Unione Europea - italiano - EMA (European Medicines Agency)

bluebird bio (netherlands) b.v. - trapianto autologo di cellule cd34+ di popolazione ricca che contiene le cellule staminali ematopoietiche transduced con lentiglobin bb305 vettore lentivirale che codifica per la beta-un-t87q-gene globinico - beta-talassemia - other hematological agents - zynteglo è indicato per il trattamento di pazienti di 12 anni e anziani con trasfusione-dipendente β talassemia (tdt) che non hanno un β0/β0 genotipo, per cui di cellule staminali emopoietiche (hsc) il trapianto è opportuno, ma un antigene leucocitario umano (hla)-abbinato correlati hsc donatore non è disponibile.