Land: Den europeiske union
Språk: norsk
Kilde: EMA (European Medicines Agency)
Eladocagene exuparvovec
PTC Therapeutics International Limited
A16AB26
eladocagene exuparvovec
Enzymes, Other alimentary tract and metabolism products
Aminosyre-metabolisme, infiserte feil
Upstaza is indicated for the treatment of patients aged 18 months and older with a clinical, molecular, and genetically confirmed diagnosis of aromatic L amino acid decarboxylase (AADC) deficiency with a severe phenotype (see section 5.
Revision: 5
autorisert
2022-07-18
24 B. PAKNINGSVEDLEGG 25 PAKNINGSVEDLEGG: INFORMASJON TIL PASIENTEN UPSTAZA 2,8 × 10 11 VEKTORGENOMER / 0,5 ML INFUSJONSVÆSKE, OPPLØSNING eladokageneksuparvovek Dette legemidlet er underlagt særlig overvåking for å oppdage ny sikkerhetsinformasjon så raskt som mulig. Du kan bidra ved å melde enhver mistenkt bivirkning du eller barnet ditt får. Se slutten av avsnitt 4 for informasjon om hvordan du melder bivirkninger. LES NØYE GJENNOM DETTE PAKNINGSVEDLEGGET FØR DU ELLER BARNET DITT BEGYNNER Å BRUKE DETTE LEGEMIDLET. DET INNEHOLDER INFORMASJON SOM ER VIKTIG FOR DEG. - Ta vare på dette pakningsvedlegget. Du kan få behov for å lese det igjen. - Spør lege eller sykepleier hvis du har flere spørsmål eller trenger mer informasjon. - Kontakt lege eller sykepleier dersom du eller barnet ditt opplever bivirkninger, inkludert mulige bivirkninger som ikke er nevnt i dette pakningsvedlegget. Se avsnitt 4. I DETTE PAKNINGSVEDLEGGET FINNER DU INFORMASJON OM 1. Hva Upstaza er og hva det brukes mot 2. Hva du må vite før du eller barnet ditt blir gitt Upstaza 3. Hvordan du eller barnet ditt blir gitt Upstaza 4. Mulige bivirkninger 5. Hvordan Upstaza oppbevares 6. Innholdet i pakningen og ytterligere informasjon 1. HVA UPSTAZA ER OG HVA DET BRUKES MOT HVA UPSTAZA ER Upstaza er et genterapilegemiddel som inneholder virkestoffet eladokageneksuparvovek. HVA UPSTAZA BRUKES MOT Upstaza brukes til behandling av pasienter i alderen 18 måneder og eldre, med en mangel på proteinet kalt aromatisk L‐aminosyredekarboksylase (AADC). Dette proteinet er avgjørende for å lage visse stoffer som kroppens nervesystem trenger for å fungere riktig. AADC-mangel er en arvelig tilstand forårsaket av en mutasjon (endring) i genet som kontrollerer produksjonen av AADC (også kalt _dopa-dekarboksylase_ eller _DDC-_ gen). Tilstanden forhindrer utvikling av barnets nervesystem, noe som betyr at mange av kroppens funksjoner ikke utvikler seg riktig i løpet av barndommen, inkludert bevegelse, spising, pusting, tale og mental evne. S Les hele dokumentet
1 VEDLEGG I PREPARATOMTALE 2 Dette legemidlet er underlagt særlig overvåking for å oppdage ny sikkerhetsinformasjon så raskt som mulig. Helsepersonell oppfordres til å melde enhver mistenkt bivirkning. Se pkt. 4.8 for informasjon om bivirkningsrapportering. 1. LEGEMIDLETS NAVN Upstaza 2,8 × 10 11 vektorgenomer (vg) / 0,5 ml infusjonsvæske, oppløsning 2. KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSETNING 2.1 GENERELL BESKRIVELSE Eladokageneksuparvovek er et legemiddel for genterapi som uttrykker det humane aromatiske L-aminosyredekarboksylase-enzymet (hAADC). Det er en ikke-replikerende rekombinant adeno- assosiert virus serotype 2 (AAV2)-basert vektor som inneholder cDNA-et av det humane dopa dekarboksylase (DDC)-genet under kontroll av cytomegalovirus umiddelbar-tidlig promoter. Eladokageneksuparvovek produseres i humane embryonale nyreceller ved rekombinant DNA- teknologi. 2.2 KVALITATIV OG KVANTITATIV SAMMENSETNING Hvert enkeltdosehetteglass inneholder 2,8 × 10 11 vg eladokageneksuparvovek i 0,5 ml ekstraherbar oppløsning. Hver ml oppløsning inneholder 5,6 x 10 11 vg med eladokageneksuparvovek. For fullstendig liste over hjelpestoffer, se pkt. 6.1. 3. LEGEMIDDELFORM Infusjonsvæske, oppløsning. Etter tining er oppløsning for infusjon en klar til svakt opak, fargeløs til matthvit væske. 4. KLINISKE OPPLYSNINGER 4.1 INDIKASJONER Upstaza er indisert for behandling av pasienter i alderen 18 måneder og eldre med en klinisk, molekylær og genetisk bekreftet diagnose av aromatisk L-aminosyredekarboksylase (AADC)-mangel med en alvorlig fenotype (se pkt. 5.1). 4.2 DOSERING OG ADMINISTRASJONSMÅTE Behandlingen skal administreres ved et senter som er spesialisert i stereotaktisk nevrokirurgi, av en kvalifisert nevrokirurg under kontrollerte aseptiske forhold. Dosering Pasientene vil få en total dose på 1,8 × 10 11 vg levert som fire 0,08 ml (0,45 × 10 11 vg) infusjoner (to per putamen). Doseringen er den samme for hele populasjonen som omfattes av indikasjonen. 3 Spesielle populasjoner _Pediatrisk populasjon _ S Les hele dokumentet