Luxturna 5 x 10e12 Concentrato e solvente per soluzione per iniezione

Nazione: Svizzera

Lingua: italiano

Fonte: Swissmedic (Swiss Agency for Therapeutic Products)

Principio attivo:

voretigenum neparvovecum

Commercializzato da:

Novartis Pharma Schweiz AG

Codice ATC:

S01XA27

INN (Nome Internazionale):

voretigenum neparvovecum

Forma farmaceutica:

Concentrato e solvente per soluzione per iniezione

Composizione:

voretigenum neparvovecum 5 x 10e12 vector genomes/mL, natrii dihydrogenophosphas monohydricus, dinatrii phosphas dihydricus, poloxamerum 188, natrii chloridum, aqua ad iniectabile, q.s. pro praeparatione.

Classe:

A

Gruppo terapeutico:

Trapianto: Gentherapieprodukt

Area terapeutica:

Luxturna è applicata per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici con perdita della vista a causa di un potere ereditario di distrofia di duchenne, che è basato sulla collaudata biallelischen RPE65-; mutazioni e sufficientemente in grado di potere della vita le cellule della pelle hanno la pelle.; .

Stato dell'autorizzazione:

zugelassen

Data dell'autorizzazione:

1970-01-01

Foglio illustrativo

▼ Questo medicamento è soggetto a monitoraggio addizionale. Ciò
consente una rapida identificazione
delle nuove conoscenze in materia di sicurezza. Può contribuire
segnalando gli effetti collaterali. Per
istruzioni sulle modalità di notifica degli effetti collaterali si
veda al termine del capitolo «Quali effetti
collaterali può avere Luxturna?».
Informazione destinata ai pazienti
Legga attentamente il foglietto illustrativo prima che le venga
somministrato il medicamento. Conservi
il foglietto illustrativo per poterlo rileggere all'occorrenza.
Luxturna®
Novartis Pharma Schweiz AG
Che cos'è Luxturna e quando si usa?
Luxturna è un medicamento di terapia genica che contiene il principio
attivo voretigene neparvovec.
Luxturna le verrà somministrato solo se dai test genetici risulta che
la sua perdita della vista è causata da
mutazioni nel gene RPE65.
Luxturna è utilizzato per il trattamento di adulti e bambini con
perdita della vista dovuta a distrofia
retinica ereditaria causata da mutazioni nel gene RPE65. Queste
mutazioni impediscono all'organismo di
produrre una proteina necessaria per la visione e quindi portano alla
perdita della vista e conseguente
cecità.
Il principio attivo contenuto in Luxturna, voretigene neparvovec, è
un virus modificato che contiene una
copia funzionante del gene RPE65. Dopo l'iniezione, il virus rilascia
questo gene nelle cellule della
retina, lo strato posteriore dell'occhio che percepisce la luce. Ciò
consente alla retina di produrre le
proteine necessarie per vedere. Il virus utilizzato per rilasciare il
gene non causa malattie nell'uomo.
Se ha domande sull'azione di Luxturna o vuole sapere perché le è
stato prescritto questo medicamento, si
rivolga al suo medico o al suo farmacista.
Quando non si può usare Luxturna?
·In presenza di un'infezione a uno o a entrambi gli occhi.
·In presenza di un'infiammazione attiva agli occhi.
·Se è allergico al principio attivo o a una qualsiasi delle sostanze
ausiliarie (v. «Che cosa contiene
Luxturna»).
Quando è richies

Scheda tecnica

▼ Questo medicamento è soggetto a monitoraggio addizionale. Ciò
consente una rapida identificazione
delle nuove conoscenze in materia di sicurezza. Chi esercita una
professione sanitaria è invitato a
segnalare un nuovo o serio effetto collaterale sospetto. Per
indicazioni a proposito della segnalazione di
effetti collaterali, cfr. la rubrica «Effetti indesiderati».
Luxturna®
Novartis Pharma Schweiz AG
Composizione
Principi attivi
Voretigene neparvovec: un vettore di trasferimento genico che utilizza
un capside del vettore virale
adeno-associato di sierotipo 2 (AAV2) come veicolo di trasporto verso
la retina del cDNA della proteina
umana specifica dell'epitelio pigmentato retinico di 65 kDa (hRPE65).
Voretigene neparvovec è derivato
da un AAV presente in natura mediante tecnologie del DNA ricombinante.
È costituito da un vettore virale adeno-associato geneticamente
modificato di sierotipo 2 (AAV2).
Sostanze ausiliarie
Concentrato: sodio cloruro, sodio diidrogeno fosfato monoidrato (per
l'aggiustamento del pH), disodio
idrogeno fosfato diidrato (per l'aggiustamento del pH), polossamero
188, acqua per preparazioni
iniettabili.
Solvente: sodio cloruro, sodio diidrogeno fosfato monoidrato (per
l'aggiustamento del pH), disodio
idrogeno fosfato diidrato (per l'aggiustamento del pH), polossamero
188, acqua per preparazioni
iniettabili.
Forma farmaceutica e quantità di principio attivo per unità
Concentrato e solvente per la preparazione di una soluzione
iniettabile. Il concentrato per l'iniezione
sottoretinica è contenuto in un flaconcino monodose da 2 ml con un
volume estraibile di 0.5 ml. La
concentrazione [5 × 1012 genomi vettoriali (vector genomes, vg) per
ml] richiede una diluizione 1:10
prima della somministrazione.
Dopo la diluizione, ciascuna dose contiene 1.5 × 1011 vg in un volume
erogabile di 0.3 ml.
Il solvente è fornito in due flaconcini monodose da 2 ml ciascuno e
con un volume estraibile di 1.7 ml.
Una volta scongelati, il concentrato e il solvente sono liquidi
limpidi e incolori con un pH