Luxturna

Nazione: Unione Europea

Lingua: polacco

Fonte: EMA (European Medicines Agency)

Principio attivo:

voretigene neparvovec

Commercializzato da:

Novartis Europharm Limited 

Codice ATC:

S01XA27

INN (Nome Internazionale):

voretigene neparvovec

Gruppo terapeutico:

Other ophthalmologicals

Area terapeutica:

Leber Congenital Amaurosis; Retinitis Pigmentosa

Indicazioni terapeutiche:

Luxturna jest wskazany do leczenia i pediatryczny dorosłych pacjentów z utratą wzroku ze względu na odziedziczony dystrofii siatkówki spowodowanego potwierdził RPE65 биаллельных mutacji i które mają wystarczającą ilość żywych komórek siatkówki.

Dettagli prodotto:

Revision: 7

Stato dell'autorizzazione:

Upoważniony

Data dell'autorizzazione:

2018-11-22

Foglio illustrativo

1
ANEKS I
CHARAKTERYSTYKA PRODUKTU LECZNICZEGO
2
Niniejszy produkt leczniczy będzie dodatkowo monitorowany. Umożliwi
to szybkie
zidentyfikowanie nowych informacji o bezpieczeństwie. Osoby
należące do fachowego personelu
medycznego powinny zgłaszać wszelkie podejrzewane działania
niepożądane. Aby dowiedzieć się, jak
zgłaszać działania niepożądane - patrz punkt 4.8.
1.
NAZWA PRODUKTU LECZNICZEGO
Luxturna 5 × 10
12
genomów wektora/ml koncentrat i rozpuszczalnik do sporządzania
roztworu do
wstrzykiwań
2.
SKŁAD JAKOŚCIOWY I ILOŚCIOWY
2.1
OPIS OGÓLNY
Woretygen neparwowek jest wektorem transferu genów, który
wykorzystuje kapsyd wirusa zależnego
od adenowirusów o serotypie 2 (AAV2), jako nośnik cDNA ludzkiego
białka nabłonka barwnikowego
siatkówki o masie 65 kDa (hRPE65) do siatkówki. Woretygen neparwowek
jest otrzymywany z
AAV2 typu dzikiego z zastosowaniem technik rekombinacji DNA.
2.2
SKŁAD JAKOŚCIOWY I ILOŚCIOWY
Każdy ml koncentratu zawiera 5 × 10
12
genomów wektora (vg).
Każda fiolka produktu leczniczego Luxturna zawiera 0,5 ml
ekstrahowalnego koncentratu (co
odpowiada 2,5 × 10
12
genomów wektora), który wymaga rozcieńczenia w proporcji 1:10 przed
podaniem, patrz punkt 6.6.
Po rozcieńczeniu 0,3 ml koncentratu przy użyciu 2,7 ml
rozpuszczalnika, każdy ml zawiera
5 × 10
11
genomów wektora. Każda dawka 0,3 ml produktu leczniczego Luxturna
zawiera
1,5 × 10
11
genomów wektora.
Pełny wykaz substancji pomocniczych, patrz punkt 6.1.
3.
POSTAĆ FARMACEUTYCZNA
Koncentrat i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań.
Po rozmrożeniu, zarówno koncentrat jak i rozpuszczalnik są
przezroczystymi, bezbarwnymi płynami,
których pH wynosi 7,3.
4.
SZCZEGÓŁOWE DANE KLINICZNE
4.1
WSKAZANIA DO STOSOWANIA
Produkt leczniczy Luxturna jest wskazany w leczeniu dorosłych oraz
dzieci i młodzieży z utratą
wzroku z powodu dziedzicznej dystrofii siatkówki spowodowanej przez
potwierdzone bialleliczne
mutacje genu
_RPE65_
oraz u których zachowała się wystarczająca licz

Scheda tecnica

1
ANEKS I
CHARAKTERYSTYKA PRODUKTU LECZNICZEGO
2
Niniejszy produkt leczniczy będzie dodatkowo monitorowany. Umożliwi
to szybkie
zidentyfikowanie nowych informacji o bezpieczeństwie. Osoby
należące do fachowego personelu
medycznego powinny zgłaszać wszelkie podejrzewane działania
niepożądane. Aby dowiedzieć się, jak
zgłaszać działania niepożądane - patrz punkt 4.8.
1.
NAZWA PRODUKTU LECZNICZEGO
Luxturna 5 × 10
12
genomów wektora/ml koncentrat i rozpuszczalnik do sporządzania
roztworu do
wstrzykiwań
2.
SKŁAD JAKOŚCIOWY I ILOŚCIOWY
2.1
OPIS OGÓLNY
Woretygen neparwowek jest wektorem transferu genów, który
wykorzystuje kapsyd wirusa zależnego
od adenowirusów o serotypie 2 (AAV2), jako nośnik cDNA ludzkiego
białka nabłonka barwnikowego
siatkówki o masie 65 kDa (hRPE65) do siatkówki. Woretygen neparwowek
jest otrzymywany z
AAV2 typu dzikiego z zastosowaniem technik rekombinacji DNA.
2.2
SKŁAD JAKOŚCIOWY I ILOŚCIOWY
Każdy ml koncentratu zawiera 5 × 10
12
genomów wektora (vg).
Każda fiolka produktu leczniczego Luxturna zawiera 0,5 ml
ekstrahowalnego koncentratu (co
odpowiada 2,5 × 10
12
genomów wektora), który wymaga rozcieńczenia w proporcji 1:10 przed
podaniem, patrz punkt 6.6.
Po rozcieńczeniu 0,3 ml koncentratu przy użyciu 2,7 ml
rozpuszczalnika, każdy ml zawiera
5 × 10
11
genomów wektora. Każda dawka 0,3 ml produktu leczniczego Luxturna
zawiera
1,5 × 10
11
genomów wektora.
Pełny wykaz substancji pomocniczych, patrz punkt 6.1.
3.
POSTAĆ FARMACEUTYCZNA
Koncentrat i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań.
Po rozmrożeniu, zarówno koncentrat jak i rozpuszczalnik są
przezroczystymi, bezbarwnymi płynami,
których pH wynosi 7,3.
4.
SZCZEGÓŁOWE DANE KLINICZNE
4.1
WSKAZANIA DO STOSOWANIA
Produkt leczniczy Luxturna jest wskazany w leczeniu dorosłych oraz
dzieci i młodzieży z utratą
wzroku z powodu dziedzicznej dystrofii siatkówki spowodowanej przez
potwierdzone bialleliczne
mutacje genu
_RPE65_
oraz u których zachowała się wystarczająca licz