Upstaza

Country: Unjoni Ewropea

Lingwa: Malti

Sors: EMA (European Medicines Agency)

Ingredjent attiv:

Eladocagene exuparvovec

Disponibbli minn:

PTC Therapeutics International Limited

Kodiċi ATC:

A16AB26

INN (Isem Internazzjonali):

eladocagene exuparvovec

Grupp terapewtiku:

Enzymes, Other alimentary tract and metabolism products

Żona terapewtika:

Amino Acid Metaboliżmu, Żbalji Inborn

Indikazzjonijiet terapewtiċi:

Upstaza is indicated for the treatment of patients aged 18 months and older with a clinical, molecular, and genetically confirmed diagnosis of aromatic L amino acid decarboxylase (AADC) deficiency with a severe phenotype (see section 5.

Sommarju tal-prodott:

Revision: 5

L-istatus ta 'awtorizzazzjoni:

Awtorizzat

Data ta 'l-awtorizzazzjoni:

2022-07-18

Fuljett ta 'informazzjoni

24
B. FULJETT TA’ TAGĦRIF
25
FULJETT TA’ TAGĦRIF: INFORMAZZJONI GĦALL-PAZJENT
UPSTAZA 2.8 × 10
11 ĠENOMI TAL-VETTUR/0.5 ML SOLUZZJONI GĦALL-INFUŻJONI
Eladocagene exuparvovec
Dan il-prodott mediċinali huwa suġġett għal monitoraġġ
addizzjonali. Dan ser jippermetti
identifikazzjoni ta’ malajr ta’ informazzjoni ġdida dwar
is-sigurtà. Inti tista’ tgħin billi tirrapporta
kwalunkwe effett sekondarju li inti jew it-tifel jew it-tifla tiegħek
jista jkollkom. Ara t-tmiem ta’
sezzjoni 4 biex tara kif għandek tirrapporta effetti sekondarji.
AQRA SEW DAN IL-FULJETT KOLLU QABEL INTI JEW IT-TIFEL JEW IT-TIFLA
TIEGĦEK TINGĦATAW DIN IL-MEDIĊINA
PERESS LI FIH INFORMAZZJONI IMPORTANTI GĦALIK.
-
Żomm dan il-fuljett. Jista’ jkollok bżonn terġa’ taqrah.
-
Jekk ikollok aktar mistoqsijiet, staqsi lit-tabib jew lill-infermier.
-
Jekk inti jew it-tifel/tifla tiegħek ikollkom xi effett sekondarju,
kellem lit-tabib jew lill-
infermier.Dan jinkludi xi effett sekondarju possibbli li mhuwiex
elenkat f’dan il-fuljett. Ara
sezzjoni 4.
F’DAN IL-FULJETT
1.
X’inhu Upstaza u għalxiex jintuża
2.
X’għandek tkun taf qabel ma inti jew it-tifel jew it-tifla tiegħek
tingħataw Upstaza
3.
Kif jingħata Upstaza lilek jew lit-tifel/tifla tiegħek
4.
Effetti sekondarji possibbli
5.
Kif taħżen Upstaza
6.
Kontenut tal-pakkett u informazzjoni oħra
1.
X’INHU UPSTAZA U GĦALXIEX JINTUŻA
X’INHU UPSTAZA
Upstaza hija mediċina ta’ terapija tal-ġeni li fiha s-sustanza
attiva eladocagene exuparvovec.
GĦALXIEX JINTUŻA UPSTAZA
Upstaza jintuża għat-trattament tal-pazjenti ta’ bejn it-18-il
xahar u akbar, li għandhom defiċjenza tal-
proteina msejħa L-amino acid decarboxylase (AADC) aromatiku. Din
il-proteina hija essenzjali biex
tagħmel ċerti sustanzi li teħtieġ is-sistema nervuża tal-ġisem
biex taħdem sewwa.
Id-defiċjenza tal-AADC hija kundizzjoni li tintiret ikkawżata minn
mutazzjoni (bidla) fil-ġene li
tikkontrolla l-produzzjoni tal-AADC (imsejħa wkoll il-ġene
_dopa decarboxylase_
jew

Karatteristiċi tal-prodott

1
ANNESS I
SOMMARJU TAL-KARATTERISTIĊI TAL-PRODOTT
2
Dan il-prodott mediċinali huwa suġġett għal monitoraġġ
addizzjonali. Dan ser jippermetti
identifikazzjoni ta’ malajr ta’ informazzjoni ġdida dwar
is-sigurtà. Il-professjonisti tal-kura tas-saħħa
huma mitluba jirrappurtaw kwalunkwe reazzjoni avversa suspettata. Ara
sezzjoni 4.8 dwar kif
għandhom jiġu rappurtati reazzjonijiet avversi.
1.
ISEM IL-PRODOTT MEDIĊINALI
Upstaza 2.8 × 10
11
ġenomi vetturi (vg)/0.5 mL soluzzjoni għall-infużjoni
2.
GĦAMLA KWALITATTIVA U KWANTITATTIVA
2.1
DESKRIZZJONI ĠENERALI
Eladocagene exuparvovec huwa prodott mediċinali ta’ terapija
tal-ġeni li jesprimi l-enzima aromatika
umana L-amino acid decarboxylase (hAADC). Huwa vettur ibbażat fuq
il-virus assoċjat mal-adeno ta’
serotip 2 (AAV2) rikombinanti u mhux replikabbli, li fih is-cDNA
tal-ġene uman dopa decarboxylase
(DDC) taħt il-kontroll tal-promotur immedjat-bikri
taċ-ċitomegalovirus.
Eladocagene exuparvovec jiġi prodott f’ċelluli tal-kliewi
embrijoniċi tal-bniedem permezz ta’
teknoloġija tad-DNA rikombinanti.
2.2
GĦAMLA KWALITATTIVA U KWANTITATTIVA
Kull fjala ta’ doża waħda fih 2.8 × 10
11
vg ta’ eladocagene exuparvovec f’0.5 mL estrattabbli ta’
soluzzjoni. Kull mL ta’ soluzzjoni fih 5.6 × 10
11
vg of eladocagene exuparvovec.
Għal-lista sħiħa ta’ eċċipjenti, ara sezzjoni 6.1.
3.
GĦAMLA FARMAĊEWTIKA
Soluzzjoni għall-infużjoni.
Wara li tinħall mill-friża, is-soluzzjoni għall-infużjoni tkun
likwidu ċar sa kemmxejn opak, minn bla
kulur sa abjad ċar.
4.
TAGĦRIF KLINIKU
4.1
INDIKAZZJONIJIET TERAPEWTIĊI
Upstaza hija indikata għat-trattament ta’ pazjenti ta’ bejn 18-il
xahar u akbar li għandhom dijanjosi ta’
defiċjenza klinika, molekulari u ġenetikament kkonfermata ta’
L-amino acid decarboxylase aromatiku
(AADC) b’fenotip sever (ara sezzjoni 5.1).
4.2
POŻOLOĠIJA U METODU TA’ KIF GĦANDU JINGĦATA
It-trattament għandu jingħata f’ċentru speċjalizzat
fin-newrokirurġija sterjotattika, minn kirur