Orphacol Europese Unie - Nederlands - EMA (European Medicines Agency)

orphacol

theravia - cholzuur - digestive system diseases; metabolism, inborn errors - galzuren en derivaten - orphacol is geïndiceerd voor de behandeling van aangeboren fouten in primaire gal-zuur synthese 3β-hydroxy-Δ5-c27-steroïde oxidoreductasen deficiëntie en grof Δ4-3-oxosteroid-5β-reductase deficiëntie bij zuigelingen, kinderen en adolescenten van één maand tot en met 18 jaar oud en volwassenen.

Kolbam Europese Unie - Nederlands - EMA (European Medicines Agency)

kolbam

retrophin europe ltd - cholzuur - metabolisme, aangeboren fouten - gal en levertherapie - cholic zuur fgk is geïndiceerd voor de behandeling van aangeboren afwijkingen van primaire galzuur synthese, in baby ' s vanaf één maand oud voor continue levenslange behandeling door middel van volwassenheid, waarin de volgende single-enzym gebreken:sterol 27-hydroxylase (presenteren als cerebrotendinous xanthomatosis, ctx) tekort;2- (of alpha-) methylacyl-coa racemase (amacr) - deficiëntie;cholesterol 7 alfa-hydroxylase (cyp7a1) tekort.