Pombiliti

Land: Europese Unie

Taal: Hongaars

Bron: EMA (European Medicines Agency)

Werkstoffen:

Cipaglucosidase alfa

Beschikbaar vanaf:

Amicus Therapeutics Europe Limited

ATC-code:

A16AB

INN (Algemene Internationale Benaming):

cipaglucosidase alfa

Therapeutische categorie:

Egyéb táplálkozási traktus pedig anyagcsere termékek,

Therapeutisch gebied:

II típusú glikogén-tároló betegség

therapeutische indicaties:

Pombiliti (cipaglucosidase alfa) is a long-term enzyme replacement therapy used in combination with the enzyme stabiliser miglustat for the treatment of adults with late-onset Pompe disease (acid α-glucosidase [GAA] deficiency).

Autorisatie-status:

Felhatalmazott

Autorisatie datum:

2023-03-20

Bijsluiter

1
I. MELLÉKLET
ALKALMAZÁSI ELŐÍRÁS
2
Ez a gyógyszer fokozott felügyelet alatt áll. Ez lehetővé teszi
az új gyógyszerbiztonságossági
információk gyors azonosítását. Az egészségügyi szakembereket
arra kérjük, hogy jelentsenek
bármilyen feltételezett mellékhatást. A mellékhatások
jelentésének módjairól a 4.8 pontban
kaphatnak további tájékoztatást.
1.
A GYÓGYSZER NEVE
Pombiliti 105 mg por oldatos infúzióhoz való koncentrátumhoz
2.
MINŐSÉGI ÉS MENNYISÉGI ÖSSZETÉTEL
105 mg alfa-cipaglükozidázt tartalmaz injekciós üvegenként.
Az egyes injekciós üvegek tartalmának feloldása után (lásd 6.6
pont) a koncentrált oldat 15 mg alfa-
cipaglükozidázt* tartalmaz ml-enként.
*A bisz-foszforilált N-glikánokat (bisz-M6P) tartalmazó humán
sav-α-glükozidázt kínai hörcsög
petefészeksejtekben állítják elő rekombináns
DNS-technológiával.
Ismert hatású segédanyagok
10,05 mg nátriumot tartalmaz injekciós üvegenként.
A segédanyagok teljes listáját lásd a 6.1. pontban.
3.
GYÓGYSZERFORMA
Por oldatos infúzióhoz való koncentrátumhoz (por koncentrátumhoz)
Fehér vagy enyhén sárgás színű liofilizált por
4.
KLINIKAI JELLEMZŐK
4.1
TERÁPIÁS JAVALLATOK
A Pombiliti (alfa-cipaglükozidáz) hosszú távú enzimpótló
terápia, amelyet az enzimstabilizáló
miglusztáttal kombinálva alkalmaznak késői kezdetű Pompe-kórban
(sav-α-glükozidáz [GAA] hiány)
szenvedő felnőttek kezelésére.
4.2
ADAGOLÁS ÉS ALKALMAZÁS
A kezelést a Pompe-kórban vagy más örökletes metabolikus vagy
neuromuscularis betegségekben
szenvedő betegek kezelésében jártas orvosnak kell felügyelnie.
Az alfa-cipaglükozidázt 65 mg-os miglusztát kemény kapszulával
együtt kell alkalmazni. Emiatt a
65 mg-os miglusztát kemény kapszulák alkalmazási előírását
(SmPC) el kell olvasni az alfa-
cipaglükozidáz bevétele előtt a kapszulák számára
(testtömegtől függően), az adagolás időzítésére és a
koplalásra vonatkozóan.
3
Adagolás
Az alfa-c

Productkenmerken

1
I. MELLÉKLET
ALKALMAZÁSI ELŐÍRÁS
2
Ez a gyógyszer fokozott felügyelet alatt áll. Ez lehetővé teszi
az új gyógyszerbiztonságossági
információk gyors azonosítását. Az egészségügyi szakembereket
arra kérjük, hogy jelentsenek
bármilyen feltételezett mellékhatást. A mellékhatások
jelentésének módjairól a 4.8 pontban
kaphatnak további tájékoztatást.
1.
A GYÓGYSZER NEVE
Pombiliti 105 mg por oldatos infúzióhoz való koncentrátumhoz
2.
MINŐSÉGI ÉS MENNYISÉGI ÖSSZETÉTEL
105 mg alfa-cipaglükozidázt tartalmaz injekciós üvegenként.
Az egyes injekciós üvegek tartalmának feloldása után (lásd 6.6
pont) a koncentrált oldat 15 mg alfa-
cipaglükozidázt* tartalmaz ml-enként.
*A bisz-foszforilált N-glikánokat (bisz-M6P) tartalmazó humán
sav-α-glükozidázt kínai hörcsög
petefészeksejtekben állítják elő rekombináns
DNS-technológiával.
Ismert hatású segédanyagok
10,05 mg nátriumot tartalmaz injekciós üvegenként.
A segédanyagok teljes listáját lásd a 6.1. pontban.
3.
GYÓGYSZERFORMA
Por oldatos infúzióhoz való koncentrátumhoz (por koncentrátumhoz)
Fehér vagy enyhén sárgás színű liofilizált por
4.
KLINIKAI JELLEMZŐK
4.1
TERÁPIÁS JAVALLATOK
A Pombiliti (alfa-cipaglükozidáz) hosszú távú enzimpótló
terápia, amelyet az enzimstabilizáló
miglusztáttal kombinálva alkalmaznak késői kezdetű Pompe-kórban
(sav-α-glükozidáz [GAA] hiány)
szenvedő felnőttek kezelésére.
4.2
ADAGOLÁS ÉS ALKALMAZÁS
A kezelést a Pompe-kórban vagy más örökletes metabolikus vagy
neuromuscularis betegségekben
szenvedő betegek kezelésében jártas orvosnak kell felügyelnie.
Az alfa-cipaglükozidázt 65 mg-os miglusztát kemény kapszulával
együtt kell alkalmazni. Emiatt a
65 mg-os miglusztát kemény kapszulák alkalmazási előírását
(SmPC) el kell olvasni az alfa-
cipaglükozidáz bevétele előtt a kapszulák számára
(testtömegtől függően), az adagolás időzítésére és a
koplalásra vonatkozóan.
3
Adagolás
Az alfa-c