Zynteglo

Riik: Euroopa Liit

keel: eesti

Allikas: EMA (European Medicines Agency)

Toimeaine:

Autoloogse CD34+ rakkude rikastatud elanikkonnast, mis sisaldab vereloome tüvirakkude transduced koos lentiglobin BB305 lentiviral vektori kodeerimine beeta-A-T87Q-globiini geeni

Saadav alates:

bluebird bio (Netherlands) B.V.

ATC kood:

B06A

INN (Rahvusvaheline Nimetus):

betibeglogene autotemcel

Terapeutiline rühm:

Other hematological agents

Terapeutiline ala:

beeta-talasseemia

Näidustused:

Zynteglo on näidustatud patsientide raviks 12 aastat ja vanemad koos vereülekande-sõltuv β thalassaemia (TDT), kes ei ole β0/β0 genotüüp, kelle jaoks vereloome tüvirakkude (HSC) siirdamine on asjakohane, kuid inimese leukotsüütide antigeeni (HLA)-tasakaalustatud seotud HSC doonor ei ole saadaval.

Toote kokkuvõte:

Revision: 5

Volitamisolek:

Endassetõmbunud

Loa andmise kuupäev:

2019-05-29

Infovoldik

Ravimil on müügiluba lõppenud
33
B. PAKENDI INFOLEHT
Ravimil on müügiluba lõppenud
34
PAKENDI INFOLEHT: TEAVE PATSIENDILE VÕI HOOLDAJALE
ZYNTEGLO 1,2
–
20 × 10
6 RAKKU/ML INFUSIOONIDISPERSIOON
betibeglogeenautotemtseel_ _
Sellele ravimile kohaldatakse täiendavat järelevalvet, mis
võimaldab kiiresti tuvastada uut
ohutusteavet. Te saate sellele kaasa aidata, teatades ravimi kõigist
võimalikest kõrvaltoimetest.
Kõrvaltoimetest teatamise kohta vt lõik 4.
ENNE RAVIMI SAAMIST LUGEGE HOOLIKALT INFOLEHTE, SEST SIIN ON TEILE
VAJALIKKU TEAVET.
Teile antakse PATSIENDI TEABEKAART, mis sisaldab olulist ohutusteavet,
mida te peate teadma oma ravi
kohta Zyntegloga. Kandke seda patsiendi teabekaarti endaga alati
kaasas ja näidake seda oma arstile
või meditsiiniõele, kui nende vastuvõtule lähete, või kui teid
võetakse haiglasse.
-
Hoidke infoleht alles, et seda vajadusel uuesti lugeda.
-
Kui teil on lisaküsimusi, pidage nõu oma arsti või meditsiiniõega.
-
Kui teil tekib ükskõik milline kõrvaltoime, pidage nõu oma arsti
või meditsiiniõega.
Kõrvaltoime võib olla ka selline, mida selles infolehes ei ole
nimetatud. Vt lõik 4.
-
Teie arst annab teile patsiendi teabelehe. Lugege seda hoolikalt ning
jälgige selle toodud
juhiseid.
-
Lugege seda patsiendi teabekaarti hoolikalt ja järgige kirjas olevaid
juhiseid.
INFOLEHE SISUKORD
1.
Mis ravim on Zynteglo ja milleks seda kasutatakse
2.
Mida on vaja teada enne, kui teile manustatakse Zynteglot
3.
Kuidas Zynteglot manustatakse
4.
Võimalikud kõrvaltoimed
5.
Kuidas Zynteglot säilitada
6.
Pakendi sisu ja muu teave
1.
MIS RAVIM ON ZYNTEGLO JA MILLEKS SEDA KASUTATAKSE
Zynteglot kasutatakse 12-aastastel ja vanematel inimestel, et ravida
tõsist geneetilist haigust, mille
nimeks on ülekannetest sõltuv beetatalasseemia, mis hõlmab ka
haigust nimega raske
beetatalasseemia. Selle haigusega inimese organism ei suuda toota
piisavalt hemoglobiini, mis on
hapnikku kandev valk. Täpsemalt ei suuda ülekannetest sõltuva
beetatalasseemiaga inimese keha
geenidefe

Toote omadused

Ravimil on müügiluba lõppenud
1
I LISA
RAVIMI OMADUSTE KOKKUVÕTE
Ravimil on müügiluba lõppenud
2
Sellele ravimile kohaldatakse täiendavat järelevalvet, mis
võimaldab kiiresti tuvastada uut
ohutusteavet. Tervishoiutöötajatel palutakse teatada kõigist
võimalikest kõrvaltoimetest.
Kõrvaltoimetest teatamise kohta vt lõik 4.8.
1.
RAVIMPREPARAADI NIMETUS
Zynteglo 1,2-20 × 10
6
rakku/ml infusioonidispersioon.
2.
KVALITATIIVNE JA KVANTITATIIVNE KOOSTIS
2.1
ÜLDKIRJELDUS
Zynteglo (betibeglogeenautotemtseel) on geenmuundatud CD34
+
rikastatud autoloogne
rakupopulatsioon, mis sisaldab β
A-T87Q
-globiini geeni kodeeriva lentiviirusvektoriga (LVV)
transdutseeritud hematopoeetilisi tüvirakke (HSC).
2.2
KVALITATIIVNE JA KVANTITATIIVNE KOOSTIS
Lõpptoode koosneb ühest või mitmest infusioonikotist, mis
sisaldab(-vad) külmutuslahuses
rakususpensiooni kontsentratsiooniga 1,2–20 × 10
6
rakku/ml. Iga infusioonikott sisaldab ligikaudu
20 ml Zynteglot.
Andmed ravimi tugevuse, CD34
+
rakkude sisalduse ja ravimi annuse kohta on esitatud partii
teabelehel. Partii teabeleht asub Zynteglo transpordiks kasutatava
krüopakendi kaane sees.
Teadaolevat toimet omav abiaine
Üks annus sisaldab 391…1564 mg naatriumi.
Abiainete täielik loetelu vt lõik 6.1.
3.
RAVIMVORM
Infusioonidispersioon.
Läbipaistev kuni kergelt hägune, värvitu kuni kollane või roosa
dispersioon.
4.
KLIINILISED ANDMED
4.1
NÄIDUSTUSED
Zynteglo on näidustatud transfusioonist sõltuva beetatalasseemiaga
12-aastaste ja vanemate patsientide
raviks, kellel on mitte-β
0
/β
0
genotüüp ning kellele on näidustatud vereloome tüvirakkude
siirdamine,
kuid kelle jaoks ei ole leitud sobivat inimese leukotsüütide
antigeeniga vereloome tüvirakkude
doonorit (vt lõigud 4.4 ja 5.1).
4.2
ANNUSTAMINE JA MANUSTAMISVIIS
Zynteglot tohib (tohivad) manustada vastavalt kvalifitseerunud
ravikeskuses arst (arstid) kellel on
kogemus vereloome tüvirakkude (_haematopoietic stem cell_, HSC)
transplantatsiooni ja transfusioonist
sõltuva beetatalasseemiaga (_transfu