Skysona

Land: Europese Unie

Taal: Nederlands

Bron: EMA (European Medicines Agency)

Werkstoffen:

elivaldogene autotemcel

Beschikbaar vanaf:

bluebird bio (Netherlands) B.V.

ATC-code:

N07

INN (Algemene Internationale Benaming):

elivaldogene autotemcel

Therapeutische categorie:

Andere medicijnen voor het zenuwstelsel

Therapeutisch gebied:

Adrenoleukodystrophy

therapeutische indicaties:

Treatment of early cerebral adrenoleukodystrophy in patients less than 18 years of age, with an ABCD1 genetic mutation, and for whom a human leukocyte antigen (HLA) matched sibling haematopoietic stem cell donor is not available.

Autorisatie-status:

teruggetrokken

Autorisatie datum:

2021-07-16

Bijsluiter

33
B. BIJSLUITER
Geneesmiddel niet langer geregistreerd
34
BIJSLUITER: INFORMATIE VOOR DE PATIËNT OF VERZORGER
SKYSONA 2-30 × 10
6 CELLEN/ML DISPERSIE VOOR INFUSIE
elivaldogene autotemcel (
_ABCD1_
-gencoderende autologe CD34
+
-cellen)
Dit geneesmiddel is onderworpen aan aanvullende monitoring. Daardoor
kan snel nieuwe
veiligheidsinformatie worden vastgesteld. U kunt hieraan bijdragen
door melding te maken van alle
bijwerkingen die u of uw kind eventueel zou ervaren. Aan het einde van
rubriek 4 leest u hoe u dat
kunt doen.
LEES GOED DE HELE BIJSLUITER VOORDAT DIT GENEESMIDDEL AAN U/UW KIND
TOEGEDIEND WORDT WANT ER
STAAT BELANGRIJKE INFORMATIE IN VOOR U.
-
Bewaar deze bijsluiter. Misschien heeft u hem later weer nodig.
-
Heeft u nog vragen? Neem dan contact op met de arts of
verpleegkundige.
-
Krijgt u last van een van de bijwerkingen die in rubriek 4 staan? Of
krijgt u een bijwerking die
niet in deze bijsluiter staat? Neem dan contact op met de arts of
verpleegkundige.
-
De arts of verpleegkundige zal u een patiëntenwaarschuwingskaart
geven, waar belangrijke
veiligheidsinformatie op staat over de behandeling met Skysona. Lees
die zorgvuldig en volg
de instructies op.
-
U dient de patiëntenwaarschuwingskaart altijd bij u te dragen en
altijd te laten zien aan elke arts
of verpleegkundige die u bezoekt of als u naar het ziekenhuis gaat.
INHOUD VAN DEZE BIJSLUITER
1.
Wat is Skysona en waarvoor wordt dit middel gebruikt?
2.
Wanneer mag u/uw kind dit middel niet toegediend krijgen of moet u er
extra voorzichtig mee
zijn?
3.
Hoe wordt dit middel gemaakt en toegediend?
4.
Mogelijke bijwerkingen
5.
Hoe bewaart u dit middel?
6.
Inhoud van de verpakking en overige informatie
1.
WAT IS SKYSONA EN WAARVOOR WORDT DIT MIDDEL GEBRUIKT?
Skysona wordt gebruikt voor de behandeling van een ernstige genetische
ziekte die cerebrale
adrenoleukodystrofie (CALD) wordt genoemd, bij kinderen en jongeren
onder de 18 jaar.
Mensen met CALD hebben een wijziging in het gen dat een eiwit maakt
met de naam
adrenoleukodystrofie-eiwit (ALDP).

Productkenmerken

1
BIJLAGE I
SAMENVATTING VAN DE PRODUCTKENMERKEN
Geneesmiddel niet langer geregistreerd
2
Dit geneesmiddel is onderworpen aan aanvullende monitoring. Daardoor
kan snel nieuwe
veiligheidsinformatie worden vastgesteld. Beroepsbeoefenaren in de
gezondheidszorg wordt verzocht
alle vermoedelijke bijwerkingen te melden. Zie rubriek 4.8 voor het
rapporteren van bijwerkingen.
1.
NAAM VAN HET GENEESMIDDEL
Skysona 2-30 × 10
6
cellen/ml dispersie voor infusie
2.
KWALITATIEVE EN KWANTITATIEVE SAMENSTELLING
2.1
ALGEMENE BESCHRIJVING
Skysona (elivaldogene autotemcel) is een genetisch gemodificeerde
autologe CD34
+
-celverrijkte
populatie die hematopoëtische stamcellen (HSC’s) bevat die met een
lentivirale vector (LVV)
_ex vivo_
zijn getransduceerd voor het coderen van complementair
_ABCD1_
-desoxyribonucleïnezuur (cDNA)
voor het humaan adrenoleukodystrofie-proteïne (ALDP).
2.2
KWALITATIEVE EN KWANTITATIEVE SAMENSTELLING
Elke patiëntspecifieke infuuszak met Skysona bevat elivaldogene
autotemcel in een van de batch
afhankelijke concentratie van een genetisch gemodificeerde autologe
CD34
+
-celverrijkte populatie.
Het finale product is verpakt in één of meerdere infuuszakken die
een dispersie
van 2-30 × 10
6
cellen/ml van een CD34
+
-celverrijkte populatie bevatten, gesuspendeerd in een
oplossing voor cryopreservatie. Elke infuuszak bevat ongeveer 20 ml
dispersie voor infusie.
De kwantitatieve informatie van het geneesmiddel met betrekking tot
sterkte, CD34
+
-cellen en de
dosis voor de specifieke patiënt, is te vinden in het informatieblad
van de batch. Het informatieblad
van de batch bevindt zich in het deksel van de cryoverzendcontainer
die voor het vervoer van Skysona
wordt gebruikt.
Hulpstof(fen) met bekend effect
Elke dosis bevat 391-1564 mg natrium (in Cryostor CS5).
Voor de volledige lijst van hulpstoffen, zie rubriek 6.1.
3.
FARMACEUTISCHE VORM
Dispersie voor infusie.
Een kleurloze tot witte tot rode, waaronder tinten wit, roze,
lichtgeel en oranje, dispersie.
4.
KLINISCHE GEGEVENS
4.1
THERAPEUTISCHE INDICATIE