Pombiliti

Maa: Euroopan unioni

Kieli: suomi

Lähde: EMA (European Medicines Agency)

Aktiivinen ainesosa:

Cipaglucosidase alfa

Saatavilla:

Amicus Therapeutics Europe Limited

ATC-koodi:

A16AB

INN (Kansainvälinen yleisnimi):

cipaglucosidase alfa

Terapeuttinen ryhmä:

Muut ruuansulatuselimistön sairauksien ja aineenvaihduntasairauksien lääkkeet,

Terapeuttinen alue:

Glykogeenin varastointitaudin tyyppi II

Käyttöaiheet:

Pombiliti (cipaglucosidase alfa) is a long-term enzyme replacement therapy used in combination with the enzyme stabiliser miglustat for the treatment of adults with late-onset Pompe disease (acid α-glucosidase [GAA] deficiency).

Valtuutuksen tilan:

valtuutettu

Valtuutus päivämäärä:

2023-03-20

Pakkausseloste

28
B.
PAKKAUSSELOSTE
29
PAKKAUSSELOSTE: TIETOA POTILAALLE
POMBILITI 105 MG KUIVA-AINE VÄLIKONSENTRAATIKSI INFUUSIONESTETTÄ
VARTEN, LIUOS
sipaglukosidaasi alfa
Tähän lääkevalmisteeseen kohdistuu lisäseuranta. Tällä tavalla
voidaan havaita nopeasti
turvallisuutta koskevaa uutta tietoa. Voit auttaa ilmoittamalla
kaikista mahdollisesti saamistasi
haittavaikutuksista. Ks. kohdan 4 lopusta, miten haittavaikutuksista
ilmoitetaan.
LUE TÄMÄ PAKKAUSSELOSTE HUOLELLISESTI ENNEN KUIN SINULLE ANNETAAN
TÄTÄ LÄÄKETTÄ, SILLÄ SE SISÄLTÄÄ
SINULLE TÄRKEITÄ TIETOJA.
•
Säilytä tämä pakkausseloste. Voit tarvita sitä myöhemmin.
•
Jos sinulla on kysyttävää, käänny lääkärin,
apteekkihenkilökunnan tai sairaanhoitajan puoleen.
•
Jos havaitset haittavaikutuksia, kerro niistä lääkärille,
apteekkihenkilökunnalle tai
sairaanhoitajalle. Tämä koskee myös sellaisia mahdollisia
haittavaikutuksia, joita ei ole mainittu
tässä pakkausselosteessa. Ks. kohta 4.
TÄSSÄ PAKKAUSSELOSTEESSA KERROTAAN:
1.
Mitä Pombiliti on ja mihin sitä käytetään
2.
Mitä sinun on tiedettävä, ennen kuin sinulle annetaan
Pombiliti-valmistetta
3.
Miten Pombiliti-valmistetta annetaan
4.
Mahdolliset haittavaikutukset
5.
Pombiliti-valmisteen säilyttäminen
6.
Pakkauksen sisältö ja muuta tietoa
1.
MITÄ POMBILITI ON JA MIHIN SITÄ KÄYTETÄÄN
MITÄ POMBILITI ON
Pombiliti on erääntyyppinen entsyymikorvaushoito, jota käytetään
myöhään alkaneen Pompen taudin
hoidossa aikuisilla. Lääkkeen vaikuttava aine on sipaglukosidaasi
alfa.
MIHIN SITÄ KÄYTETÄÄN
Pombiliti-valmistetta käytetään aina toisen lääkkeen,
miglustaatti 65 mg kovien kapseleiden, kanssa.
On erittäin tärkeää, että luet myös miglustaatti 65 mg kovat
kapselit -valmisteen pakkausselosteen.
Jos sinulla on kysyttävää lääkkeistäsi, käänny lääkärin tai
apteekkihenkilökunnan puoleen.
MITEN POMBILITI TOIMII
Pompen tautia sairastavilla henkilöillä on vähäinen hapan
alfa-glukosidaasi (GAA) -entsyymin
pitoisuus. Tämä entsyymi aut

Valmisteyhteenveto

1
LIITE I
VALMISTEYHTEENVETO
2
Tähän lääkevalmisteeseen kohdistuu lisäseuranta. Tällä tavalla
voidaan havaita nopeasti
turvallisuutta koskevaa uutta tietoa. Terveydenhuollon ammattilaisia
pyydetään ilmoittamaan
epäillyistä lääkkeen haittavaikutuksista. Ks. kohdasta 4.8, miten
haittavaikutuksista ilmoitetaan.
1.
LÄÄKEVALMISTEEN NIMI
Pombiliti 105 mg kuiva-aine välikonsentraatiksi infuusionestettä
varten, liuos
2.
VAIKUTTAVAT AINEET JA NIIDEN MÄÄRÄT
Yksi injektiopullo sisältää 105 mg sipaglukosidaasi alfaa.
Kunkin injektiopullon käyttökuntoon saattamisen jälkeen (ks. kohta
6.6) konsentroitu liuos sisältää
15 mg sipaglukosidaasi alfaa* per ml.
*Ihmisen hapan α-glukosidaasi ja bisfosforyloidut N-glykaanit
(bis-M6P) on tuotettu kiinanhamsterin
munasarjasoluissa (CHO) yhdistelmä-DNA-tekniikalla.
Apuaine(et), joiden vaikutus tunnetaan
Yksi injektiopullo sisältää 10,5 mg natriumia.
Täydellinen apuaineluettelo, ks. kohta 6.1.
3.
LÄÄKEMUOTO
Kuiva-aine välikonsentraatiksi infuusionestettä varten, liuos
(kuiva-aine välikonsentraatiksi)
Valkoinen tai hieman kellertävä kylmäkuivattu jauhe
4.
KLIINISET TIEDOT
4.1
KÄYTTÖAIHEET
Pombiliti (sipaglukosidaasi alfa) on pitkäaikainen
entsyymikorvaushoito, jota käytetään yhdessä
miglustaatin, entsyymitoimintaa vakauttavan aineen, kanssa aikuisten
hoitoon, joilla on myöhään
alkanut Pompen tauti (happaman α-glukosidaasin [GAA] puutos).
4.2
ANNOSTUS JA ANTOTAPA
Hoito on toteutettava Pompen tautia tai muita perinnöllisiä
metabolisia tai
neuromuskulaarisia tauteja sairastavien potilaiden hoitoon perehtyneen
lääkärin valvonnassa.
Sipaglukosidaasi alfaa on käytettävä yhdessä miglustaatti 65 mg
kovien kapseleiden kanssa. Tämän
vuoksi ennen sipaglukosidaasi alfan käyttöä on perehdyttävä
miglustaatti 65 mg kovien kapseleiden
valmisteyhteenvetoon koskien kapseleiden määrää (perustuu
painoon), annoksen ottoaikaa ja
paastoamista.
3
Annostus
Suositeltu sipaglukosidaasi alfa -annos on 20 mg/kg joka toinen
viikko. sipaglukosidaas