Zolgensma Európai Unió - magyar - EMA (European Medicines Agency)

zolgensma

novartis europharm limited  - onasemnogene abeparvovec - izomsorvadás, spinal - egyéb gyógyszerek az izom-csontrendszer rendellenességeihez - zolgensma kezelésére javallt:a betegek 5q gerinc izomsorvadás (sma), a biallélikus mutáció az smn1 gén egy klinikai diagnózis, a sma 1-es típusú, orpatients a 5q sma egy biallélikus mutáció az smn1 gén 3 példányban az smn2 gén.

Elaprase Európai Unió - magyar - EMA (European Medicines Agency)

elaprase

takeda pharmaceuticals international ag ireland branch - idurszulfázt - mucopolysaccharidosis ii - egyéb táplálkozási traktus pedig anyagcsere termékek, - elaprase van feltüntetve, a hosszú távú kezelés a betegek hunter-szindróma (mucopolysaccharidosis ii, mps ii). a heterozigóta nőket nem vizsgálták klinikai vizsgálatokban.

Upstaza Európai Unió - magyar - EMA (European Medicines Agency)

upstaza

ptc therapeutics international limited - eladocagene exuparvovec - az aminosav metabolizmus, az inborn hibák - enzymes, other alimentary tract and metabolism products - upstaza is indicated for the treatment of patients aged 18 months and older with a clinical, molecular, and genetically confirmed diagnosis of aromatic l amino acid decarboxylase (aadc) deficiency with a severe phenotype (see section 5.

Roctavian Európai Unió - magyar - EMA (European Medicines Agency)

roctavian

biomarin international limited - valoctocogene roxaparvovec - antihaemorrhagiás - treatment of severe haemophilia a (congenital factor viii deficiency) in adult patients without a history of factor viii inhibitors and without detectable antibodies to adeno-associated virus serotype 5 (aav5).

Enzepi Európai Unió - magyar - EMA (European Medicines Agency)

enzepi

allergan pharmaceuticals international ltd - hasnyálmirigy por - exocrin hasnyálmirigy-elégtelenség - emésztõanyagok, beleértve enzimek - hasnyálmirigy-enzimpótló kezelés cisztás fibrózis vagy más állapotok következtében exokrin hasnyálmirigy-elégtelenségben (e. krónikus hasnyálmirigy-gyulladás, pancreatectomia vagy hasnyálmirigyrák). enzepi jelzi a csecsemők, gyermekek, serdülők, felnőttek.