ZOLGENSMA Solution for Infusion,

Nazione: Svizzera

Lingua: italiano

Fonte: Swissmedic (Swiss Agency for Therapeutic Products)

Principio attivo:

onasemnogenum abeparvovecum Gentherapeutikum, das das humane Survival-Motoneuron- (SMN) Protein exprimiert. Es handelt sich um einen nicht replizierenden rekombinanten adeno-assoziierten Vektor auf der Basis des Virus-Serotyp 9 (AAV9), der die cDNA des humanen SMN-Gens unter der Kontrolle des Cytomegalievirus-Enhancers/Hühner-β-Aktin-Hybrid-Promotors enthält. Onasemnogen-Abeparvovec wird durch DNS-Rekombinationstechnologie in menschlichen embryonalen Nierenzellen gebildet. Besteht aus genetisch verändertem adeno-assoziiertem viralem Vektor vom Serotyp 9 (AAV9)

Commercializzato da:

Novartis Pharma Schweiz AG

Codice ATC:

M09AX09

INN (Nome Internazionale):

onasemnogenum abeparvovecum Gentherapeutikum, das das humane Survival-Motoneuron- (SMN) Protein exprimiert. Es handelt sich um einen nicht replizierenden rekombinanten adeno-assoziierten Vektor auf der Basis des Virus-Serotyp 9 (AAV9), der die cDNA des humanen SMN-Gens unter der Kontrolle des Cytomegalievirus-Enhancers/Hühner-β-Aktin-Hybrid-Promotors enthält. Onasemnogen-Abeparvovec wird durch DNS-Rekombinationstechnologie in menschlichen embryonalen Nierenzellen gebildet. Besteht aus genetisch verändertem adeno-assoziiertem viralem Vektor vom Serotyp 9 (AAV9)

Forma farmaceutica:

Solution for Infusion,

Composizione:

Lösung: onasemnogenum abeparvovecum Gentherapeutikum, das das humane Survival-Motoneuron- (SMN) Protein exprimiert. Es handelt sich um einen nicht replizierenden rekombinanten adeno-assoziierten Vektor auf der Basis des Virus-Serotyp 9 (AAV9), der die cDNA des humanen SMN-Gens unter der Kontrolle des Cytomegalievirus-Enhancers/Hühner-β-Aktin-Hybrid-Promotors enthält. Onasemnogen-Abeparvovec wird durch DNS-Rekombinationstechnologie in menschlichen embryonalen Nierenzellen gebildet. Besteht aus genetisch verändertem adeno-assoziiertem viralem Vektor vom Serotyp 9 (AAV9) 2×10e13 Vektorgenomen (vg), trometamolum, magnesii chloridum 4.5-hydricum, natrii chloridum, poloxamerum 188, acidum hydrochloridum, aqua ad iniectabile, 1 ml corresp..

Classe:

A

Gruppo terapeutico:

Trapianto: Gentherapieprodukt

Area terapeutica:

Zolgensma ist indiziert zur Behandlung von: ; • Patienten mit 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (SMA) mit einer biallelischen Mutation im SMN1-Gen und einer klinisch diagnostizierten Typ-1-SMA, oder; • Patienten mit 5q-assoziierter SMA mit einer biallelischen Mutation im SMN1-Gen und bis zu 3 Kopien des SMN2-Gens.; Die Therapie darf nur bis zum Alter von zwei Jahren verabreicht werden.

Stato dell'autorizzazione:

zugelassen

Data dell'autorizzazione:

1970-01-01

Foglio illustrativo

▼ Questo medicamento è soggetto a monitoraggio addizionale. Ciò
consente una rapida identificazione
delle nuove conoscenze in materia di sicurezza. Può contribuire
segnalando ogni effetto collaterale che
dovesse notare in suo figlio. Per istruzioni sulle modalità di
notifica degli effetti collaterali si veda al
termine del capitolo «Quali effetti collaterali può avere
Zolgensma?».
Informazione destinata ai pazienti
Legga attentamente il foglietto illustrativo prima che al suo bambino
venga somministrato il
medicamento. Questo medicamento è stato prescritto personalmente al
suo bambino e quindi non deve
essere consegnato ad altre persone, anche se i sintomi sono gli
stessi. Il medicamento potrebbe nuocere
alla loro salute.
Conservi il foglietto illustrativo per poterlo rileggere
all'occorrenza.
Zolgensma®
Novartis Pharma Schweiz AG
Che cos'è Zolgensma e quando si usa?
Zolgensma è un tipo di medicamento chiamato «terapia genica». Esso
contiene il principio attivo
onasemnogen-abeparvovec che contiene a sua volta materiale genetico
umano.
Zolgensma è indicato per il trattamento di neonati e bambini piccoli
affetti da una malattia ereditaria rara
e grave chiamata «atrofia muscolare spinale» (SMA).
Come agisce Zolgensma
La SMA si verifica in caso in cui un determinato gene necessario per
produrre una proteina essenziale
(nota come proteina di “sopravvivenza dei motoneuroni”, SMN) è
mancante o presenta un'anomalia. La
mancanza di proteina SMN provoca la morte delle cellule nervose che
controllano i muscoli
(motoneuroni). Ciò causa indebolimento e deperimento muscolare, con
conseguente perdita della
capacità di movimento.
Zolgensma fornisce una copia completamente funzionante del gene SMN in
modo che il corpo possa
produrre una quantità sufficiente di proteine SMN. Il gene viene
trasportato nelle cellule dove la sua
presenza è necessaria, tramite un virus modificato che non causa
malattie nell'uomo.
Su prescrizione medica.
Quando non si può usare Zolgensma?
Il suo bambino NON deve essere tratt

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Indice dei contenuti
Zolgensma®
Composizione
Forma farmaceutica e quantità di principio attivo per unità
Indicazioni/Possibilità d'impiego
Posologia/Impiego
Controindicazioni
Avvertenze e misure precauzionali
Interazioni
Gravidanza, allattamento
Effetti sulla capacità di condurre veicoli e sull'impiego di macchine
Effetti indesiderati
Posologia eccessiva
Proprietà/Effetti
Farmacocinetica
Dati preclinici
Altre indicazioni
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Confezioni
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Stato dell'informazione
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nuove conoscenze in materia di sicurezza. Chi esercita una professione
sanitaria è invitato a segnalare un
nuovo o serio effetto collaterale sospetto. Per indicazioni a
proposito della segnalazione di effetti collaterali,
cfr. la rubrica «Effetti indesiderati».
Zolgensma®
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Novartis Pharma Schweiz AG
AVVERTENZA IMPORTANTE sull’uso di Zolgensma. In seguito
all’infusione di Zolgensma si sono
verificate lesioni epatiche gravi e insufficienza epatica acuta, in
alcuni casi fatale. La funzionalità epatica
(ALT, AST, bilirubina totale) deve essere monitorata per almeno 3 mesi
dopo l’infusione e più a lungo, se
clinicamente indicato [vedere le rubriche «Avvertenze e misure
precauzionali», sottorubrica «Tossicità
epatica», nonché «Effetti indesiderati»]
Composizione
Principi attivi
Onasemnogen-abeparvovec: medicamento per terapia genica che esprime la
proteina umana di sopravvivenza
dei motoneuroni (SMN). Si tratta di un vettore basato su un virus
adeno-associato di sierotipo 9 (AAV9)
ricombinante, incompetente per la replicazione, contenente il cDNA per
il gene umano SMN posto sotto il
controllo di un