novartis europharm limited - voretigene neparvovec - leber congenital amaurosis; retinitis pigmentosa - other ophthalmologicals - luxturna fluorouracilu gydyti suaugusiųjų ir vaikų pacientams, turintiems regėjimo praradimas dėl paveldimos tinklainės distrofija, kurį sukelia patvirtino, biallelic rpe65 mutacijas ir kurie turi pakankamai gyvybinga tinklainės ląsteles.