novartis europharm limited - onasemnogene abeparvovec - spier-atrofie, spinale - andere geneesmiddelen voor aandoeningen van het musculo-skeletale systeem - zolgensma is geïndiceerd voor de behandeling van patiënten met 5q spinale musculaire atrofie (sma) met een bi-allelische mutatie in het smn1-gen en een klinische diagnose sma type 1, orpatients met 5q sma met een bi-allelische mutatie in het smn1-gen en maximaal 3 exemplaren van het smn2 gen.
Europese Unie -
Nederlands -
EMA (European Medicines Agency)