novartis europharm limited - onasemnogene abeparvovec - vöðvaáfall, mænu - Önnur lyf við sjúkdómum í stoðkerfi - zolgensma er ætlað fyrir meðferð:sjúklingar með 5q hrygg vöðvastæltur rýrnun (minni) með bi allelic stökkbreytingu í smn1 gene og klínískum greiningu á minni tegund 1, orpatients með 5q minni með bi allelic stökkbreytingu í smn1 gene og upp að 3 afrit af smn2 gene.
Evrópusambandið -
íslenska -
EMA (European Medicines Agency)