Upstaza

Maa: Euroopan unioni

Kieli: suomi

Lähde: EMA (European Medicines Agency)

Aktiivinen ainesosa:

Eladocagene exuparvovec

Saatavilla:

PTC Therapeutics International Limited

ATC-koodi:

A16AB26

INN (Kansainvälinen yleisnimi):

eladocagene exuparvovec

Terapeuttinen ryhmä:

Enzymes, Other alimentary tract and metabolism products

Terapeuttinen alue:

Aminohappoaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet

Käyttöaiheet:

Upstaza is indicated for the treatment of patients aged 18 months and older with a clinical, molecular, and genetically confirmed diagnosis of aromatic L amino acid decarboxylase (AADC) deficiency with a severe phenotype (see section 5.

Tuoteyhteenveto:

Revision: 5

Valtuutuksen tilan:

valtuutettu

Valtuutus päivämäärä:

2022-07-18

Pakkausseloste

25
B. PAKKAUSSELOSTE
26
PAKKAUSSELOSTE: TIETOA POTILAALLE
UPSTAZA 2,8 × 10
11 VEKTORIGENOMIA/0,5 ML INFUUSIONESTE, LIUOS
Eladokageenieksuparvoveekki
Tähän lääkevalmisteeseen kohdistuu lisäseuranta. Tällä tavalla
voidaan havaita nopeasti
turvallisuutta koskevaa uutta tietoa. Voit auttaa ilmoittamalla
kaikista itsesi tai lapsesi mahdollisesti
saamista haittavaikutuksista. Ks. kohdan 4 lopusta, miten
haittavaikutuksista ilmoitetaan.
LUE TÄMÄ PAKKAUSSELOSTE HUOLELLISESTI ENNEN KUIN SINULLE TAI
LAPSELLESI ANNETAAN TÄTÄ LÄÄKETTÄ,
SILLÄ SE SISÄLTÄÄ SINULLE TÄRKEITÄ TIETOJA.
-
Säilytä tämä pakkausseloste. Voit tarvita sitä myöhemmin.
-
Jos sinulla on kysyttävää, käänny lääkärin tai sairaanhoitajan
puoleen.
-
Jos havaitset itselläsi tai lapsellasi haittavaikutuksia, kerro
niistä lääkärille tai sairaanhoitajalle.
Tämä koskee myös kaikkia mahdollisia haittavaikutuksia, joita ei
ole mainittu tässä
pakkausselosteessa. Ks. kohta 4.
TÄSSÄ PAKKAUSSELOSTEESSA KERROTAAN:
1.
Mitä Upstaza on ja mihin sitä käytetään
2.
Mitä sinun on tiedettävä, ennen kuin sinulle tai lapsellesi
annetaan Upstaza-valmistetta
3.
Miten Upstaza annetaan sinulle tai lapsellesi
4.
Mahdolliset haittavaikutukset
5.
Upstaza-valmisteen säilyttäminen
6.
Pakkauksen sisältö ja muuta tietoa
1.
MITÄ UPSTAZA ON JA MIHIN SITÄ KÄYTETÄÄN
MITÄ UPSTAZA ON
Upstaza on geeniterapialääke, joka sisältää vaikuttavana aineena
eladokageenieksuparvoveekkia.
MIHIN UPSTAZA-VALMISTETTA KÄYTETÄÄN
Upstaza-valmistetta käytetään sellaisten vähintään 18 kuukauden
ikäisten potilaiden hoitoon, joilla on
puutos proteiinista, jonka nimi on aromaattisten L-aminohappojen
dekarboksylaasi (AADC). Tämä
proteiini on välttämätön tiettyjen aineiden valmistamiseksi, joita
kehon hermosto tarvitsee toimiakseen
hyvin.
AADC:n puutos on periytyvä sairaus, jonka aiheuttaa mutaatio (muutos)
geenissä, joka säätelee
AADC:n tuotantoa (josta käytetään myös nimeä
_dopadekarboksylaasi_
- eli
_DDC_
-geeni). Sairaus estä�

Valmisteyhteenveto

1
LIITE I
VALMISTEYHTEENVETO
2
Tähän lääkevalmisteeseen kohdistuu lisäseuranta. Tällä tavalla
voidaan havaita nopeasti
turvallisuutta koskevaa uutta tietoa. Terveydenhuollon ammattilaisia
pyydetään ilmoittamaan
epäillyistä lääkkeen haittavaikutuksista. Ks. kohdasta 4.8, miten
haittavaikutuksista ilmoitetaan.
1.
LÄÄKEVALMISTEEN NIMI
Upstaza 2,8 × 10
11
vektorigenomia (vg)/0,5 ml infuusioneste, liuos
2.
VAIKUTTAVAT AINEET JA NIIDEN MÄÄRÄT
2.1
YLEISKUVAUS
Eladokageenieksuparvoveekki on geeniterapialääkevalmiste, joka
ilmentää ihmisen aromaattisten L-
aminohappojen dekarboksylaasientsyymiä, hAADC:tä.
Se on adenoassosioituun serotyypiin 2 (AAV2) perustuva rekombinantti
virusvektori, joka ei pysty
replikoitumaan ja joka sisältää ihmisen DOPA-dekarboksylaasigeenin
cDNA:n sytomegaloviruksen
ns. immediate early -promoottorin kontrollissa.
Eladokageenieksuparvoveekki tuotetaan ihmisen alkion munuaissoluissa
yhdistelmä-DNA-tekniikan
avulla.
2.2
VAIKUTTAVAT AINEET JA NIIDEN MÄÄRÄT
Yksi kerta-annosinjektiopullo sisältää 2,8 × 10
11
vg eladokageenieksuparvoveekkia 0,5 ml:ssa ulos
vedettävissä olevaa liuosta. Yksi ml sisältää 5,6
×
10
11
vg eladokageenieksuparvoveekkia.
Täydellinen apuaineluettelo, ks. kohta 6.1.
3.
LÄÄKEMUOTO
Infuusioneste, liuos.
Kun valmiste on sulatettu jäätyneestä muodosta, infuusioneste on
kirkasta tai hieman läpinäkymätöntä,
väritöntä tai himmeän valkoista nestettä.
4.
KLIINISET TIEDOT
4.1
KÄYTTÖAIHEET
Upstaza on tarkoitettu 18 kuukauden ikäisten tai vanhempien
potilaiden hoitoon, joilla on kliininen,
molekulaarinen ja geneettisesti vahvistettu diagnoosi aromaattisten
L-aminohappojen
dekarboksylaasin (AADC) puutoksesta, jonka fenotyyppi on
vaikea-asteinen (ks. kohta 5.1).
4.2
ANNOSTUS JA ANTOTAPA
Hoito on annettava keskuksessa, joka on erikoistunut stereotaktiseen
neurokirurgiaan, perehtyneen
neurokirurgin toimesta kontrolloiduissa aseptisissa olosuhteissa.
Annostus
Potilaat saavat kokonaisannoksena 1,8 × 10
11
vg, joka annetaan neljänä 0,08