Nazione: Unione Europea
Lingua: italiano
Fonte: EMA (European Medicines Agency)
fosdenopterin hydrobromide dihydrate
TMC Pharma (EU) Limited
A16AX19
fosdenopterin
Altro apparato digerente e metabolismo prodotti,
Metal Metabolism, Inborn Errors
NULIBRY is indicated for the treatment of patients with molybdenum cofactor deficiency (MoCD) Type A.
Revision: 2
autorizzato
2022-09-15
20 B. FOGLIO ILLUSTRATIVO 21 FOGLIO ILLUSTRATIVO: INFORMAZIONI PER L’UTILIZZATORE NULIBRY 9,5 MG POLVERE PER SOLUZIONE INIETTABILE fosdenopterina Medicinale sottoposto a monitoraggio addizionale. Ciò permetterà la rapida identificazione di nuove informazioni sulla sicurezza. Lei può contribuire segnalando qualsiasi effetto indesiderato. Vedere la fine del paragrafo 4 per le informazioni su come segnalare gli effetti indesiderati. LEGGA ATTENTAMENTE QUESTO FOGLIO PRIMA DI USARE QUESTO MEDICINALE PERCHÉ CONTIENE IMPORTANTI INFORMAZIONI PER LEI O PER SUO/A FIGLIO/A. - Conservi questo foglio. Potrebbe aver bisogno di leggerlo di nuovo. - Se ha qualsiasi dubbio, si rivolga al medico o all’infermiere. - Se lei o suo/a figlio/a manifesta un qualsiasi effetto indesiderato, compresi quelli non elencati in questo foglio, si rivolga al medico o all’infermiere. Vedere paragrafo 4. CONTENUTO DI QUESTO FOGLIO 1. Cos’è NULIBRY e a cosa serve 2. Cosa deve sapere prima di usare NULIBRY 3. Come usare NULIBRY 4. Possibili effetti indesiderati 5. Come conservare NULIBRY 6. Contenuto della confezione e altre informazioni 1. COS’È NULIBRY E A COSA SERVE COS’È NULIBRY NULIBRY contiene il principio attivo fosdenopterina. NULIBRY viene somministrato a persone affette da una malattia genetica chiamata deficit di cofattore molibdeno (MoCD) di tipo A _._ Viene somministrato quando il medico sospetta che una persona possa avere il MoCD di tipo A. Se il MoCD di tipo A è confermato mediante test genetico, NULIBRY deve essere continuato per tutta la vita. COS’È IL DEFICIT DI COFATTORE MOLIBDENO (MOCD) DI TIPO A Il MoCD di tipo A _ _ è un raro difetto congenito dei processi chimici naturali necessari affinché l’organismo funzioni (metabolismo). I segni di questa malattia genetica appaiono generalmente poco dopo la nascita e includono difficoltà nell’alimentazione e crisi convulsive. Altri segni sono una ridotta consapevolezza dell’ambiente circostante o ridotta reazione ad esso, un aumento delle reazioni di trasal Leggi il documento completo
1 ALLEGATO I RIASSUNTO DELLE CARATTERISTICHE DEL PRODOTTO 2 Medicinale sottoposto a monitoraggio addizionale. Ciò permetterà la rapida identificazione di nuove informazioni sulla sicurezza. Agli operatori sanitari è richiesto di segnalare qualsiasi reazione avversa sospetta. Vedere paragrafo 4.8 per informazioni sulle modalità di segnalazione delle reazioni avverse. 1. DENOMINAZIONE DEL MEDICINALE NULIBRY 9,5 mg polvere per soluzione iniettabile. 2. COMPOSIZIONE QUALITATIVA E QUANTITATIVA Ogni flaconcino contiene 12,5 mg di fosdenopterina bromidrato diidrato equivalenti a 9,5 mg di fosdenopterina. Dopo la ricostituzione con 5 mL di acqua sterile per preparazioni iniettabili, ogni mL di soluzione contiene 1,9 mg di fosdenopterina (1,9 mg/mL). Per l’elenco completo degli eccipienti, vedere paragrafo 6.1. 3. FORMA FARMACEUTICA Polvere per soluzione iniettabile (polvere per preparazione iniettabile). Polvere di colore da bianco a giallo chiaro. La soluzione ricostituita ha un pH compreso nell’intervallo 5-7, una viscosità di 1,0 cSt e un’osmolarità compresa nell’intervallo tra 260 e 320 mOsmol/kg 4. INFORMAZIONI CLINICHE 4.1 INDICAZIONI TERAPEUTICHE NULIBRY è indicato per il trattamento di pazienti con deficit di cofattore molibdeno (MoCD) di tipo A. _ _ 4.2 POSOLOGIA E MODO DI SOMMINISTRAZIONE NULIBRY deve essere somministrato solo se il paziente ha una diagnosi genetica confermata o una diagnosi di presunta MoCD di tipo A. I pazienti con una diagnosi di presunta MoCD di tipo A devono sottoporsi a un test genetico per confermare la diagnosi di MoCD di tipo A. NULIBRY deve essere interrotto se la diagnosi di MoCD di tipo A non è confermata dai test genetici. Il trattamento con NULIBRY deve essere avviato e supervisionato in ospedale da un operatore sanitario esperto nella gestione dei difetti congeniti del metabolismo. NULIBRY è una terapia sostitutiva cronica del substrato destinata all’uso a lungo termine. Posologia _Popolazione pediatrica di età inferiore a 1 anno (per età gestazionale) _ Nei Leggi il documento completo