Libmeldy

País: União Europeia

Língua: português

Origem: EMA (European Medicines Agency)

Ingredientes ativos:

atidarsagene autotemcel

Disponível em:

Orchard Therapeutics (Netherlands) BV

Código ATC:

N07

DCI (Denominação Comum Internacional):

Autologous CD34+ cells encoding ARSA gene

Grupo terapêutico:

Outros medicamentos do sistema nervoso

Área terapêutica:

Leukodystrophy, Metachromatic

Indicações terapêuticas:

Libmeldy is indicated for the treatment of metachromatic leukodystrophy (MLD) characterized by biallelic mutations in the arysulfatase A (ARSA) gene leading to a reduction of the ARSA enzymatic activity:in children with late infantile or early juvenile forms, without clinical manifestations of the disease,in children with the early juvenile form, with early clinical manifestations of the disease, who still  have the ability to walk independently and before the onset of cognitive decline.

Resumo do produto:

Revision: 6

Status de autorização:

Autorizado

Data de autorização:

2020-12-17

Folheto informativo - Bula

40
B. FOLHETO INFORMATIVO
41
FOLHETO INFORMATIVO: INFORMAÇÃO PARA O DOENTE OU PRESTADOR DE
CUIDADOS
LIBMELDY 2-10 × 10
6 CÉLULAS/ML DISPERSÃO PARA PERFUSÃO
ATIDARSAGENE AUTOTEMCEL
Este medicamento está sujeito a monitorização adicional. Isto irá
permitir a rápida identificação de
nova informação de segurança. Poderá ajudar, comunicando quaisquer
efeitos indesejáveis que a sua
criança possa ter. Para saber como comunicar efeitos indesejáveis,
veja o final da secção 4.
LEIA COM ATENÇÃO TODO ESTE FOLHETO ANTES DE A SUA CRIANÇA RECEBER
ESTE MEDICAMENTO, POIS CONTÉM
INFORMAÇÕES IMPORTANTES PARA SI.
-
Conserve este folheto. Pode ter necessidade de o ler novamente.
-
Caso ainda tenha dúvidas, fale com o médico ou enfermeiro do seu
filho.
- O médico ou enfermeiro do seu filho irá dar-lhe um Cartão de
alerta do doente. Leia-o com atenção e
siga as instruções que nele constam.
- Mostre sempre o Cartão de alerta do doente ao médico ou enfermeiro
quando o seu filho os vir ou se
o seu filho for ao hospital.
- Se o seu filho tiver quaisquer efeitos indesejáveis, incluindo
possíveis efeitos indesejáveis
não indicados neste folheto, fale com o seu médico ou enfermeiro.
Ver secção 4.
O QUE CONTÉM ESTE FOLHETO:
1.
O que é Libmeldy e para que é utilizado
2.
O que precisa de saber antes de o seu filho receber Libmeldy
3.
Como é que Libmeldy é administrado
4.
Efeitos indesejáveis possíveis
Efeitos indesejáveis do medicamento de condicionamento
Efeitos indesejáveis de Libmeldy
5.
Como conservar Libmeldy
6.
Conteúdo da embalagem e outras informações
1.
O QUE É LIBMELDY E PARA QUE É UTILIZADO
O QUE É LIBMELDY
Libmeldy é um tipo de medicamento chamado
_TERAPIA GENÉTICA_
. É feito especialmente para o seu filho
a partir de células do sangue do seu próprio filho.
PARA QUE É UTILIZADO LIBMELDY
Libmeldy é utilizado para tratar uma doença grave chamada
leucodistrofia metacromática (LDM):
-
em crianças com as formas «infantil tardia» ou «juvenil precoce»
da doença e qu

Características técnicas

1
ANEXO I
RESUMO DAS CARACTERÍSTICAS DO MEDICAMENTO
2
Este medicamento está sujeito a monitorização adicional. Isto irá
permitir a rápida identificação de
nova informação de segurança. Pede-se aos profissionais de saúde
que notifiquem quaisquer suspeitas
de reações adversas. Para saber como notificar reações adversas,
ver a secção 4.8.
1.
NOME DO MEDICAMENTO
Libmeldy 2-10 × 10
6
células/ml dispersão para perfusão
2.
COMPOSIÇÃO QUALITATIVA E QUANTITATIVA
2.1
DESCRIÇÃO GERAL
Libmeldy (atidarsagene autotemcel) é uma população autóloga,
geneticamente modificada,
enriquecida com células CD34
+
, que contém células estaminais e progenitoras hematopoiéticas
(CEPH) transduzidas
_ex vivo_
utilizando um vetor lentiviral expressando o gene da arilsulfatase A
(ARSA) humana.
2.2
COMPOSIÇÃO QUALITATIVA E QUANTITATIVA
Cada saco de perfusão de Libmeldy contém atidarsagene autotemcel
numa concentração dependente
do lote de população enriquecida com células CD34
+
autólogas geneticamente modificadas. O
medicamento é embalado num ou mais sacos de perfusão contendo no
total uma dispersão de
2-10 x10
6
células/ml de população enriquecida com células CD34
+
viáveis suspensas numa solução
criopreservante.
Cada saco de perfusão contém 10 a 20 ml de Libmeldy.
A informação quantitativa do medicamento, incluindo o número de
sacos de perfusão (ver secção 6) a
administrar, é apresentada na ficha informativa do lote (LIS)
localizado no interior da tampa do
recipiente criogénico utilizado para o transporte.
Uma vez que o número total de células e a concentração de células
CD34
+
varia entre os lotes
individuais do doente, as informações quantitativas sobre a dosagem
(concentração total de células
viáveis), o volume de
_ _
dispersão e o número total de células CD34
+
por saco,
_ _
e a dose fornecida do
medicamento são indicadas na ficha informativa do lote. A ficha
informativa do lote está incluída no
recipiente criogénico utilizado para transportar Libmeldy.
Exci