Zynteglo

Kraj: Unia Europejska

Język: polski

Źródło: EMA (European Medicines Agency)

Składnik aktywny:

Аутологичная СD34+ komórek wzbogaconej populacji zawierającej hematopoetycznych komórek macierzystych przekształcone z lentiglobin BB305 лентивирусные wektory, kodowanie beta-a-T87Q-globiny genu genów

Dostępny od:

bluebird bio (Netherlands) B.V.

Kod ATC:

B06A

INN (International Nazwa):

betibeglogene autotemcel

Grupa terapeutyczna:

Other hematological agents

Dziedzina terapeutyczna:

beta-talasemia

Wskazania:

Zynteglo jest wskazany w leczeniu pacjentów w wieku powyżej 12 lat z трансфузионно zależnej beta talasemia (TDT), które nie mają β0/β0 genotyp, dla których krwiotwórczych komórek macierzystych (CKS) przeszczepienie istotna, a ludzkiego antygenu leukocytów (HLA) odpowiada recenzje dawców CKS nie ma.

Podsumowanie produktu:

Revision: 5

Status autoryzacji:

Wycofane

Data autoryzacji:

2019-05-29

Ulotka dla pacjenta

36
B.
ULOTKA DLA PACJENTA
37
ULOTKA
DOŁĄCZONA DO OPAKOWANIA: INFORMACJA DLA PACJENTA LUB OPIEKUNA
ZYNTEGLO 1,2-20 × 10
6 KOMÓREK/ML DYSPERSJA DO INFUZJI
betibeglogene autotemcel
Niniejszy lek będzie dodatkowo monitorowany. Umożliwi to szybkie
zidentyfikowanie nowych
informacji o bezpieczeństwie. Użytkownik leku też może w tym
pomóc, zgłaszając wszelkie działania
niepożądane, które wystąpiły po zastosowaniu leku. Aby
dowiedzieć się, jak zgłaszać działania
niepożądane – patrz punkt 4.
_ _
NALEŻY
UWAŻNIE
ZAPOZNAĆ
SIĘ Z
TREŚCIĄ ULOTKI PRZED ZASTOSOWANIEM LEKU,
PONIEWAŻ ZAWIERA ONA
INFORMACJE
WAŻNE DLA PACJENTA.
_ _
Pacjent otrzyma
KARTĘ
OSTRZEGAWCZĄ DLA PACJENTA, która zawiera ważne informacje dotyczące
bezpieczeństwa, które należy znać w odniesieniu do leczenia lekiem
Zynteglo. Kartę ostrzegawczą dla
pacjenta należy cały czas mieć przy sobie i okazywać lekarzowi lub
pielęgniarce podczas wizyt lub w
przypadku przyjęcia do szpitala._ _
-
Należy zachować tę ulotkę, aby w razie potrzeby móc ją ponownie
przeczytać.
-
W razie jakichkolwiek wątpliwości należy zwrócić się do lekarza
lub pielęgniarki.
-
Jeśli u pacjenta wystąpią jakiekolwiek objawy niepożądane, w tym
wszelkie objawy niepożądane
niewymienione w tej ulotce, należy powiedzieć o tym lekarzowi lub
farmaceucie. Patrz punkt 4.
-
Należy uważnie przeczytać treść Karty ostrzegawczej dla pacjenta
i postępować zgodnie z
instrukcjami w niej zawartymi.
SPIS TREŚCI ULOTKI
1. Co to jest lek Zynteglo i w jakim celu się go stosuje
2. Informacje ważne przed zastosowaniem leku Zynteglo
3. Jak stosować lek Zynteglo
4. Możliwe działania niepożądane
5. Jak przechowywać lek Zynteglo
6. Zawartość opakowania i inne informacje
1.
CO TO JEST LEK ZYNTEGLO I W
JAKIM CELU SIĘ GO STOSUJE
Lek Zynteglo stosuje się do leczenia poważnej choroby genetycznej
nazywanej beta-talasemią zależną
od transfuzji (transfusion-dependent beta-thalassaemia, TDT), która
obejmuje chorobę zwaną
powszechnie be

Charakterystyka produktu

1
ANEKS I
CHARAKTERYSTYKA PRODUKTU LECZNICZEGO
2
Niniejszy produkt leczniczy będzie dodatkowo monitorowany. Umożliwi
to szybkie
zidentyfikowanie nowych informacji o bezpieczeństwie. Osoby
należące do fachowego personelu
medycznego powinny zgłaszać wszelkie podejrzewane działania
niepożądane. Aby dowiedzieć się, jak
zgłaszać działania niepożądane – patrz punkt 4.8.
1.
NAZWA PRODUKTU LECZNICZEGO
Zynteglo 1,2-20 × 10
6
komórek/ml dyspersja do infuzji.
2.
SKŁAD
JAKOŚCIOWY I
ILOŚCIOWY
2.1.
OPIS OGÓLNY
Zynteglo (betibeglogene autotemcel) to zmodyfikowana genetycznie
autologiczna populacja
wzbogacona komórkami CD34
+
zawierająca krwiotwórcze komórki macierzyste transdukowane
wektorem lentiwirusowym kodującym gen β
A-T87Q
-globiny.
2.2.
SKŁAD
JAKOŚCIOWY I
ILOŚCIOWY
Gotowy produkt składa się z jednego lub większej liczby worków
infuzyjnych zawierających
dyspersję 1,2-20 × 10
6
komórek/ml zawieszonych w roztworze krioprezerwowanym. Każdy worek
infuzyjny zawiera około 20 ml Zynteglo.
Informacje ilościowe dotyczące mocy, komórek CD34
+
i dawki produktu leczniczego znajdują się w
arkuszu informacyjny dotyczącym serii. Arkusz informacyjny dotyczący
serii znajduje się wewnątrz
pokrywki pojemnika kriogenicznego stosowanego do transportu produktu
Zynteglo.
Pełny wykaz substancji pomocniczych, patrz punkt 6.1.
Substancja pomocnicza o znanym działaniu
Każda dawka zawiera 391-1564 mg sodu.
3.
POSTAĆ FARMACEUTYCZNA
Dyspersja do infuzji.
Dyspersja klarowna do lekko mętnej, bezbarwna do żółtej lub
różowej.
4.
SZCZEGÓŁOWE DANE KLINICZNE
4.1.
WSKAZANIE DO STOSOWANIA
Stosowanie produktu leczniczego Zynteglo jest wskazane do leczenia
pacjentów w wieku 12 lat lub
starszych z beta-talasemią zależną od transfuzji
(transfusion-dependent β-thalassaemia, TDT), u
których nie występuje genotyp β
0
/β
0
i dla których odpowiedni jest przeszczep krwiotwórczych
komórek macierzystych (haematopoietic stem cell, HSC), lecz nie jest
dostępny dawca HSC dobrany
pod kątem antygenu