Pombiliti

Land: Den europeiske union

Språk: norsk

Kilde: EMA (European Medicines Agency)

Aktiv ingrediens:

Cipaglucosidase alfa

Tilgjengelig fra:

Amicus Therapeutics Europe Limited

ATC-kode:

A16AB

INN (International Name):

cipaglucosidase alfa

Terapeutisk gruppe:

Andre alimentary tract and metabolism products,

Terapeutisk område:

Glykogen Storage Sykdom Type II

Indikasjoner:

Pombiliti (cipaglucosidase alfa) is a long-term enzyme replacement therapy used in combination with the enzyme stabiliser miglustat for the treatment of adults with late-onset Pompe disease (acid α-glucosidase [GAA] deficiency).

Autorisasjon status:

autorisert

Autorisasjon dato:

2023-03-20

Informasjon til brukeren

27
B.
PAKNINGSVEDLEGG
28
PAKNINGSVEDLEGG: INFORMASJON TIL PASIENTEN
POMBILITI 105 MG PULVER TIL KONSENTRAT TIL INFUSJONSVÆSKE,
OPPLØSNING
cipaglukosidase alfa
Dette legemidlet er underlagt særlig overvåking for å oppdage ny
sikkerhetsinformasjon så raskt
som mulig. Du kan bidra ved å melde enhver mistenkt bivirkning. Se
avsnitt 4 for informasjon om
hvordan du melder bivirkninger.
LES NØYE GJENNOM DETTE PAKNINGSVEDLEGGET FØR DU FÅR DETTE
LEGEMIDLET. DET INNEHOLDER
INFORMASJON SOM ER VIKTIG FOR DEG.
•
Ta vare på dette pakningsvedlegget. Du kan få behov for å lese det
igjen.
•
Spør lege, apotek eller sykepleier hvis du har flere spørsmål eller
trenger mer informasjon.
•
Kontakt lege, apotek eller sykepleier dersom du opplever bivirkninger,
inkludert mulige
bivirkninger som ikke er nevnt i dette pakningsvedlegget. Se avsnitt
4.
I DETTE PAKNINGSVEDLEGGET FINNER DU INFORMASJON OM:
1. Hva Pombiliti er og hva det brukes mot
2. Hva du må vite før du bruker Pombiliti
3. Hvordan Pombiliti gis
4. Mulige bivirkninger
5. Hvordan du oppbevarer Pombiliti
6. Innholdet i pakningen og ytterligere informasjon
1.
HVA POMBILITI ER OG HVA DET BRUKES MOT
HVA POMBILITI ER
Pombiliti er en type «enzymerstatningsterapi» (ERT) som brukes i
behandling av sent innsettende
Pompes sykdom hos voksne. Den inneholder virkestoffet
«cipaglukosidase alfa».
HVA DET BRUKES MOT
Pombiliti brukes alltid sammen med et annet legemiddel som heter
miglustat 65 mg harde kapsler. Det
er svært viktig at du også leser pakningsvedlegget til miglustat 65
mg harde kapsler.
Snakk med lege eller apotek dersom du har noen spørsmål om
legemidlene dine.
HVORDAN POMBILITI FUNGERER
Personer med Pompes sykdom har lave nivåer av enzymet acid
alfa-glukosidase (GAA). Dette
enzymet bidrar til å kontrollere glykogennivåene (en type
karbohydrat) i kroppen.
Ved Pompes sykdom bygges det opp høye nivåer av glykogen i musklene
i kroppen. Dette fører til at
muskler, som musklene som hjelper deg å gå, musklene under lungene
som hjelper deg å pust

Preparatomtale

1
VEDLEGG I
PREPARATOMTALE
2
Dette legemidlet er underlagt særlig overvåking for å oppdage ny
sikkerhetsinformasjon så raskt
som mulig. Helsepersonell oppfordres til å melde enhver mistenkt
bivirkning. Se pkt. 4.8 for
informasjon om bivirkningsrapportering.
1.
LEGEMIDLETS NAVN
Pombiliti 105 mg pulver til konsentrat til infusjonsvæske,
oppløsning
2.
KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSETNING
Ett hetteglass inneholder 105 mg cipaglukosidase alfa.
Etter rekonstituering av hvert hetteglass (se pkt. 6.6) inneholder den
konsentrerte løsningen 15 mg
cipaglukosidase alfa* per ml.
*Humansyre α‐glukosidase med bis-fosforylerte N‐glykaner
(bis‐M6P) produseres i eggstokkceller
fra kinesisk hamster (CHO) ved rekombinant DNA-teknologi.
Hjelpestoff med kjent effekt
Hvert hetteglass inneholder 10,5 mg natrium.
For fullstendig liste over hjelpestoffer, se pkt. 6.1.
3.
LEGEMIDDELFORM
Pulver til konsentrat til infusjonsvæske, oppløsning (pulver til
konsentrat)
Hvitt til lett gulaktig lyofilisert pulver
4.
KLINISKE OPPLYSNINGER
4.1
INDIKASJONER
Pombiliti (cipaglucosidase alfa) er en langsiktig
enzymerstatningsterapi som brukes i kombinasjon
med enzymstabilisatoren miglustat for behandling av voksne med sent
innsettende Pompes sykdom
(syre α‐glukosidase [GAA]-mangel).
4.2
DOSERING OG ADMINISTRASJONSMÅTE
Behandling skal overvåkes av lege med erfaring i behandling av
pasienter med
Pompes sykdom eller andre arvelige metabolske eller nevromuskulære
sykdommer.
Cipaglucosidase alfa må brukes i kombinasjon med miglustat 65 mg
harde kapsler. På grunn av dette
bør preparatomtalen (SmPC) for miglustat 65 mg harde kapsler
konsulteres før man tar
cipaglukosidase alfa vedrørende antall kapsler (basert på
kroppsvekt), tid for dosering og faste.
3
Dosering
Anbefalt dose av cipaglucosidase alfa er 20 mg/kg kroppsvekt annenhver
uke. cipaglucosidase alfa -
infusjonen bør starte 1 time etter inntak av miglustat-kapsler. I
tilfelle infusjonsforsinkelse bør
infusjonsstart ikke overskride 3 timer fra inntak av miglustat.
FIGUR