Country: Kesatuan Eropah
Bahasa: Denmark
Sumber: EMA (European Medicines Agency)
alipogene tiparvovec
uniQure biopharma B.V.
C10AX10
alipogene tiparvovec
Lipid modificerende midler
Hyperlipoproteinæmi Type I
Glybera er indiceret til voksne patienter, der er diagnosticeret med familielipoproteinlipasemangel (LPLD) og lider af alvorlige eller multiple pancreatitisangreb på trods af fedtbegrænsninger. Diagnosen af LPLD skal bekræftes ved genetisk testning. Indikationen er begrænset til patienter med påviselige niveauer af LPL-protein.
Revision: 8
Trukket tilbage
2012-10-25
27 B. INDLÆGSSEDDEL Lægemidlet er ikke længere autoriseret 28 INDLÆGSSEDDEL: INFORMATION TIL BRUGEREN GLYBERA. INJEKTIONSVÆSKE, OPLØSNING, 3 × 10 12 GENOMKOPIER/ML Alipogentiparvovec Dette lægemiddel er underlagt supplerende overvågning. Dermed kan der hurtigt tilvejebringes nye oplysninger om sikkerheden. Du kan hjælpe ved at indberette alle de bivirkninger, du får. Se sidst i punkt 4, hvordan du indberetter bivirkninger. LÆS DENNE INDLÆGSSEDDEL GRUNDIGT, INDEN DU FÅR DETTE LÆGEMIDDEL, DA DEN INDEHOLDER VIGTIGE OPLYSNINGER. - Gem indlægssedlen. Du kan få brug for at læse den igen. - Spørg lægen, hvis der er mere, du vil vide. - Kontakt lægen, hvis du får bivirkninger, herunder bivirkninger som ikke er nævnt her. - Lægen har udleveret et patientkort til dig. Læs det omhyggeligt, og følg dets anvisninger. - Vis kortet til sundhedspersonerne (læge, sundhedspersonalet) ved konsultation eller indlæggelse! Se afsnit 4. OVERSIGT OVER INDLÆGSSEDLEN : 1. Virkning og anvendelse 2. Det skal du vide før du begynder at få Glybera 3. Sådan får du Glybera 4. Bivirkninger 5. Opbevaring 6. Pakningsstørrelser og yderligere oplysninger 1. VIRKNING OG ANVENDELSE Glybera indeholder alipogentiparvovec, et genterapiprodukt, der virker ved at afgive et gen til kroppen for at rette en genetisk fejl. Det tilhører en gruppe lægemidler, som kaldes lipidmodificerende midler. Glybera anvendes til behandling af den arvelige sygdom lipoproteinlipase-mangel (LPLD). Lipoproteinlipase (LPL) er et naturligt forekommende stof i kroppen (et enzym), der kontrollerer niveauet af visse fedtstoffer i blodet. Ved sygdommen lipoproteinlipase-mangel mangler dette enzym på grund af en genetisk fejl. Patienter med sygdommen ophober meget store mængder fedtstof i blodet (hyperkylomikronæmi). Glybera anvendes til behandling af voksne patienter, der har fået konstateret arvelig lipoproteinlipase- mangel, (LPLD) og som lider af svære eller gentagne anfald af betændelse i bugspytkirtlen trods fedtfattig diæt. Diagnosen L Baca dokumen lengkap
1 BILAG I PRODUKTRESUMÉ Lægemidlet er ikke længere autoriseret 2 Dette lægemiddel er underlagt supplerende overvågning. Dermed kan nye sikkerhedsoplysninger hurtigt tilvejebringes. Læger og sundhedspersonale anmodes om at indberette alle formodede bivirkninger. Se i pkt. 4.8, hvordan bivirkninger indberettes. 1. LÆGEMIDLETS NAVN Glybera, injektionsvæske, opløsning, 3 × 10 12 genomkopier/ml 2. KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSÆTNING 2.1 GENEREL BESKRIVELSE Alipogentiparvovec indeholder den humane lipoproteinlipase (LPL)-genvariant LPL S447X i en vektor. Vektoren består af en proteinskal, der er afledt af adeno-associeret virus serotype 1 (AAV1), cytalomegalovirus (CMV) promoteren, der er et posttranskriptionelt regulerende element fra hepatitisvirus fra skovmurmeldyr, samt AAV2- deriverede ITR (inverted terminal repeats – modsat orienterede gentagelser). Alipogentiparvovec produceres ved hjælp af insektceller og rekombinant baculovirus-teknologi. 2.2 KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSÆTNING Hvert hætteglas med alipogentiparvovec indeholder 1 ml ekstraherbar opløsning, der indeholder 3 × 10 12 genomkopier (gc). Hver patientspecifik pakke indeholder det nødvendige antal hætteglas til at dosere patienten med 1 × 10 12 LPL S447X gc/kg legemsvægt. Hjælpestof, som behandleren skal være opmærksom på: Dette lægemiddel indeholder fra 47,5 mg natrium pr. administration (27 injektionssteder) til 105,6 mg natrium pr. administration (60 injektionssteder). Alle hjælpestoffer er anført under pkt. 6.1. 3. LÆGEMIDDELFORM Injektionsvæske, opløsning. Klar til let opaliserende, farveløs opløsning. 4. KLINISKE OPLYSNINGER 4.1 TERAPEUTISKE INDIKATIONER Glybera er indiceret til behandling af voksne patienter, der er diagnosticeret med arvelig lipoproteinlipase-mangel (LPLD), og som lider af svære eller multiple anfald af pankreatitis trods fedtfattig diæt. Diagnosen LPLD skal være bekræftet ved genetisk testning. Indikationen er begrænset til patienter med målelige mængder af LPL-protein (se pkt. Baca dokumen lengkap