Europese Unie - Nederlands - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - galsulfase - mucopolysaccharidosis vi - andere maagdarmkanaal en metabolisme producten, - naglazyme is geïndiceerd voor de lange termijn enzym-substitutietherapie bij patiënten met een bevestigde diagnose van mucopolysaccharidose vi (mps vi; n-acetylgalactosamine-4-sulfatase deficiency; maroteaux-lamy syndroom) (zie punt 5. zoals voor alle lysosomal genetische aandoeningen, is het van primair belang, vooral in de ernstige vormen, te starten van de behandeling zo vroeg mogelijk vóór de verschijning van niet-omkeerbare klinische manifestaties van de ziekte. een belangrijke kwestie is voor de behandeling van jonge patiënten in de leeftijd van.

Europese Unie - Nederlands - EMA (European Medicines Agency)

alexion europe sas - asfotase alfa - hypophosphatasia - andere maagdarmkanaal en metabolisme producten, - strensiq is geïndiceerd voor langdurige enzym-vervangingstherapie bij patiënten met hypofosfatasie bij kinderen, om de botuitingen van de ziekte te behandelen..

Europese Unie - Nederlands - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - cerliponase alfa - neuronale ceroid-lipofuscinoses - andere maagdarmkanaal en metabolisme producten, - brineura is geïndiceerd voor de behandeling van neuronale ceroid lipofuscinosis type 2 (cln2) ziekte, ook wel bekend als tripeptidyl peptidase 1 (tpp1) - deficiëntie,.

Europese Unie - Nederlands - EMA (European Medicines Agency)

amicus therapeutics europe limited - cipaglucosidase alfa - glycogeen opslag ziekte type ii - andere maagdarmkanaal en metabolisme producten, - pombiliti (cipaglucosidase alfa) is a long-term enzyme replacement therapy used in combination with the enzyme stabiliser miglustat for the treatment of adults with late-onset pompe disease (acid α-glucosidase [gaa] deficiency).

Europese Unie - Nederlands - EMA (European Medicines Agency)

sanofi b.v. - laronidase - mucopolysaccharidosis i - andere maagdarmkanaal en metabolisme producten, - aldurazyme is geïndiceerd voor langdurige enzym-vervangingstherapie bij patiënten met een bevestigde diagnose van mucopolysaccharidose i (mps i; alfa-l-iduronidasedeficiëntie) om de niet-neurologische manifestaties van de ziekte te behandelen.

Europese Unie - Nederlands - EMA (European Medicines Agency)

takeda pharmaceuticals international ag ireland branch - idursulfase - mucopolysaccharidosis ii - andere maagdarmkanaal en metabolisme producten, - elaprase is geïndiceerd voor de langdurige behandeling van patiënten met het hunter-syndroom (mucopolysaccharidosis ii, mps ii). heterozygote vrouwen werden niet bestudeerd in de klinische onderzoeken.

Europese Unie - Nederlands - EMA (European Medicines Agency)

sanofi b.v. - alglucosidase alfa - glycogeen opslag ziekte type ii - andere maagdarmkanaal en metabolisme producten, - myozyme is geïndiceerd voor langdurige enzym-vervangingstherapie (ert) bij patiënten met een bevestigde diagnose van de ziekte van pompe (zuur-α-glucosidasedeficiëntie). bij patiënten met een laat-ziekte van pompe het bewijs van werkzaamheid is beperkt.

Europese Unie - Nederlands - EMA (European Medicines Agency)

takeda pharmaceuticals international ag ireland branch - velaglucerase alfa - gaucher-ziekte - andere maagdarmkanaal en metabolisme producten, - vpriv is geïndiceerd voor langdurige enzym-vervangingstherapie (ert) bij patiënten met type-1 ziekte van gaucher.

Europese Unie - Nederlands - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - recombinant human n-acetylgalactosamine-6-sulfatase - mucopolysaccharidosis iv - andere maagdarmkanaal en metabolisme producten, - vimizim is geïndiceerd voor de behandeling van mucopolysaccharidose, type iva (morquio a-syndroom, mps iva) bij patiënten van alle leeftijden.

Europese Unie - Nederlands - EMA (European Medicines Agency)

chiesi farmaceutici s.p.a. - velmanase alfa - alpha-mannosidosis - andere maagdarmkanaal en metabolisme producten, - behandeling van niet-neurologische verschijnselen bij patiënten met een milde tot matige alpha-mannosidosis.