novartis europharm limited - voretigene neparvovec - leber congenital amaurosis; retinitis pigmentosa - other ophthalmologicals - luxturna kezelésére javallt, a felnőtt, gyermek betegek látás elvesztése miatt öröklött retina dystrophia által okozott megerősítette, biallelic rpe65 mutációk, akik elegendő életképes retinális sejtek.