Riik: Euroopa Liit
keel: hollandi
Allikas: EMA (European Medicines Agency)
cholzuur
Retrophin Europe Ltd
A05AA03
cholic acid
Gal en levertherapie
Metabolisme, aangeboren fouten
Cholic Zuur FGK is geïndiceerd voor de behandeling van aangeboren afwijkingen van primaire galzuur synthese, in baby ' s vanaf één maand oud voor continue levenslange behandeling door middel van volwassenheid, waarin de volgende single-enzym gebreken:sterol 27-hydroxylase (presenteren als cerebrotendinous xanthomatosis, CTX) tekort;2- (of alpha-) methylacyl-CoA racemase (AMACR) - deficiëntie;cholesterol 7 alfa-hydroxylase (CYP7A1) tekort.
Revision: 14
teruggetrokken
2015-11-20
Geneesmiddel niet langer geregistreerd 30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom An agency of the European Union TELEPHONE +44 (0)20 3660 6000 FACSIMILE +44 (0)20 3660 5555 SEND A QUESTION VIA OUR WEBSITE www.ema.europa.eu/contact © European Medicines Agency, 2016. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged. EMA/100666/2016 EMEA/H/C/002081 EPAR-SAMENVATTING VOOR HET PUBLIEK Kolbam cholzuur Dit document is een samenvatting van het Europees openbaar beoordelingsrapport (EPAR) voor Kolbam. Het geeft uitleg over de wijze waarop het Geneesmiddelenbureau het geneesmiddel met het oog op vergunningverlening in de EU en vaststelling van de gebruiksvoorwaarden heeft beoordeeld. Het is niet bedoeld als praktisch advies voor het gebruik van Kolbam. Lees de bijsluiter of neem contact op met uw arts of apotheker voor praktische informatie over het gebruik van Kolbam. WAT IS KOLBAM EN WANNEER WORDT HET VOORGESCHREVEN? Kolbam is een geneesmiddel dat de werkzame stof cholzuur bevat. Dit is een ‘primair galzuur’, een hoofdbestanddeel van de gal (een vloeistof die door de lever wordt aangemaakt en helpt bij de vertering van vetten). Kolbam is goedgekeurd voor de levenslange behandeling van volwassenen en kinderen vanaf één maand oud die niet voldoende primaire galzuren zoals cholzuur kunnen aanmaken als gevolg van bepaalde genetische afwijkingen, wat leidt tot een tekort aan de leverenzymen sterol 27-hydroxylase; 2-methylacyl-CoA-racemase of cholesterol 7 -hydroxylase. Bij een tekort aan primaire galzuren maakt het lichaam in plaats daarvan abnormale galzuren aan die de lever kunnen beschadigen, wat mogelijk leidt tot levensbedreigend leverfalen. De aandoening staat bekend als ‘aangeboren defecten in de primaire galzuursynthese’. Aangezien het aantal patiënten met deze aangeboren defecten klein is, wordt de ziekte als ‘zeldzaam’ beschouwd en werd Kolbam op 28 oktober 2009 aangewezen als ‘weesgeneesmiddel’ (een geneesmiddel voor zeldzame aandoeningen). Genee Lugege kogu dokumenti
Geneesmiddel niet langer geregistreerd 30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom An agency of the European Union TELEPHONE +44 (0)20 3660 6000 FACSIMILE +44 (0)20 3660 5555 SEND A QUESTION VIA OUR WEBSITE www.ema.europa.eu/contact © European Medicines Agency, 2016. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged. EMA/100666/2016 EMEA/H/C/002081 EPAR-SAMENVATTING VOOR HET PUBLIEK Kolbam cholzuur Dit document is een samenvatting van het Europees openbaar beoordelingsrapport (EPAR) voor Kolbam. Het geeft uitleg over de wijze waarop het Geneesmiddelenbureau het geneesmiddel met het oog op vergunningverlening in de EU en vaststelling van de gebruiksvoorwaarden heeft beoordeeld. Het is niet bedoeld als praktisch advies voor het gebruik van Kolbam. Lees de bijsluiter of neem contact op met uw arts of apotheker voor praktische informatie over het gebruik van Kolbam. WAT IS KOLBAM EN WANNEER WORDT HET VOORGESCHREVEN? Kolbam is een geneesmiddel dat de werkzame stof cholzuur bevat. Dit is een ‘primair galzuur’, een hoofdbestanddeel van de gal (een vloeistof die door de lever wordt aangemaakt en helpt bij de vertering van vetten). Kolbam is goedgekeurd voor de levenslange behandeling van volwassenen en kinderen vanaf één maand oud die niet voldoende primaire galzuren zoals cholzuur kunnen aanmaken als gevolg van bepaalde genetische afwijkingen, wat leidt tot een tekort aan de leverenzymen sterol 27-hydroxylase; 2-methylacyl-CoA-racemase of cholesterol 7 -hydroxylase. Bij een tekort aan primaire galzuren maakt het lichaam in plaats daarvan abnormale galzuren aan die de lever kunnen beschadigen, wat mogelijk leidt tot levensbedreigend leverfalen. De aandoening staat bekend als ‘aangeboren defecten in de primaire galzuursynthese’. Aangezien het aantal patiënten met deze aangeboren defecten klein is, wordt de ziekte als ‘zeldzaam’ beschouwd en werd Kolbam op 28 oktober 2009 aangewezen als ‘weesgeneesmiddel’ (een geneesmiddel voor zeldzame aandoeningen). Genee Lugege kogu dokumenti