Euroopa Liit -
eesti -
EMA (European Medicines Agency)
naglazyme
biomarin international limited - galsulfaas - vi mukopolüsahhariidoos - muud alimentary seedetrakti ja ainevahetust tooted, - naglazyme on näidustatud pikaajalise ensüümi asendusravi patsientidel kinnitatud diagnoosi vimizimi vi (mps vi; n-atsetüülgalaktosamiini 4-sulfataasi puudus; maroteaux-lamy sündroom) (vt lõik 5. nagu kõik lysosomal geneetilised häired, see on oluline, eriti raskete vormide, et alustada ravi võimalikult varakult, enne välimus mittekuuluv kliinilised ilmingud haigus. oluline küsimus on, et ravida noortel patsientidel vanuses.
Euroopa Liit -
eesti -
EMA (European Medicines Agency)
vimizim
biomarin international limited - recombinant human n-acetylgalactosamine-6-sulfatase - mukopolüsahhariidoos iv - muud alimentary seedetrakti ja ainevahetust tooted, - vimizim on näidustatud mukopolüsahharidoosi, iva tüübi (morquio a sündroom, mps iva) raviks igas vanuses patsientidel.
Euroopa Liit -
eesti -
EMA (European Medicines Agency)
kuvan
biomarin international limited - sapropterin dihüdrokloriid - fenüülketonuria - muud alimentary seedetrakti ja ainevahetust tooted, - kuvan on näidustatud hüperfenüülalanineemia (hpa) raviks täiskasvanutel ja igas vanuses fenüülketonuuria (pku) lastel, kes teadaolevalt arvestama sellise ravi. kuvan on näidustatud ka ravi hyperphenylalaninaemia (hpa) täiskasvanud ja pediaatriliste patsientide igas vanuses koos tetrahydrobiopterin (bh4) puudulikkus, kes on osutunud tundlik, et selline kohtlemine.
Euroopa Liit -
eesti -
EMA (European Medicines Agency)
brineura
biomarin international limited - tserliponaas alfa - neuronaalsed ceroid-lipofuscinoses - muud alimentary seedetrakti ja ainevahetust tooted, - brineura on näidustatud ravi neuronite ceroid lipofuscinosis tüüp 2 (cln2) haiguse, tuntud ka kui tripeptidyl peptidase 1 (tpp1) puudulikkus,.
Euroopa Liit -
eesti -
EMA (European Medicines Agency)
palynziq
biomarin international limited - pegvaliase - fenüülketonuria - muud seedetrakti ja ainevahetustooted - palynziq on näidustatud ravi patsientidel, kellel on fenüülketonuuria (pku) vähemalt 16-aastased ja vanemad, kes on ebapiisav vere fenüülalaniini kontrolli (vere fenüülalaniini taseme üle 600 micromol/l) vaatamata enne juhtimine on kättesaadav ravi valikud.
Euroopa Liit -
eesti -
EMA (European Medicines Agency)
voxzogo
biomarin international limited - vosoritide - achondroplasia - narkootikumid luuhaiguste raviks - voxzogo is indicated for the treatment of achondroplasia in patients 4 months of age and older whose epiphyses are not closed. the diagnosis of achondroplasia should be confirmed by appropriate genetic testing.
Euroopa Liit -
eesti -
EMA (European Medicines Agency)
roctavian
biomarin international limited - valoctocogene roxaparvovec - antihemorraagilised ained - treatment of severe haemophilia a (congenital factor viii deficiency) in adult patients without a history of factor viii inhibitors and without detectable antibodies to adeno-associated virus serotype 5 (aav5).
Eesti -
eesti -
Ravimiamet
voxzogo süstelahuse pulber ja lahusti
biomarin international limited - vosoritiid - süstelahuse pulber ja lahusti - 0,56mg 10tk