Unia Europejska - polski - EMA (European Medicines Agency)

amicus therapeutics europe limited - migalastat hydrochloride - fabry disease - migalastat - preparat galafold jest wskazany do długotrwałego leczenia osób dorosłych i młodzieży w wieku 16 lat i starszych z potwierdzoną diagnozą choroby fabry'ego (niedobór α-galaktozydazy a) i u których występuje mutacja.

Unia Europejska - polski - EMA (European Medicines Agency)

gmp-orphan sa - Триентин tetrahydrochloride - zwyrodnienie hepatotensywne - inne przewodu pokarmowego i przemianę materii narzędzia, - cuprior jest wskazany w leczeniu choroby wilsona u dorosłych, młodzieży i dzieci ≥ 5 lat z nietolerancją d-penicylamina terapii.

Unia Europejska - polski - EMA (European Medicines Agency)

recordati rare diseases - cynk - zwyrodnienie hepatotensywne - inne przewodu pokarmowego i przemianę materii narzędzia, - leczenie choroby wilsona.

Unia Europejska - polski - EMA (European Medicines Agency)

sanofi b.v. - eliglustat - choroba gauchera - inne przewodu pokarmowego i przemianę materii narzędzia, - cerdelga jest wskazany w przypadku długotrwałego leczenia dorosłych pacjentów z rodzaju choroby gauchera 1 (gd1), którzy są wolno metabolizujące cyp2d6 (pms), pośrednich metabolizmem (ims) lub intensywnym metabolizmem (ems).

Unia Europejska - polski - EMA (European Medicines Agency)

biomarin international limited - Сапроптерин дигидрохлорид - fenyloketonurie - inne przewodu pokarmowego i przemianę materii narzędzia, - preparat kuvan jest wskazany w leczeniu hiperfenyloalaninemii (hpa) u dorosłych i pacjentów pediatrycznych w każdym wieku z fenyloketonurią (pku), u których wykazano, że reaguje na takie leczenie. Кувинский również wskazany w leczeniu hyperphenylalaninaemia (hpa) w dorosłych i pediatrycznych pacjentów w każdym wieku, z tetrahydrobiopterin (СҺ4) wadą, która pokazywali, że będą reagować na takie sprawy.

Unia Europejska - polski - EMA (European Medicines Agency)

eurocept international b. v. - phenylbutyrate sodu - Карбамоильную-fosforan-syntazy mam niedobór witaminy - różne części przewodu pokarmowego i metabolizmu produkty - leczenie przewlekłego zarządzanie cyklu mocznikowego zaburzenia.

Unia Europejska - polski - EMA (European Medicines Agency)

takeda pharmaceuticals international ag ireland branch - teduglutide - syndromy złego wchłaniania - inne przewodu pokarmowego i przemianę materii narzędzia, - revestive jest wskazany w leczeniu pacjentów w wieku 1 roku i powyżej z zespołem krótkiego jelita (sbs). pacjenci powinni być stabilni po okresie adaptacji jelit po operacji. revestive jest wskazany w leczeniu pacjentów w wieku od 1 roku i powyżej z zespołem krótkiego jelita . pacjenci powinni być stabilni po okresie adaptacji jelit po operacji.

Unia Europejska - polski - EMA (European Medicines Agency)

piramal critical care b.v. - miglustat - choroba gauchera - inne przewodu pokarmowego i przemianę materii narzędzia, - yargesa jest wskazany do doustnego leczenia dorosłych pacjentów z łagodnym do umiarkowanego typ 1 choroby gauchera . yargesa może być stosowany tylko w leczeniu pacjentów, dla których zastępcza enzymu terapia nie pasuje. yargesa jest wskazany do leczenia rozwijających się objawów neurologicznych u pacjentów dorosłych i pediatrycznych pacjentów z chorobą niemanna-picka typu c .

Unia Europejska - polski - EMA (European Medicines Agency)

janssen cilag international nv - miglustat - gaucher disease; niemann-pick diseases - inne przewodu pokarmowego i przemianę materii narzędzia, - lek zavesca jest wskazany do doustnego leczenia dorosłych pacjentów z łagodną do umiarkowanej chorobą gauchera typu 1. lek zavesca może być stosowany wyłącznie w leczeniu pacjentów, u których nie jest odpowiednia terapia zastępcza enzymem. zavesca jest wskazany do leczenia rozwijających się objawów neurologicznych u pacjentów dorosłych i pediatrycznych pacjentów z niemanna-picka typu c, choroba.

Unia Europejska - polski - EMA (European Medicines Agency)

gen.orph - miglustat - choroba gauchera - inne przewodu pokarmowego i przemianę materii narzędzia, - miglustat gen. orph jest wskazany do doustnego leczenia dorosłych pacjentów z łagodną do umiarkowanej chorobą gauchera typu 1. miglustat generacji. k. ruf może być stosowany tylko w leczeniu pacjentów, dla których ферментозаместительная terapia nie pasuje. miglustat gen. orph jest wskazany do leczenia objawów neurologicznych u pacjentów dorosłych i pediatrycznych pacjentów z chorobą niemanna-picka typu c .