Valsts: Eiropas Savienība
Valoda: latviešu
Klimata pārmaiņas: EMA (European Medicines Agency)
Autologās CD34+ šūnu bagātināts iedzīvotāju, kas satur asinsrades cilmes šūnas, transduced ar lentiglobin BB305 lentiviral vektoru kodēšanas beta-A-T87Q-globin gēnu
bluebird bio (Netherlands) B.V.
B06A
betibeglogene autotemcel
Other hematological agents
beta-talasēmija
Zynteglo ir indicēts, lai ārstētu pacientu, 12 gadi un vecāki ar asins pārliešanu atkarīgas no β thalassaemia (TDT), kas nav β0/β0 genotipa, kuriem hematopoētisko cilmes šūnu (VAK) transplantācija ir lietderīgi, bet cilvēka leikocītu antigēnu (HLA)-saskaņota saistīti HSC donoru nav pieejama.
Revision: 5
Atsaukts
2019-05-29
Zāles vairs nav reğistrētas 1 I PIELIKUMS ZĀĻU APRAKSTS Zāles vairs nav reğistrētas 2 Šīm zālēm tiek piemērota papildu uzraudzība. Tādējādi būs iespējams ātri identificēt jaunāko informāciju par šo zāļu drošumu. Veselības aprūpes speciālisti tiek lūgti ziņot par jebkādām iespējamām nevēlamām blakusparādībām. Skatīt 4.8. apakšpunktu par to, kā ziņot par nevēlamām blakusparādībām. 1. ZĀĻU NOSAUKUMS Zynteglo 1,2-20 × 10 6 šūnas/ml dispersija infūzijām. 2. KVALITATĪVAI S UN KVANTITATĪVAIS SASTĀVS 2.1. VISPĀRĒJS APRAKSTS Zynteglo (betibeglogene autotemcel) ir ģenētiski modificēta autologa ar CD34 + šūnām bagātināta šūnu frakcija, kas satur hematopoētiskās cilmes šūnas (HCŠ), transducētas ar lentivīrusa vektoru (LVV), kas kodē β A-T87Q globīna gēnu. 2.2. KVALITATĪVAIS UN KVANTITATĪVAIS SASTĀVS Gatavās zāles sastāv no viena vai vairākiem infūzijas maisiem, kas satur 1,2-20 × 10 6 šūnas/ml dispersiju kriokonservētā šķīdumā. Katrs infūzijas maiss satur aptuveni 20 ml Zynteglo. Kvantitatīvā informācija par zāļu stiprumu, CD34 + šūnām un zāļu devu ir norādīta Zāļu sērijas informācijas lapā. Zāļu sērijas informācijas lapa ir ievietota Zynteglo pārvadāšanai paredzētā kriokonteinera vākā. Palīgviela ar zināmu iedarbību Katra deva satur 391-1564 mg nātrija. Pilnu palīgvielu sarakstu skatīt 6.1. apakšpunktā. 3. ZĀĻU FORMA Dispersija infūzijām. Dzidra vai viegli duļķaina, bezkrāsaina līdz dzeltena vai sārta dispersija. 4. KLĪNISKĀ INFORMĀCIJA 4.1. TERAPEITISKĀS INDIKĀCIJAS Zynteglo ir paredzēts transfūzijas atkarīgas β talasēmijas (TAT) ārstēšanai pacientiem vecumā no 12 gadiem, kuriem nav β 0 /β 0 genotipa un kuriem būtu piemērota hematopoētisko cilmes šūnu (HCŠ) transplantācija, bet nav pieejams HCŠ donors ar atbilstošu cilvēka leikocītu antigēnu (_human _ _leukocyte antigen, _HLA) (skatīt 4.4. un 5.1. apakšpunktu). 4.2. DEVAS UN LIETOŠANAS VEIDS Zyntegl Izlasiet visu dokumentu
Zāles vairs nav reğistrētas 1 I PIELIKUMS ZĀĻU APRAKSTS Zāles vairs nav reğistrētas 2 Šīm zālēm tiek piemērota papildu uzraudzība. Tādējādi būs iespējams ātri identificēt jaunāko informāciju par šo zāļu drošumu. Veselības aprūpes speciālisti tiek lūgti ziņot par jebkādām iespējamām nevēlamām blakusparādībām. Skatīt 4.8. apakšpunktu par to, kā ziņot par nevēlamām blakusparādībām. 1. ZĀĻU NOSAUKUMS Zynteglo 1,2-20 × 10 6 šūnas/ml dispersija infūzijām. 2. KVALITATĪVAI S UN KVANTITATĪVAIS SASTĀVS 2.1. VISPĀRĒJS APRAKSTS Zynteglo (betibeglogene autotemcel) ir ģenētiski modificēta autologa ar CD34 + šūnām bagātināta šūnu frakcija, kas satur hematopoētiskās cilmes šūnas (HCŠ), transducētas ar lentivīrusa vektoru (LVV), kas kodē β A-T87Q globīna gēnu. 2.2. KVALITATĪVAIS UN KVANTITATĪVAIS SASTĀVS Gatavās zāles sastāv no viena vai vairākiem infūzijas maisiem, kas satur 1,2-20 × 10 6 šūnas/ml dispersiju kriokonservētā šķīdumā. Katrs infūzijas maiss satur aptuveni 20 ml Zynteglo. Kvantitatīvā informācija par zāļu stiprumu, CD34 + šūnām un zāļu devu ir norādīta Zāļu sērijas informācijas lapā. Zāļu sērijas informācijas lapa ir ievietota Zynteglo pārvadāšanai paredzētā kriokonteinera vākā. Palīgviela ar zināmu iedarbību Katra deva satur 391-1564 mg nātrija. Pilnu palīgvielu sarakstu skatīt 6.1. apakšpunktā. 3. ZĀĻU FORMA Dispersija infūzijām. Dzidra vai viegli duļķaina, bezkrāsaina līdz dzeltena vai sārta dispersija. 4. KLĪNISKĀ INFORMĀCIJA 4.1. TERAPEITISKĀS INDIKĀCIJAS Zynteglo ir paredzēts transfūzijas atkarīgas β talasēmijas (TAT) ārstēšanai pacientiem vecumā no 12 gadiem, kuriem nav β 0 /β 0 genotipa un kuriem būtu piemērota hematopoētisko cilmes šūnu (HCŠ) transplantācija, bet nav pieejams HCŠ donors ar atbilstošu cilvēka leikocītu antigēnu (_human _ _leukocyte antigen, _HLA) (skatīt 4.4. un 5.1. apakšpunktu). 4.2. DEVAS UN LIETOŠANAS VEIDS Zyntegl Izlasiet visu dokumentu