Luxturna

Country: Եվրոպական Միություն

language: իտալերեն

source: EMA (European Medicines Agency)

active_ingredient:

voretigene neparvovec

MAH:

Novartis Europharm Limited 

ATC_code:

S01XA27

INN:

voretigene neparvovec

therapeutic_group:

Other ophthalmologicals

therapeutic_area:

Leber Congenital Amaurosis; Retinitis Pigmentosa

therapeutic_indication:

Luxturna è indicato per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici con perdita della vista a causa della distrofia retinica ereditaria causata da confermato biallelica RPE65 mutazioni e che hanno una sufficiente vitali delle cellule della retina.

leaflet_short:

Revision: 7

authorization_status:

autorizzato

authorization_date:

2018-11-22

PIL

1
ALLEGATO I
RIASSUNTO DELLE CARATTERISTICHE DEL PRODOTTO
2
Medicinale sottoposto a monitoraggio addizionale. Ciò permetterà la
rapida identificazione di
nuove informazioni sulla sicurezza. Agli operatori sanitari è
richiesto di segnalare qualsiasi reazione
avversa sospetta. Vedere paragrafo 4.8 per informazioni sulle
modalità di segnalazione delle reazioni
avverse.
1.
DENOMINAZIONE DEL MEDICINALE
Luxturna 5 × 10
12
genomi vettoriali/mL concentrato e solvente per soluzione iniettabile
2.
COMPOSIZIONE QUALITATIVA E QUANTITATIVA
2.1
DESCRIZIONE GENERALE
Voretigene neparvovec è un vettore di trasferimento genico che
utilizza un vettore virale
adeno-associato con proteine del capside di sierotipo 2 (AAV2) come
veicolo per il trasporto verso la
retina del cDNA che codifica per la proteina umana dell'epitelio
pigmentato retinico di 65 kDa
(hRPE65). Voretigene neparvovec è derivato da AAV2
_wild-type_
utilizzando tecniche di DNA
ricombinante.
2.2
COMPOSIZIONE QUALITATIVA E QUANTITATIVA
Ogni mL di concentrato contiene 5 × 10
12
genomi vettoriali (
_vector genomes_
, vg).
Ogni flaconcino di Luxturna contiene 0,5 mL di concentrato estraibile
(corrispondente a 2,5 × 10
12
genomi vettoriali) che richiede una diluizione 1:10 prima della
somministrazione, vedere
paragrafo 6.6.
Dopo diluizione di 0,3 mL di concentrato con 2,7 mL di solvente, ogni
mL contiene 5 × 10
11
genomi
vettoriali. Ogni dose di 0,3 mL di Luxturna contiene 1,5 x 10
11
genomi vettoriali.
Per l’elenco completo degli eccipienti, vedere paragrafo 6.1.
3.
FORMA FARMACEUTICA
Concentrato e solvente per soluzione iniettabile.
Dopo lo scongelamento, sia il concentrato che il solvente sono liquidi
chiari e incolori con un pH di
7,3.
4.
INFORMAZIONI CLINICHE
4.1
INDICAZIONI TERAPEUTICHE
Luxturna è indicato per il trattamento di pazienti adulti e
pediatrici con perdita della vista dovuta a
distrofia retinica ereditaria causata da mutazioni bialleliche
confermate di RPE65 e che abbiano
sufficienti cellule retiniche vitali.
3
4.2
POSOLOGIA E MODO DI SOMMINIS

SPC

1
ALLEGATO I
RIASSUNTO DELLE CARATTERISTICHE DEL PRODOTTO
2
Medicinale sottoposto a monitoraggio addizionale. Ciò permetterà la
rapida identificazione di
nuove informazioni sulla sicurezza. Agli operatori sanitari è
richiesto di segnalare qualsiasi reazione
avversa sospetta. Vedere paragrafo 4.8 per informazioni sulle
modalità di segnalazione delle reazioni
avverse.
1.
DENOMINAZIONE DEL MEDICINALE
Luxturna 5 × 10
12
genomi vettoriali/mL concentrato e solvente per soluzione iniettabile
2.
COMPOSIZIONE QUALITATIVA E QUANTITATIVA
2.1
DESCRIZIONE GENERALE
Voretigene neparvovec è un vettore di trasferimento genico che
utilizza un vettore virale
adeno-associato con proteine del capside di sierotipo 2 (AAV2) come
veicolo per il trasporto verso la
retina del cDNA che codifica per la proteina umana dell'epitelio
pigmentato retinico di 65 kDa
(hRPE65). Voretigene neparvovec è derivato da AAV2
_wild-type_
utilizzando tecniche di DNA
ricombinante.
2.2
COMPOSIZIONE QUALITATIVA E QUANTITATIVA
Ogni mL di concentrato contiene 5 × 10
12
genomi vettoriali (
_vector genomes_
, vg).
Ogni flaconcino di Luxturna contiene 0,5 mL di concentrato estraibile
(corrispondente a 2,5 × 10
12
genomi vettoriali) che richiede una diluizione 1:10 prima della
somministrazione, vedere
paragrafo 6.6.
Dopo diluizione di 0,3 mL di concentrato con 2,7 mL di solvente, ogni
mL contiene 5 × 10
11
genomi
vettoriali. Ogni dose di 0,3 mL di Luxturna contiene 1,5 x 10
11
genomi vettoriali.
Per l’elenco completo degli eccipienti, vedere paragrafo 6.1.
3.
FORMA FARMACEUTICA
Concentrato e solvente per soluzione iniettabile.
Dopo lo scongelamento, sia il concentrato che il solvente sono liquidi
chiari e incolori con un pH di
7,3.
4.
INFORMAZIONI CLINICHE
4.1
INDICAZIONI TERAPEUTICHE
Luxturna è indicato per il trattamento di pazienti adulti e
pediatrici con perdita della vista dovuta a
distrofia retinica ereditaria causata da mutazioni bialleliche
confermate di RPE65 e che abbiano
sufficienti cellule retiniche vitali.
3
4.2
POSOLOGIA E MODO DI SOMMINIS