Libmeldy

Nazione: Unione Europea

Lingua: italiano

Fonte: EMA (European Medicines Agency)

Principio attivo:

atidarsagene autotemcel

Commercializzato da:

Orchard Therapeutics (Netherlands) BV

Codice ATC:

N07

INN (Nome Internazionale):

Autologous CD34+ cells encoding ARSA gene

Gruppo terapeutico:

Altri farmaci sul sistema nervoso

Area terapeutica:

Leukodystrophy, Metachromatic

Indicazioni terapeutiche:

Libmeldy is indicated for the treatment of metachromatic leukodystrophy (MLD) characterized by biallelic mutations in the arysulfatase A (ARSA) gene leading to a reduction of the ARSA enzymatic activity:in children with late infantile or early juvenile forms, without clinical manifestations of the disease,in children with the early juvenile form, with early clinical manifestations of the disease, who still  have the ability to walk independently and before the onset of cognitive decline.

Dettagli prodotto:

Revision: 6

Stato dell'autorizzazione:

autorizzato

Data dell'autorizzazione:

2020-12-17

Foglio illustrativo

41
B. FOGLIO ILLUSTRATIVO
42
FOGLIO ILLUSTRATIVO: INFORMAZIONI PER IL PAZIENTE O CHI LO ASSISTE
LIBMELDY 2-10 X
10
6
CELLULE/ML DISPERSIONE PER INFUSIONE
ATIDARSAGENE AUTOTEMCEL
Medicinale sottoposto a monitoraggio addizionale. Ciò permetterà la
rapida identificazione di
nuove informazioni sulla sicurezza. Lei può contribuire segnalando
qualsiasi effetto indesiderato
riscontrato dal bambino durante l’assunzione di questo medicinale.
Vedere la fine del paragrafo 4 per
le informazioni su come segnalare gli effetti indesiderati.
LEGGA ATTENTAMENTE QUESTO FOGLIO PRIMA CHE QUESTO MEDICINALE VENGA
SOMMINISTRATO AL BAMBINO
PERCHÉ CONTIENE IMPORTANTI INFORMAZIONI PER LEI.
-
Conservi questo foglio. Potrebbe aver bisogno di leggerlo di nuovo.
-
Se ha qualsiasi dubbio, si rivolga al medico o all’infermiere del
bambino.
-
Il medico o l’infermiere del bambino le consegneranno una scheda di
allerta per il paziente. La legga
attentamente e segua le istruzioni che vi sono contenute.
-
Mostri sempre la scheda di allerta per il paziente al medico o
all’infermiere quando vedono il
bambino o in caso di ricovero in ospedale.
-
Se il bambino manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi
quelli non elencati in questo
foglio, si rivolga al medico o all’infermiere. Vedere paragrafo 4.
CONTENUTO DI QUESTO FOGLIO
1.
Cos’è Libmeldy e a cosa serve
2.
Cosa deve sapere prima che al bambino venga somministrato Libmeldy
3.
Come viene somministrato Libmeldy
4.
Possibili effetti indesiderati
Effetti indesiderati del medicinale per il condizionamento
Effetti indesiderati di Libmeldy
5.
Come conservare Libmeldy
6.
Contenuto della confezione e altre informazioni
1.
COS’È LIBMELDY E A COSA SERVE
COS’È LIBMELDY
Libmeldy è un tipo di medicinale chiamato
TERAPIA GENICA
. È prodotto appositamente per il bambino a
partire dalle sue cellule del sangue.
A COSA SERVE LIBMELDY
Libmeldy serve per trattare una grave malattia chiamata leucodistrofia
metacromatica (MLD):
-
nei bambini con le forme “infantile tardiva” o “giova

Scheda tecnica

1
ALLEGATO I
RIASSUNTO DELLE CARATTERISTICHE DEL PRODOTTO
2
Medicinale sottoposto a monitoraggio addizionale. Ciò permetterà la
rapida identificazione di
nuove informazioni sulla sicurezza. Agli operatori sanitari è
richiesto di segnalare qualsiasi reazione
avversa sospetta. Vedere paragrafo 4.8 per informazioni sulle
modalità di segnalazione delle reazioni
avverse.
1.
DENOMINAZIONE DEL MEDICINALE
Libmeldy 2-10 x 10
6
cellule/mL dispersione per infusione
2.
COMPOSIZIONE QUALITATIVA E QUANTITATIVA
2.1
DESCRIZIONE GENERALE
Libmeldy (atidarsagene autotemcel) è una popolazione arricchita di
cellule autologhe CD34
+
geneticamente modificate, che contiene cellule staminali e
progenitrici ematopoietiche (HSPC)
trasdotte
_ex vivo_
utilizzando un vettore lentivirale che esprime il gene umano
arilsulfatasi A (ARSA).
2.2
COMPOSIZIONE QUALITATIVA E QUANTITATIVA
Ogni sacca per infusione specifica per il paziente di Libmeldy
contiene atidarsagene autotemcel a una
concentrazione lotto-dipendente di una popolazione arricchita di
cellule CD34
+
autologhe
geneticamente modificate.
Il medicinale è confezionato in una o più sacche per infusione
contenenti complessivamente una
dispersione di una popolazione arricchita di 2-10 x 10
6
cellule/mL CD34
+
vitali sospese in una
soluzione crioconservante.
Ogni sacca per infusione contiene da 10 a 20 mL di Libmeldy.
Le informazioni quantitative sul medicinale, compreso il numero di
sacche per infusione (vedere
paragrafo 6) da somministrare, sono presentate nel foglio informativo
del lotto (LIS) che si trova
all’interno del coperchio di protezione del criocontenitore
utilizzato per il trasporto.
Eccipienti con effetti noti
Questo medicinale contiene 3,5 mg di sodio per mL e 55 mg di
dimetilsolfossido (DMSO) per mL.
Per l’elenco completo degli eccipienti, vedere paragrafo 6.1.
3.
FORMA FARMACEUTICA
Dispersione per infusione.
Dispersione da limpida a leggermente torbida, da incolore a giallastra
o rosa.
4.
INFORMAZIONI CLINICHE
4.1
INDICAZIONI TERAPEUTICHE
Libmeldy è indicato per il