Upstaza

Riik: Euroopa Liit

keel: taani

Allikas: EMA (European Medicines Agency)

Toimeaine:

Eladocagene exuparvovec

Saadav alates:

PTC Therapeutics International Limited

ATC kood:

A16AB26

INN (Rahvusvaheline Nimetus):

eladocagene exuparvovec

Terapeutiline rühm:

Enzymes, Other alimentary tract and metabolism products

Terapeutiline ala:

Aminosyre-metabolisme, infødte fejl

Näidustused:

Upstaza is indicated for the treatment of patients aged 18 months and older with a clinical, molecular, and genetically confirmed diagnosis of aromatic L amino acid decarboxylase (AADC) deficiency with a severe phenotype (see section 5.

Toote kokkuvõte:

Revision: 5

Volitamisolek:

autoriseret

Loa andmise kuupäev:

2022-07-18

Infovoldik

24
B. INDLÆGSSEDDEL
25
INDLÆGSSEDDEL: INFORMATION TIL PATIENTEN
UPSTAZA 2,8
×
10
11 VEKTORGENOMER/0,5 ML INFUSIONSVÆSKE, OPLØSNING
Eladocagen exuparvovec
Dette lægemiddel er underlagt supplerende overvågning. Dermed kan
nye sikkerhedsoplysninger
hurtigt tilvejebringes. Du kan hjælpe ved at indberette alle de
bivirkninger, du eller dit barn får. Se
sidst i punkt 4, hvordan du indberetter bivirkninger.
LÆS DENNE INDSLÆGSSEDDEL GRUNDIGT, INDEN DU ELLER DIT BARN BEGYNDER
AT FÅ DETTE LÆGEMIDDEL, DA
DEN INDEHOLDER VIGTIGE OPLYSNINGER.
-
Gem indlægssedlen. Du kan få brug for at læse den igen.
-
Spørg din læge eller sygeplejersken, hvis der er noget, du er i
tvivl om.
-
Kontakt lægen eller sygeplejersken, hvis du eller dit barn får
bivirkninger, Herunder
bivirkninger, som ikke er nævnt i denne indlægsseddel. Se punkt 4.
Se den nyeste indlægsseddel på www.indlaegsseddel.dk.
OVERSIGT OVER INDLÆGSSEDLEN
1.
Virkning og anvendelse af Upstaza
2.
Det skal du vide, før du eller dit barn begynder at få Upstaza
3.
Sådan skal du tage eller give Upstaza til dit barn
4.
Mulige bivirkninger
5.
Opbevaring af Upstaza
6.
Pakningsstørrelser og yderligere oplysninger
1.
VIRKNING OG ANVENDELSE
VIRKNING
Upstaza er en genterapimedicin, der indeholder det aktive stof
eladocagen exuparvovec.
ANVENDELSE
Upstaza anvendes til behandling af patienter i alderen 18 måneder og
ældre med en mangel på
proteinet aromatisk L-aminosyre decarboxylase (AADC). Dette protein er
vigtigt for at få visse
stoffer, som kroppens nervesystem skal bruge, til at fungere korrekt.
AADC-mangel er en arvelig tilstand forårsaget af en mutation
(ændring) i genet, som kontrollerer
produktionen af AADC (også kaldet
_dopa decarboxylase_
eller
_DDC_
-genet). Tilstanden forhindrer
barnets nervesystem i at udvikle sig, hvilket betyder, at mange af
kroppens funktioner ikke udvikles
korrekt i barndommen, herunder bevægelse, spisning, vejrtrækning,
tale og mentale evner.
SÅDAN VIRKER UPSTAZA
Det aktive stof i Upstaza, eladocagen exuparvovec, er

Toote omadused

1
BILAG I
PRODUKTRESUMÉ
2
Dette lægemiddel er underlagt supplerende overvågning. Dermed kan
nye sikkerhedsoplysninger
hurtigt tilvejebringes. Sundhedspersoner anmodes om at indberette alle
formodede bivirkninger. Se i
pkt. 4.8, hvordan bivirkninger indberettes.
1.
LÆGEMIDLETS NAVN
Upstaza 2,8 × 10
11
vektorgenomer (vg)/0,5 ml, infusionsvæske, opløsning
2.
KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSÆTNING
2.1
GENEREL BESKRIVELSE
Eladocagen exuparvovec er et lægemiddel til genterapi, som giver
udtryk for det humane aromatiske
L‐aminosyre decarboxylase enzym (hAADC). Det er en ikke-replikerende
rekombinant adeno-
associeret virus serotype 2 (AAV2)-baseret vektor, der indeholder
cDNA'et fra det humane DDC-gen,
der kontrolleres af cytomegalovirus-immediate-early-promotoren.
Eladocagen exuparvovec produceres i humane embryonale nyreceller ved
rekombinant DNA-
teknologi.
2.2
KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSÆTNING
Hvert enkeltdosis hætteglas indeholder 2,8
×
10
11
vg eladocagen exuparvovec i 0,5 ekstraherbar ml
opløsning.
Hver ml opløsning indeholder 5,6 × 10
11
vg eladocagen exuparvovec.
Alle hjælpestoffer er anført under pkt. 6.1.
3.
LÆGEMIDDELFORM
Infusionsvæske, opløsning.
Efter optøning fra frossen tilstand, er infusionsvæske, opløsning
en klar til let uigennemsigtig, farveløs
til svagt hvid væske.
4.
KLINISKE OPLYSNINGER
4.1
TERAPEUTISKE INDIKATIONER
Upstaza er indiceret til behandling af patienter fra 18 måneder og
ældre med en klinisk, molekylær og
genetisk bekræftet diagnose med aromatisk L-aminosyre decarboxylase
(AADC)-mangel med en svær
fænotype (se pkt. 5.1).
4.2
DOSERING OG ADMINISTRATION
Behandlingen skal administreres på en klinik, der er specialiseret i
stereotaktisk hjernekirurgi af en
kvalificeret hjernekirurg under kontrollerede aseptiske forhold.
Dosering
Patienterne vil få en samlet dosis på 1,8 × 10
11
vg leveret som fire 0,08 ml (0,45 × 10
11
vg) infusioner
(to pr. putamen).
Doseringen er den samme for hele den population, der er dækket af
indikationen.
3
Særlige pop