Skysona Európai Unió - magyar - EMA (European Medicines Agency)

skysona

bluebird bio (netherlands) b.v. - elivaldogene autotemcel - adrenoleukodystrophy - egyéb idegrendszeri gyógyszerek - treatment of early cerebral adrenoleukodystrophy in patients less than 18 years of age, with an abcd1 genetic mutation, and for whom a human leukocyte antigen (hla) matched sibling haematopoietic stem cell donor is not available.

Zynteglo Európai Unió - magyar - EMA (European Medicines Agency)

zynteglo

bluebird bio (netherlands) b.v. - autológ cd34+ sejt dúsított népesség, amely tartalmazza a vérképző őssejtek transduced a lentiglobin bb305 lentiviral vektor kódolás a béta-egy-t87q-globin gén - béta-thalassaemia - other hematological agents - zynteglo kezelésére javallt, a betegek 12 évvel idősebb a transzfúzió-függő β thalassaemia (tdt), akik nem rendelkeznek β0/β0 genotípus, akinek hemopoetikus őssejtek (hsc) transzplantáció megfelelő, de egy humán leukocita antigén (hla)-egyezett kapcsolódó hsc donor nem áll rendelkezésre.