Zolgensma Eiropas Savienība - latviešu - EMA (European Medicines Agency)

zolgensma

novartis europharm limited  - onasemnogene abeparvovec - muskuļu atrofija, mugurkaula - other drugs for disorders of the musculo-skeletal system - zolgensma ir indicēts, lai ārstētu:pacientiem ar 5q muguras muskuļu atrofija (sma) ar bi-allelic mutācija smn1 gēnu un klīniskā diagnoze sma tips 1, orpatients ar 5q sma ar bi-allelic mutācija smn1 gēnu un līdz 3 kopijas smn2 gēnu.