Å alis: Europos SÄ…junga
kalba: lietuvių
Å altinis: EMA (European Medicines Agency)
autologinės CD34 + ląstelių frakcija, kuri yra CD34 + ląstelių transduced su antiretrovirusinių vektorius, kad koduoja žmonių adenozino deaminazės (ADA) kDNR seka iš žmogaus kraujodaros kamieninių/kamieninių ląstelių (CD34 +) ląstelių praturtintas
Fondazione Telethon ETS
L03
autologous CD34+ enriched cell fraction that contains CD34+ cells transduced with retroviral vector that encodes for the human ADA cDNA sequence
Immunostimulants,
Sunkus kombinuotas imunodeficitas
Strimvelis yra skirtas gydyti pacientams, sergantiems sunkiu kombinuotu imunodeficitu dėl trūkumo adenozino deaminazės (ADA-Skid), kuriems nėra tinkamas žmogaus leukocitų antigenų (ŽLA)-suderinta gretutinių kamieninių ląstelių donoras yra (žr. skyrių 4. 2 ir 4 skyrius.
Revision: 9
Įgaliotas
2016-05-26
22 B. PAKUOTÄ–S LAPELIS 23 PAKUOTÄ–S LAPELIS: INFORMACIJA PACIENTUI AR GLOBÄ–JUI STRIMVELIS 1- 10× 10 6 LÄ„STELIŲ/ML INFUZINÄ– DISPERSIJA AutologinÄ—mis CD34 + lÄ…stelÄ—mis praturtinta frakcija, kurioje yra CD34 + lÄ…stelių su transdukuotu retrovirusų vektoriumi, koduojanÄiu žmogaus ADA cDNR sekÄ… Vykdoma papildoma Å¡io vaisto stebÄ—sena. Tai padÄ—s greitai nustatyti naujÄ… saugumo informacijÄ…. Mums galite padÄ—ti praneÅ¡dami apie bet kokį JÅ«sų vaikui pasireiÅ¡kiantį Å¡alutinį poveikį. Apie tai, kaip praneÅ¡ti apie Å¡alutinį poveikį, žr. 4 skyriaus pabaigoje. ATIDŽIAI PERSKAITYKITE VISÄ„ Å Ä® LAPELÄ®, PRIEÅ JŪSŲ VAIKUI PRADEDANT VARTOTI VAISTÄ„, NES JAME PATEIKIAMA JŪSŲ VAIKUI SVARBI INFORMACIJA. - NeiÅ¡meskite Å¡io lapelio, nes vÄ—l gali prireikti jį perskaityti. - Jeigu kiltų daugiau klausimų, kreipkitÄ—s į JÅ«sų vaiko gydytojÄ… arba slaugytojÄ…. - Jeigu JÅ«sų vaikui pasireiÅ¡kÄ— Å¡alutinis poveikis (net jeigu jis Å¡iame lapelyje nenurodytas), kreipkitÄ—s į JÅ«sų vaiko gydytojÄ… arba slaugytojÄ…. Žr. 4 skyrių. - JÅ«sų vaiko gydytojas duos Jums įspÄ—jamÄ…jÄ… paciento kortelÄ™, kurioje nurodyta svarbi informacija apie JÅ«sų vaiko gydymÄ… Stromvelis. Atidžiai jÄ… perskaitykite ir vykdykite joje esanÄius nurodymus. - Visada su savimi turÄ—kite įspÄ—jamÄ…jÄ… paciento kortelÄ™ ir parodykite jÄ… gydytojui arba slaugytojui, pas kuriuos lankosi JÅ«sų vaikas arba kai JÅ«sų vaikas atvyksta į ligoninÄ™. APIE KÄ„ RAÅ OMA Å IAME LAPELYJE? 1. Kas yra Strimvelis ir kam jis vartojamas 2. Kas žinotina prieÅ¡ JÅ«sų vaikui vartojant Strimvelis 3. Kaip vartoti Strimvelis 4. Galimas Å¡alutinis poveikis 5. Kaip laikyti Strimvelis 6. PakuotÄ—s turinys ir kita informacija 1. KAS YRA STRIMVELIS IR KAM JIS VARTOJAMAS Strimvelis yra vaistas, skiriamas GENŲ TERAPIJAI . Jis gaminamas specialiai kiekvienam pacientui. Strimvelis gydoma sunki vaikų bÅ«klÄ—, vadinama ADA-SCID (angl. _adenosine deaminase-severe _ _combined immune deficiency, t. y. sunkus kombinuotasis imunodeficitas dÄ—l adenozindeami Perskaitykite visÄ… dokumentÄ…
1 I PRIEDAS PREPARATO CHARAKTERISTIKŲ SANTRAUKA 2 Vykdoma papildoma Å¡io vaistinio preparato stebÄ—sena. Tai padÄ—s greitai nustatyti naujÄ… saugumo informacijÄ…. Sveikatos priežiÅ«ros specialistai turi praneÅ¡ti apie bet kokias įtariamas nepageidaujamas reakcijas. Apie tai, kaip praneÅ¡ti apie nepageidaujamas reakcijas, žr. 4.8 skyriuje. 1. VAISTINIO PREPARATO PAVADINIMAS Strimvelis 1–10 x10 6 lÄ…stelių/ml infuzinÄ— dispersija 2. KOKYBINÄ– IR KIEKYBINÄ– SUDÄ–TIS 2.1 BENDRAS APRAÅ YMAS AutologinÄ—mis CD34 + lÄ…stelÄ—mis praturtinta frakcija, kurioje yra CD34 + lÄ…stelių su transdukuotu retrovirusų vektoriumi, koduojanÄiu žmogaus adenozindeaminazÄ—s (ADA) cDNR sekÄ…, iÅ¡skirta iÅ¡ žmogaus kraujodaros kamieninių lÄ…stelių ar kaulų Äiulpų kamieninių (CD34 + ) lÄ…stelių. 2.2 KOKYBINÄ– IR KIEKYBINÄ– SUDÄ–TIS Vaistinis preparatas supakuotas į vienÄ… ar daugiau infuzijų maiÅ¡elių. Kiekviename atskiram pacientui skirtame vaistinio preparato Strimvelis infuzijų maiÅ¡elyje yra autologinÄ—mis CD34 + lÄ…stelÄ—mis praturtinta frakcija, kurioje yra CD34 + lÄ…stelių su transdukuotu retrovirusų vektoriumi, koduojanÄiu žmogaus ADA cDNR sekÄ…. KiekybinÄ— informacija apie CD34 + lÄ…stelių skaiÄių/kg ir bendrÄ… lÄ…stelių kiekį vaistiniame preparate yra nurodyta kiekvienos serijos ženklinime. Koncentracija yra 1–10 x 10 6 CD34 + lÄ…stelių/ml. PagalbinÄ— medžiaga, kurios poveikis žinomas Viename vaistinio preparato mililitre yra 0,15 mmol natrio. Visos pagalbinÄ—s medžiagos iÅ¡vardytos 6.1 skyriuje. 3. FARMACINÄ– FORMA InfuzinÄ— dispersija. Drumsta ar skaidri, bespalvÄ— ar rožinÄ—s spalvos lÄ…stelių dispersija. 4. K LINIKINÄ– INFORMACIJA 4.1 TERAPINÄ–S INDIKACIJOS Strimvelis skirtas gydyti pacientams, kuriems yra diagnozuotas sunkus kombinuotasis imunodeficitas dÄ—l adenozindeaminazÄ—s trÅ«kumo (angl. _Adenosine Deaminase Severe Combined Immunodeficiency, _ ADA-SCID), kuriems nÄ—ra kamieninių lÄ…stelių donoro, turinÄio tinkamÄ… žmogaus leukocitų antigenÄ… (angl. _human leukocyte antigen, H Perskaitykite visÄ… dokumentÄ…