Luxturna

Country: Եվրոպական Միություն

language: գերմաներեն

source: EMA (European Medicines Agency)

active_ingredient:

voretigene neparvovec

MAH:

Novartis Europharm Limited 

ATC_code:

S01XA27

INN:

voretigene neparvovec

therapeutic_group:

Other ophthalmologicals

therapeutic_area:

Leber Congenital Amaurosis; Retinitis Pigmentosa

therapeutic_indication:

Luxturna ist indiziert für die Behandlung von Erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit Verlust der Sehkraft wegen der erblichen retinalen Dystrophie, verursacht durch bestätigt biallelic RPE65-Mutationen und die haben eine ausreichende tragfähige retinalen Zellen.

leaflet_short:

Revision: 7

authorization_status:

Autorisiert

authorization_date:

2018-11-22

PIL

1
ANHANG I
ZUSAMMENFASSUNG DER MERKMALE DES ARZNEIMITTELS
2
Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung. Dies
ermöglicht eine schnelle
Identifizierung neuer Erkenntnisse über die Sicherheit. Angehörige
von Gesundheitsberufen sind
aufgefordert, jeden Verdachtsfall einer Nebenwirkung zu melden.
Hinweise zur Meldung von
Nebenwirkungen, siehe Abschnitt 4.8.
1.
BEZEICHNUNG DES ARZNEIMITTELS
Luxturna 5 × 10
12
Vektorgenome/ml Konzentrat und Lösungsmittel zur Herstellung einer
Injektionslösung
2.
QUALITATIVE UND QUANTITATIVE ZUSAMMENSETZUNG
2.1
ALLGEMEINE BESCHREIBUNG
Voretigen neparvovec ist ein Gentransfer-Vektor, der das Kapsid eines
Adeno-assoziierten viralen
Vektors vom Serotyp 2 (AAV2) als Transportvehikel für die cDNA des
humanen retinalen
Pigmentepithel-spezifischen 65 kDa-Protein (hRPE65) in die Retina
_ _
verwendet. Voretigen neparvovec
wird aus Wildtyp-AAV2 mittels rekombinanter DNA-Techniken gewonnen.
2.2
QUALITATIVE UND QUANTITATIVE ZUSAMMENSETZUNG
Jeder ml Konzentrat enthält 5 × 10
12
Vektorgenome (Vg).
Jede Durchstechflasche Luxturna enthält ein extrahierbares Volumen
von 0,5 ml Konzentrat
(entspricht 2,5 × 10
12
Vektorgenome), das vor Verabreichung 1:10 verdünnt werden muss, siehe
Abschnitt 6.6.
Nach der Verdünnung von 0,3 ml Konzentrat mit 2,7 ml Lösungsmittel
enthält jeder ml
5 × 10
11
Vektorgenome. Jede Dosis von 0,3 ml Luxturna enthält 1,5 × 10
11
Vektorgenome.
Vollständige Auflistung der sonstigen Bestandteile, siehe Abschnitt
6.1.
3.
DARREICHUNGSFORM
Konzentrat und Lösungsmittel zur Herstellung einer Injektionslösung.
Nach dem Auftauen aus dem gefrorenen Zustand sind sowohl das
Konzentrat als auch das
Lösungsmittel klare, farblose Flüssigkeiten mit einem pH-Wert von
7,3.
4.
KLINISCHE ANGABEN
4.1
ANWENDUNGSGEBIETE
Luxturna wird angewendet zur Behandlung von erwachsenen und
pädiatrischen Patienten mit
Sehverlust aufgrund einer erblichen Netzhautdystrophie, die auf
nachgewiesenen biallelischen
_RPE65_
-
Mutationen beruht, und die über ausreichend lebensfäh

SPC

1
ANHANG I
ZUSAMMENFASSUNG DER MERKMALE DES ARZNEIMITTELS
2
Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung. Dies
ermöglicht eine schnelle
Identifizierung neuer Erkenntnisse über die Sicherheit. Angehörige
von Gesundheitsberufen sind
aufgefordert, jeden Verdachtsfall einer Nebenwirkung zu melden.
Hinweise zur Meldung von
Nebenwirkungen, siehe Abschnitt 4.8.
1.
BEZEICHNUNG DES ARZNEIMITTELS
Luxturna 5 × 10
12
Vektorgenome/ml Konzentrat und Lösungsmittel zur Herstellung einer
Injektionslösung
2.
QUALITATIVE UND QUANTITATIVE ZUSAMMENSETZUNG
2.1
ALLGEMEINE BESCHREIBUNG
Voretigen neparvovec ist ein Gentransfer-Vektor, der das Kapsid eines
Adeno-assoziierten viralen
Vektors vom Serotyp 2 (AAV2) als Transportvehikel für die cDNA des
humanen retinalen
Pigmentepithel-spezifischen 65 kDa-Protein (hRPE65) in die Retina
_ _
verwendet. Voretigen neparvovec
wird aus Wildtyp-AAV2 mittels rekombinanter DNA-Techniken gewonnen.
2.2
QUALITATIVE UND QUANTITATIVE ZUSAMMENSETZUNG
Jeder ml Konzentrat enthält 5 × 10
12
Vektorgenome (Vg).
Jede Durchstechflasche Luxturna enthält ein extrahierbares Volumen
von 0,5 ml Konzentrat
(entspricht 2,5 × 10
12
Vektorgenome), das vor Verabreichung 1:10 verdünnt werden muss, siehe
Abschnitt 6.6.
Nach der Verdünnung von 0,3 ml Konzentrat mit 2,7 ml Lösungsmittel
enthält jeder ml
5 × 10
11
Vektorgenome. Jede Dosis von 0,3 ml Luxturna enthält 1,5 × 10
11
Vektorgenome.
Vollständige Auflistung der sonstigen Bestandteile, siehe Abschnitt
6.1.
3.
DARREICHUNGSFORM
Konzentrat und Lösungsmittel zur Herstellung einer Injektionslösung.
Nach dem Auftauen aus dem gefrorenen Zustand sind sowohl das
Konzentrat als auch das
Lösungsmittel klare, farblose Flüssigkeiten mit einem pH-Wert von
7,3.
4.
KLINISCHE ANGABEN
4.1
ANWENDUNGSGEBIETE
Luxturna wird angewendet zur Behandlung von erwachsenen und
pädiatrischen Patienten mit
Sehverlust aufgrund einer erblichen Netzhautdystrophie, die auf
nachgewiesenen biallelischen
_RPE65_
-
Mutationen beruht, und die über ausreichend lebensfäh