Euroopa Liit - eesti - EMA (European Medicines Agency)

novartis europharm limited  - onasemnogene abeparvovec - lihase atroofia, spinaalne - muud lihas-skeleti süsteemi häirete ravimid - zolgensma on näidustatud ravi:patsiendid, kellel on 5q seljaaju lihaste atroofia (sma) koos bi-allelic mutatsioon smn1 geeni-ja kliinilise diagnoosi akti liik 1, orpatients koos 5q sma koos bi-allelic mutatsioon smn1 geeni-ja kuni 3 koopiad smn2 geenide.

Euroopa Liit - eesti - EMA (European Medicines Agency)

roche registration gmbh  - risdiplam - lihase atroofia, spinaalne - muud lihas-skeleti süsteemi häirete ravimid - evrysdi is indicated for the treatment of 5q spinal muscular atrophy (sma) in patients with a clinical diagnosis of sma type 1, type 2 or type 3 or with one to four smn2 copies.