Glybera contiene alipogén tiparvovec, un producto terapéutico génico cuyo mecanismo de acción es administrar un gen en el cuerpo para corregir un defecto genético. Pertenece a un grupo de medicamentos llamados agentes modificadores de los lípidos. Glybera está indicado para el tratamiento de una enfermedad hereditaria específica conocida como “deficiencia de lipoproteína lipasa (DLPL)”. La lipoproteína lipasa (LPL) es una sustancia natural del organismo (llamada enzima) que controla la concentración de algunas grasas en la sangre. Los pacientes con deficiencia de lipoproteína lipasa Leer el documento completo
1 ANEXO 1 FICHA TÉCNICA O RESUMEN DE LAS CARACTERÍSTICAS DEL PRODUCTO Medicamento con autorización anulada 2 ▼ Este medicamento está sujeto a seguimiento adicional, lo que agilizará la detección de nueva información sobre su seguridad. Se invita a los profesionales sanitarios a notificar las sospechas de reacciones adversas. Ver la sección 4.8, en la que se incluye información sobre cómo notificarlas. 1. NOMBRE DEL MEDICAMENTO Glybera 3 x 10 12 copias genómicas/ml solución inyectable 2. COMPOSICIÓN CUALITATIVA Y CUANTITATIVA 2.1 DESCRIPCIÓN GENERAL Alipogén tiparvovec contiene una variante del gen de la lipoproteína lipasa (LPL) humana, LPL S447X , unida a un vector. El vector está formado por una cubierta proteínica derivada del virus adenoasociado de serotipo 1 (AAV1), el promotor del citomegalovirus (CMV), un elemento regulador postranscripcional del virus de la hepatitis de la marmota y repeticiones terminales invertidas derivadas del AAV2. Alipogén tiparvovec se produce utilizando células de insectos y tecnología de baculovirus recombinante. 2.2 COMPOSICIÓN CUALITATIVA Y CUANTITATIVA Cada vial de alipogén tiparvovec contiene 1 ml extraíble de solución, con 3 x 10 12 copias genómicas (cg). Cada envase específico de un paciente contiene el número suficiente de viales para el tratamiento de ese paciente con 1 x 10 12 cg de LPL S447X por kg de peso corporal. Excipiente con efecto conocido: Este medicamento contiene entre 47,5 mg de sodio por administración en 27 puntos de inyección y 105,6 mg de sodio por administración en 60 puntos de inyección. Para consultar la lista completa de excipientes, ver sección 6.1. 3. FORMA FARMACÉUTICA Solución inyectable. Solución transparente o ligeramente opalescente e incolora. 4. DATOS CLÍNICOS 4.1 INDICACIONES TERAPÉUTICAS Glybera está indicado en pacientes adultos con diagnóstico de deficiencia de lipoproteína lipasa (DLPL) hereditaria que hayan presentado ataques graves o múltiples de pancreatitis a pesar de seguir una dieta baja Leer el documento completo