novartis europharm limited - voretigene neparvovec - leber congenital amaurosis; retinitis pigmentosa - other ophthalmologicals - luxturna on tarkoitettu hoito aikuis-ja lapsipotilailla, joilla on näön menetys johtuu perinnöllinen verkkokalvon dystrofia aiheuttama vahvisti biallelic rpe65-mutaatioita ja jotka ovat riittävän kannattavia verkkokalvon soluja.