Land: Europese Unie
Taal: Nederlands
Bron: EMA (European Medicines Agency)
miglustat
Amicus Therapeutics Europe Limited
A16AX06
miglustat
Andere voedings- en metabolismeproducten
Glycogeen Opslag Ziekte Type II
Opfolda (miglustat) is an enzyme stabiliser of cipaglucosidase alfa long-term enzyme replacement therapy in adults with late-onset Pompe disease (acid α- glucosidase [GAA] deficiency).
Revision: 1
Erkende
2023-06-26
17 B. BIJSLUITER 18 BIJSLUITER: INFORMATIE VOOR DE PATIËNT OPFOLDA 65 MG HARDE CAPSULES miglustat LEES GOED DE HELE BIJSLUITER VOORDAT U DIT GENEESMIDDEL INNEEMT, WANT ER STAAT BELANGRIJKE INFORMATIE IN VOOR U. • Bewaar deze bijsluiter. Misschien heeft u hem later weer nodig. • Heeft u nog vragen? Neem dan contact op met uw arts, apotheker of verpleegkundige. • Geef dit geneesmiddel niet door aan anderen, want het is alleen aan u voorgeschreven. Het kan schadelijk zijn voor anderen, ook al hebben zij dezelfde klachten als u. • Krijgt u last van een van de bijwerkingen die in rubriek 4 staan? Of krijgt u een bijwerking die niet in deze bijsluiter staat? Neem dan contact op met uw arts, apotheker of verpleegkundige. INHOUD VAN DEZE BIJSLUITER 1. Wat is Opfolda en waarvoor wordt dit middel gebruikt? 2. Wanneer mag u dit middel niet innemen of moet u er extra voorzichtig mee zijn? 3. Hoe neemt u dit middel in? 4. Mogelijke bijwerkingen 5. Hoe bewaart u dit middel? 6. Inhoud van de verpakking en overige informatie 1. WAT IS OPFOLDA EN WAARVOOR WORDT DIT MIDDEL GEBRUIKT? WAT IS OPFOLDA? Opfolda is een geneesmiddel dat wordt gebruikt bij de behandeling van laat beginnende ziekte van Pompe bij volwassenen. Dit geneesmiddel bevat de werkzame stof ‘miglustat’. WAARVOOR WORDT DIT MIDDEL GEBRUIKT? Dit middel wordt altijd gebruikt met een ander geneesmiddel met de naam ‘cipaglucosidase alfa’, een vorm van enzymvervangingstherapie (Enzyme Replacement Therapy; ERT). Het is daarom heel belangrijk dat u ook de bijsluiter van cipaglucosidase alfa leest. Als u vragen heeft over uw geneesmiddelen, neem dan contact op met uw arts of apotheker. HOE WERKT OPFOLDA? Mensen met de ziekte van Pompe hebben een laag gehalte van het enzym zure alfaglucosidase (GAA). Dit enzym helpt de niveaus van glycogeen (een soort koolhydraat) in het lichaam onder controle te houden. Bij de ziekte van Pompe stapelen hoge niveaus van glycogeen zich op in de spieren van het lichaam. Dit zorgt dat spieren, zoals de spieren die u helpen bij he Lees het volledige document
1 BIJLAGE I SAMENVATTING VAN DE PRODUCTKENMERKEN 2 1. NAAM VAN HET GENEESMIDDEL Opfolda 65 mg harde capsules 2. KWALITATIEVE EN KWANTITATIEVE SAMENSTELLING Elke harde capsule bevat 65 mg miglustat. Voor de volledige lijst van hulpstoffen, zie rubriek 6.1. 3. FARMACEUTISCHE VORM Capsule, hard Maat 2 harde capsule (6,35x18,0 mm) met een grijze opake dop en witte, ondoorzichtige huls met "AT2221" in zwart afgedrukt op de huls, met wit tot gebroken wit poeder. 4. KLINISCHE GEGEVENS 4.1 THERAPEUTISCHE INDICATIES Opfolda (miglustat) is geïndiceerd als een enzymstabilisator van cipaglucosidase alfa voor langdurige enzymvervangende behandeling bij volwassenen met op latere leeftijd gemanifesteerde ziekte van Pompe (zure α-glucosidase [GAA]-deficiëntie). 4.2 DOSERING EN WIJZE VAN TOEDIENING De behandeling dient onder toezicht te staan van een arts die ervaring heeft met de behandeling van patiënten met de ziekte van Pompe of andere erfelijke metabole of neuromusculaire aandoeningen. Miglustat 65 mg harde capsules moet worden gebruikt in combinatie met cipaglucosidase alfa. De samenvatting van de productkenmerken (SmPC) voor cipaglucosidase alfa moet worden geraadpleegd voordat u miglustat inneemt. Dosering De aanbevolen dosis moet om de andere week oraal worden ingenomen door volwassenen van 18 jaar en ouder en is gebaseerd op het lichaamsgewicht: • Voor patiënten die ≥ 50 kg wegen, is de aanbevolen dosis 260 mg (4 capsules van 65 mg). • Voor patiënten die ≥ 40 kg tot < 50 kg wegen, is de aanbevolen dosis 195 mg (3 capsules van 65 mg). Miglustat 65 mg harde capsules moeten ongeveer 1 uur maar niet langer dan 3 uur voor aanvang van de cipaglucosidase alfa-infusie worden ingenomen. 3 AFBEELDING 1. TIJDLIJN DOSIS * Miglustat 65 mg harde capsules moeten ongeveer 1 uur maar niet langer dan 3 uur voor aanvang van de cipaglucosidase alfa-infusie worden ingenomen. De respons van de patiënt op de behandeling moet regelmatig worden beoordeeld op basis van een uitgebreide evaluatie van alle klinische manifestaties van Lees het volledige document