Riik: Euroopa Liit
keel: eesti
Allikas: EMA (European Medicines Agency)
atidarsagene autotemcel
Orchard Therapeutics (Netherlands) BV
N07
Autologous CD34+ cells encoding ARSA gene
Muud närvisüsteemi ravimid
Leukodystrophy, Metachromatic
Libmeldy is indicated for the treatment of metachromatic leukodystrophy (MLD) characterized by biallelic mutations in the arysulfatase A (ARSA) gene leading to a reduction of the ARSA enzymatic activity:in children with late infantile or early juvenile forms, without clinical manifestations of the disease,in children with the early juvenile form, with early clinical manifestations of the disease, who still have the ability to walk independently and before the onset of cognitive decline.
Revision: 6
Volitatud
2020-12-17
40 B. PAKENDI INFOLEHT 41 PAKENDI INFOLEHT: TEAVE PATSIENDILE VÕI HOOLDAJALE LIBMELDY 2…10 × 10 6 RAKKU/ML INFUSIOONIDISPERSIOON ATIDARSAGEENAUTOTEMTSEEL Sellele ravimile kohaldatakse täiendavat järelevalvet, mis võimaldab kiiresti tuvastada uut ohutusteavet. Te saate sellele kaasa aidata, teatades kõigist võimalikest lapsel esinevatest kõrvaltoimetest. Kõrvaltoimetest teatamise kohta vt lõigu 4 lõpp. ENNE KUI TEIE LAPS HAKKAB SEDA RAVIMIT VÕTMA, LUGEGE HOOLIKALT INFOLEHTE, SEST SIIN ON TEILE VAJALIKKU TEAVET. - Hoidke infoleht alles, et seda vajadusel uuesti lugeda. - Kui teil on lisaküsimusi, pidage nõu oma lapse arsti või meditsiiniõega. - Teie lapse arst või meditsiiniõde annab teile patsiendi hoiatuskaardi. Lugege seda hoolikalt ja järgige sellel olevaid juhiseid. - Näidake patsiendi hoiatuskaarti alati arstile või meditsiiniõele, kui teie laps käib ambulatoorsel visiidil või kui teie laps läheb haiglasse. - Kui teie lapsel tekib ükskõik milline kõrvaltoime, pidage nõu oma lapse arsti või meditsiiniõega. Kõrvaltoime võib olla ka selline, mida selles infolehes ei ole nimetatud. Vt lõik 4. INFOLEHE SISUKORD 1. Mis on Libmeldy ja milleks seda kasutatakse 2. Mida on vaja teada enne, kui teie lapsele manustatakse Libmeldyt 3. Kuidas Libmeldyt manustatakse 4. Võimalikud kõrvaltoimed Konditsioneeriva ravimi kõrvaltoimed Libmeldy kõrvaltoimed 5. Kuidas Libmeldyt säilitada 6. Pakendi sisu ja muu teave 1. MIS ON LIBMELDY JA MILLEKS SEDA KASUTATAKSE MIS ON LIBMELDY Libmeldy on GEENITERAAPIA ravim. Seda valmistatakse spetsiaalselt teie lapsele tema enda vererakkudest. MILLEKS LIBMELDYT KASUTATAKSE Libmeldyt kasutatakse metakromaatiliseks leukodüstroofiaks (MLD) nimetatava raske seisundi raviks: - lastel, kellel on haiguse hilisinfantiilne või varajuveniilne vorm, kuid nähud või sümptomid pole veel avaldunud; - lastel, kellel on haiguse hilisinfantiilne või varajuveniilne vorm koos ilmnenud sümptomitega, kuid sümptomid ei halvene kiiresti. Metakromaatilise leukodüstroofia Lugege kogu dokumenti
1 I LISA RAVIMI OMADUSTE KOKKUVÕTE 2 Sellele ravimile kohaldatakse täiendavat järelevalvet, mis võimaldab kiiresti tuvastada uut ohutusteavet. Tervishoiutöötajatel palutakse teatada kõigist võimalikest kõrvaltoimetest. Kõrvaltoimetest teatamise kohta vt lõik 4.8. 1. RAVIMPREPARAADI NIMETUS Libmeldy 2…10 × 10 6 rakku/ml infusioonidispersioon 2. KVALITATIIVNE JA KVANTITATIIVNE KOOSTIS 2.1 ÜLDKIRJELDUS Libmeldy (atidarsageenautotemtseel) on geneetiliselt muundatud autoloogsete CD34 + rakkudega rikastatud rakupopulatsioon, milles on _ex vivo_ arüülsulfataas A (ARSA) geeni ekspresseeriva lentiviirusvektoriga transdutseeritud vereloome tüvirakud ja nende eellasrakud (HSPC). 2.2 KVALITATIIVNE JA KVANTITATIIVNE KOOSTIS Üks Libmeldy patsiendispetsiifiline infusioonikott sisaldab atidarsageenautotemtseeli partiist sõltuvas kontsentratsioonis geneetiliselt muundatud autoloogsete CD34 + rakkudega rikastatud rakupopulatsiooni. Ravim on pakendatud ühte või mitmesse infusioonikotti, mis sisaldavad kokku rakkude dispersiooni 2…10 ×10 6 rakku/ml elujõuliste CD34 + rakkudega rikastatud rakupopulatsiooni, mis on suspendeeritud külmsäilituslahuses. Iga infusioonikott sisaldab 10…20 ml Libmeldyt. Ravimi kvantitatiivne teave, sealhulgas manustatavate infusioonikottide arv (vt lõik 6), on esitatud partii infolehes, mis asub transportimiseks kasutatava krüokonteineri kaane sees. Teadaolevat toimet omavad abiained Ravim sisaldab 3,5vmg naatriumi ühes ml ja 55 mg dimetüülsulfoksiidi (DMSO) ühes ml. Abiainete täielik loetelu vt lõik 6.1. 3. RAVIMVORM Infusioonidispersioon. Selge või kergelt hägune, värvitu kuni kollakas või roosa dispersioon. 4. KLIINILISED ANDMED 4.1 NÄIDUSTUSED Libmeldy on näidustatud metakromaatilise leukodüstroofia (MLD) raviks, mida iseloomustavad bialleelsed mutatsioonid arüülsulfataasi A (ARSA) geenis, mille tulemusel väheneb ARSA ensümaatiline aktiivsus: - lastel, kellel on hilisinfantiilne või varajuveniilne vorm ilma haiguse kliiniliste nähtudeta; - varajuveniils Lugege kogu dokumenti