Roctavian

Land: Evrópusambandið

Tungumál: íslenska

Heimild: EMA (European Medicines Agency)

Virkt innihaldsefni:

valoctocogene roxaparvovec

Fáanlegur frá:

BioMarin International Limited

ATC númer:

B02BD15

INN (Alþjóðlegt nafn):

Valoctocogene roxaparvovec

Meðferðarhópur:

Antihemorrhagics

Ábendingar:

Treatment of severe haemophilia A (congenital factor VIII deficiency) in adult patients without a history of factor VIII inhibitors and without detectable antibodies to adeno-associated virus serotype 5 (AAV5).

Vörulýsing:

Revision: 3

Leyfisstaða:

Leyfilegt

Leyfisdagur:

2022-08-24

Upplýsingar fylgiseðill

36
B. FYLGISEÐILL
37
FYLGISEÐILL: UPPLÝSINGAR FYRIR SJÚKLING
ROCTAVIAN 2
× 10
13 FERJUERFÐAMENGI/ML INNRENNSLISLYF, LAUSN
valoctocogen roxaparvovec
Þetta lyf er undir sérstöku eftirliti til að nýjar upplýsingar
um öryggi lyfsins komist fljótt og
örugglega til skila. Allir geta hjálpað til við þetta með því
að tilkynna aukaverkanir sem koma fram.
Aftast í kafla 4 eru upplýsingar um hvernig tilkynna á
aukaverkanir.
LESIÐ ALLAN FYLGISEÐILINN VANDLEGA ÁÐUR EN BYRJAÐ ER AÐ NOTA
LYFIÐ. Í HONUM ERU MIKILVÆGAR
UPPLÝSINGAR.
-
Geymið fylgiseðilinn. Nauðsynlegt getur verið að lesa hann
síðar.
-
Leitið til læknisins ef þörf er á frekari upplýsingum.
-
Látið lækninn vita um allar aukaverkanir. Þetta gildir einnig um
aukaverkanir sem ekki er
minnst á í þessum fylgiseðli. Sjá kafla 4.
-
Læknirinn mun láta þig fá sjúklingakort. Lestu það vandlega og
fylgdu leiðbeiningunum sem
þar koma fram.
Í FYLGISEÐLINUM ERU EFTIRFARANDI KAFLAR:
1.
Upplýsingar um ROCTAVIAN og við hverju það er notað
2.
Áður en byrjað er að gefa þér ROCTAVIAN
3.
Hvernig ROCTAVIAN er gefið
4.
Hugsanlegar aukaverkanir
5.
Hvernig geyma á ROCTAVIAN
6.
Pakkningar og aðrar upplýsingar
1.
UPPLÝSINGAR UM ROCTAVIAN OG VIÐ HVERJU ÞAÐ ER NOTAÐ
UPPLÝSINGAR UM ROCTAVIAN
ROCTAVIAN er genameðferðarlyf sem inniheldur virka efnið
valoctocogen roxaparvovec.
Genameðferðarlyf virkar með því að innleiða gen í líkamann
til að leiðrétta genaskort.
VIÐ HVERJU ROCTAVIAN ER NOTAÐ
Lyfið er notað til meðferðar við svæsinni dreyrasýki A hjá
fullorðnum sem ekki eru með eða hafa ekki
verið með hemla gegn storkuþætti VIII og sem ekki hafa mótefni
gegn veiruferjunni AAV5.
Dreyrasýki A er sjúkdómur sem einkennist af því að fólk erfir
breytt form gens sem er nauðsynlegt til
að mynda storkuþátt VIII, sem er prótein sem er nauðsynlegt til
að blóð storkni og stöðvar blæðingar.
Fólk með dreyrasýki A getur ekki framleitt storkuþátt VIII og
því er hætt

Vara einkenni

1
VIÐAUKI I
SAMANTEKT Á EIGINLEIKUM LYFS
2
Þetta lyf er undir sérstöku eftirliti til að nýjar upplýsingar
um öryggi lyfsins komist fljótt og
örugglega til skila. Heilbrigðisstarfsmenn eru hvattir til að
tilkynna allar aukaverkanir sem grunur er
um að tengist lyfinu. Í kafla 4.8 eru upplýsingar um hvernig
tilkynna á aukaverkanir.
1.
HEITI LYFS
ROCTAVIAN 2 x 10
13
ferjuerfðamengi/ml innrennslislyf, lausn
2.
INNIHALDSLÝSING
2.1
ALMENN LÝSING
Valoctocogen roxaparvovec er genameðferðarlyf sem tjáir SQ-form
storkuþáttar VIII úr mönnum með
eyddu B-hneppi (hFVIII-SQ). Um er að ræða raðbrigða
veirugenaferju úr adenótengdri veiru af
sermigerð AAV5 sem fjölgar sér ekki og inniheldur cDNA úr SQ-formi
gens storkuþáttar VIII úr
mönnum með eyddu B-hneppi sem lýtur stjórn stýrisvæðis sem er
sérhæft fyrir lifur.
Valoctocogen roxaparvovec er framleitt í bakúlóveirutjáningarkerfi
sem er sótt úr frumum
_Spodoptera_
_frugiperda_
(Sf9-frumulínu) með raðbrigða DNA-tækni.
2.2
INNIHALDSLÝSING
Hver ml af valoctocogen roxaparvovec innrennslislyfi, lausn inniheldur
2 × 10
13
ferjuerfðamengi.
Hvert hettuglas inniheldur16 × 10
13
ferjuerfðamengi af valoctocogen roxaparvoveci í 8 ml af lausn.
Hjálparefni með þekkta verkun
Lyfið inniheldur 29 mg af natríum í hverju hettuglasi.
Sjá lista yfir öll hjálparefni í kafla 6.1.
3.
LYFJAFORM
Innrennslislyf, lausn.
Tær, litlaus eða fölgul lausn með sýrustigi á bilinu 6,9 - 7,8
og osmólstyrk sem
nemur 364 – 445 mOsm/l.
4.
KLÍNÍSKAR UPPLÝSINGAR
4.1
ÁBENDINGAR
ROCTAVIAN er ætlað til meðferðar við svæsinni dreyrasýki A
(meðfæddum skorti á
storkuþætti VIII) hjá fullorðnum sjúklingum án sögu um hemla
gegn storkuþætti VIII og án
greinanlegra mótefna gegn adenótengdri veiru af sermigerð 5 (AAV5).
4.2
SKAMMTAR OG LYFJAGJÖF
Meðferð skal hafin undir eftirliti læknis sem hefur reynslu af
meðferð við dreyrasýki og/eða
blæðingarsjúkdómum. Gefa skal lyfið við aðstæður þar sem
starfsfólk